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Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'Idebenone nel trattamento dell'atassia di Friedreich (IONIA)

22 giugno 2023 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di fase III in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone nel trattamento dei pazienti con atassia di Friedreich

Questo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia dell'idebenone sulle misure di esito neurologico in pazienti con atassia di Friedreich per un periodo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio prevede 6 visite cliniche e al termine la possibilità di partecipare a uno studio di estensione di 12 mesi in cui tutti i pazienti riceveranno alte dosi di Idebenone.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
70

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi documentata di Atassia di Friedreich (FRDA) con mutazioni FRDA confermate
  • Pazienti di età compresa tra 8 e 17 anni al basale
  • Pazienti con un peso corporeo superiore a 25 kg/55 libbre al basale
  • Pazienti in grado di camminare per almeno 10 metri senza accompagnatore (punteggio ICARS Walking Capacities ≤6) allo screening e al basale
  • Pazienti che secondo l'opinione dello sperimentatore sono in grado di soddisfare i requisiti dello studio, inclusa la deglutizione del farmaco in studio
  • Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e al basale (pazienti di sesso femminile in età fertile)

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con idebenone, coenzima Q10 o vitamina E (se assunto a una dose 5 volte superiore al fabbisogno giornaliero) nell'ultimo mese
  • Pazienti con punteggio ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) superiore a 54 o inferiore a 10 allo screening
  • Gravidanza e/o allattamento
  • Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 1,5 volte il limite superiore del normale di Aspartato aminotransferasi (AST; noto anche come GOT), alanina aminotransferasi (ALT; noto anche come GPT) o creatinina
  • Storia di abuso di droghe o alcol
  • Partecipazione al precedente studio (Fase II) sull'idebenone presso il National Institutes of Health (NIH)
  • Partecipazione a una sperimentazione di un altro farmaco sperimentale negli ultimi 3 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1 - 900 mg/giorno Idebenone
Idebenone a media dose
Droga: Idebenone
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 450 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 900 mg/giorno
Droga: Idebenone
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 1350 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 2250 mg/die
Sperimentale: Braccio 2 - fino a 2250 mg/giorno di Idebenone
Idebenone ad alto dosaggio
Droga: Idebenone
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 450 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 900 mg/giorno
Droga: Idebenone
Pazienti ≤ 45 kg/99 libbre: idebenone 1350 mg/die; Pazienti > 45 kg/99 libbre: idebenone 2250 mg/die
Comparatore placebo: Braccio 3 - Placebo
Placebo
Droga: Placebo
Il placebo è stato fornito sotto forma di compresse rivestite con film delle stesse dimensioni, peso e aspetto delle compresse di idebenone.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS) dalla valutazione di base alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 6 mesi

Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS):

ICARS consiste in una scala semi-quantitativa di cento punti basata su 19 semplici manovre di test compartimentalizzate in disturbi posturali e di posizione, atassia degli arti, disartria e disturbi oculomotori ed è stata precedentemente utilizzata in questa popolazione di pazienti con una buona affidabilità inter-valutatore.

Punteggio minimo: 0, punteggio massimo 100, punteggio più alto indica una maggiore menomazione

Dettagli del calcolo: punteggio ICARS alla settimana 24 meno punteggio ICARS basale
basale e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dei punteggi della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 6 mesi

Confrontare l'efficacia del trattamento di 6 mesi con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulla funzione neurologica valutata dalla Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

FARS consiste in un esame di 25 manovre insieme a 4 misure quantitative delle prestazioni. L'esame neurologico copre la funzione bulbare, la coordinazione degli arti superiori, la coordinazione degli arti inferiori, la funzione del sistema nervoso periferico, i riflessi tendinei profondi, la stabilità e l'andatura. L'uso del FARS è stato recentemente convalidato come scala sensibile per questa popolazione.

I punteggi degli esami FARS possono essere sommati per ottenere un punteggio totale compreso tra 0 e 159. Un punteggio più alto indica un livello maggiore di disabilità.

Dettagli del calcolo Punteggio FARS alla settimana 24 meno punteggio FARS basale
basale e 6 mesi
Attività della vita quotidiana (ADL) della scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS), variazione dell'ADL (punteggio totale) dal basale alla settimana 24
Lasso di tempo: basale e 6 mesi

Confrontare l'efficacia del trattamento di 6 mesi con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulle attività della vita quotidiana (ADL) valutate dalla scala ADL della Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)

punteggio da 0 a 36, ​​un punteggio più alto indica una maggiore compromissione
basale e 6 mesi
Modifica della scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS) dalla valutazione di base alla settimana 12
Lasso di tempo: basale e 12 settimane

Per confrontare l'efficacia del trattamento di 3 mesi con 2 diverse dosi di idebenone con quella del placebo sulla compromissione neurologica come valutato dall'International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)

Scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS):

ICARS consiste in una scala semi-quantitativa di cento punti basata su 19 semplici manovre di test compartimentalizzate in disturbi posturali e di posizione, atassia degli arti, disartria e disturbi oculomotori ed è stata precedentemente utilizzata in questa popolazione di pazienti con una buona affidabilità inter-valutatore.

Punteggio minimo: 0, punteggio massimo 100, punteggio più alto indica una maggiore menomazione

Dettagli del calcolo: punteggio ICARS alla settimana 12 meno punteggio ICARS basale
basale e 12 settimane
Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nello spessore relativo della parete (RWT) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nello spessore relativo della parete (RWT) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nell'indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nell'indice di massa ventricolare sinistra
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nello spessore della parete posteriore (PW) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nello spessore della parete posteriore (PW) del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione assoluta dal basale alla settimana 24 nello spessore del setto interventricolare (IVS)
Lasso di tempo: basale e 6 mesi
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 6 mesi
Variazione percentuale dal basale alla settimana 24 nello spessore del setto interventricolare (IVS)
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Confrontare gli effetti dell'idebenone sull'anatomia e sulla funzione cardiaca nei pazienti con atassia di Friedreich (FRDA) valutati mediante ecocardiografia
basale e 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David Lynch, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Investigatore principale: Susan Perlman, MD, University of California, Los Angeles

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 dicembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 aprile 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 settembre 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 settembre 2007

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 ottobre 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 giugno 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SNT-III-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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