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评估艾地苯醌治疗弗里德赖希共济失调的疗效、安全性和耐受性的研究 (IONIA)

2023年6月22日 更新者：Santhera Pharmaceuticals

艾地苯醌治疗弗里德赖希共济失调患者的疗效、安全性和耐受性的 III 期双盲、随机、安慰剂对照研究

本研究旨在评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调患者 6 个月期间神经学结果测量的有效性。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

该研究涉及 6 次门诊就诊，完成后有可能参加为期 12 个月的扩展研究，所​​有患者都将接受高剂量艾地苯醌。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
70

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095-1769
        • David Geffen School of Medicine, UCLA
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • The Children's Hopsital of Philadelphia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

8年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 已证实 FRDA 突变的弗里德赖希共济失调 (FRDA) 诊断记录
  • 基线时 8 - 17 岁的患者
  • 基线时体重超过 25 公斤/55 磅的患者
  • 在筛选和基线时能够在没有陪同人员的情况下步行至少 10 米的患者（ICARS 步行能力评分≤6）
  • 研究者认为能够遵守研究要求的患者，包括吞服研究药物
  • 筛查和基线时尿妊娠试验阴性（有生育能力的女性患者）

排除标准：

  • 在过去一个月内接受过艾地苯醌、辅酶 Q10 或维生素 E 治疗（如果服用剂量超过每日需要量的 5 倍）
  • 筛选时国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评分大于 54 分或小于 10 分的患者
  • 怀孕和/或哺乳
  • 临床血液学或生物化学的临床显着异常，包括但不限于天冬氨酸氨基转移酶（AST；也称为 GOT）、丙氨酸氨基转移酶（ALT；也称为 GPT）或肌酐升高超过正常上限的 1.5 倍
  • 滥用药物或酒精的历史
  • 参与美国国立卫生研究院 (NIH) 之前的艾地苯醌（II 期）研究
  • 在过去 3 个月内参加过另一种研究药物的试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：第 1 组 - 900 毫克/天艾地苯醌
中等剂量艾地苯醌
药品：艾地苯醌
体重≤ 45 公斤/99 磅的患者：艾地苯醌 450 毫克/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 900 毫克/天
药品：艾地苯醌
患者 ≤ 45 kg/99 lbs：艾地苯醌 1350 mg/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 2250 毫克/天
实验性的：第 2 组 - 高达 2250 毫克/天艾地苯醌
高剂量艾地苯醌
药品：艾地苯醌
体重≤ 45 公斤/99 磅的患者：艾地苯醌 450 毫克/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 900 毫克/天
药品：艾地苯醌
患者 ≤ 45 kg/99 lbs：艾地苯醌 1350 mg/天；患者 > 45 公斤/99 磅：艾地苯醌 2250 毫克/天
安慰剂比较：第 3 臂 - 安慰剂
安慰剂
药品：安慰剂
安慰剂以薄膜包衣片的形式提供，其大小、重量和外观与艾地苯醌片相同。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 从基线评估到第 24 周的变化
大体时间：基线和 6 个月

国际合作共济失调评定量表（ICARS）：

ICARS 由百分制半定量量表组成，基于 19 种简单的测试操作，分为姿势和站立障碍、肢体共济失调、构音障碍和动眼神经障碍，并且之前已在该患者群体中使用，具有良好的评估者间可靠性。

最低分：0分，最高分100分，分数越高表示损伤越大

计算详情：第 24 周的 ICARS 评分减去 ICARS 基线评分
基线和 6 个月

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
Friedreich 共济失调评定量表 (FARS) 评分从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和 6 个月

比较 2 种不同剂量的艾地苯醌治疗 6 个月与安慰剂对神经功能的疗效（通过弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 评估）

FARS 包括 25 项操作考试以及 4 项定量表现测量。 神经系统检查涵盖延髓功能、上肢协调性、下肢协调性、周围神经系统功能、深部腱反射、稳定性和步态。 FARS 的使用最近已被验证为针对该人群的敏感量表。

FARS 考试成绩可以相加，得到 0 到 159 分之间的总分。 分数越高表明残疾程度越高。

计算详细信息 第 24 周的 FARS 评分减去 FARS 评分基线
基线和 6 个月
弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 的日常生活活动 (ADL)，ADL（总分）从基线到第 24 周的变化
大体时间：基线和 6 个月

比较 2 种不同剂量的艾地苯醌治疗 6 个月与安慰剂对日常生活活动能力 (ADL) 的疗效，该能力采用弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 的 ADL 量表进行评估

分数 0 到 36，分数越高表示损伤越大
基线和 6 个月
国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 从基线评估到第 12 周的变化
大体时间：基线和 12 周

比较 2 种不同剂量的艾地苯醌治疗 3 个月与安慰剂对根据国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评估的神经功能损伤的疗效

国际合作共济失调评定量表（ICARS）：

ICARS 由百分制半定量量表组成，基于 19 种简单的测试操作，分为姿势和站立障碍、肢体共济失调、构音障碍和动眼神经障碍，并且之前已在该患者群体中使用，具有良好的评估者间可靠性。

最低分：0分，最高分100分，分数越高表示损伤越大

计算详情：第 12 周的 ICARS 评分减去 ICARS 基线评分
基线和 12 周
从基线到第 24 周左心室相对壁厚度 (RWT) 的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
从基线到第 24 周左心室相对壁厚度 (RWT) 的百分比变化
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
左心室质量指数 (LVMI) 从基线到第 24 周的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
左心室质量指数从基线到第 24 周的变化百分比
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
从基线到第 24 周左心室后壁 (PW) 厚度的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
从基线到第 24 周左心室后壁 (PW) 厚度的百分比变化
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
室间隔 (IVS) 厚度从基线到第 24 周的绝对变化
大体时间：基线和 6 个月
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 6 个月
室间隔 (IVS) 厚度从基线到第 24 周的百分比变化
大体时间：基线和 24 周
通过超声心动图评估艾地苯醌对弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者心脏解剖结构和功能的影响
基线和 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Santhera Pharmaceuticals

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：David Lynch, MD、Children's Hospital of Philadelphia
  • 首席研究员：Susan Perlman, MD、University of California, Los Angeles

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2007年12月1日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2009年4月1日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2009年4月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2007年9月7日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2007年9月28日

首次发布 (估计的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2007年10月1日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年7月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2023年6月22日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • SNT-III-002

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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