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免疫調節療法を受けているポンペ病患者の観察研究

2017年12月6日 更新者：University of Florida

RhGAA酵素補充療法を受けているポンペ病患者における抗rhGAA免疫応答に対する免疫調節療法の効果

仮説：rhGAA酵素補充療法（ERT）によるポンペ病の治療の有効性は、患者が提供されたrhGAA酵素に対する抗体を発症するため、少なくとも部分的に制限されています. 免疫調節薬による治療は、ERTを受けている患者の抗rhGAA免疫応答を減衰または排除する可能性があり、それによりERTの有効性が向上します。 rhGAA に対する免疫応答を研究することで、ポンペ病に対する ERT の有効性における免疫系の役割について貴重な洞察が得られる可能性があります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この調査研究の目的は、rhGAA 酵素補充療法 (ERT) を受けているポンペ病患者の抗 rhGAA 免疫応答に対する免疫系を変化させる薬剤の効果を判断することです。 研究者はまた、ポンペ病を免疫系に影響を与える薬で治療することが、ポンペ病の全体的な健康や病気の進行に何らかの影響を与えるかどうかを判断したいと考えています.

被験者は、ポンペ病と診断され、突然変異分析および/またはGAA酵素活性アッセイによって確認された、0か月から65歳までの患者になります。

被験者は、登録前に酵素補充療法を開始したかどうかに関係なく適格です。 すべての被験者は、研究の過程で標準治療として酵素補充療法を受けますが、登録時にERT治療を開始していない場合があります。 ERT に加えて、被験者は標準治療の一環として免疫調節レジメンを受ける場合があります。これには、介護者の裁量で、リツキシマブ、シロリムス、メトトレキサート、IVIg、または薬理学的シャペロン N-ブチルデオキシノジリマイシン (NB-DNJ) などの他の免疫調節剤を単独または組み合わせて含めることができます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
11

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

65年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究集団は、早発性ポンペ病と診断された0〜65歳の男性および女性患者で構成されます。 最大25科目が登録されます。

説明

包含基準:

  • 0ヶ月～65歳までの患者様
  • -早発性ポンペ病と診断され、突然変異分析および/またはGAA酵素アッセイによって確認された
  • 登録前に酵素補充療法を開始したかどうかに関係なく適格
  • すべての被験者は、研究の過程で標準治療としてERTを受けますが、登録時にERT治療を開始していない場合があります
  • 被験者は、標準治療の一環として免疫調節レジメンを受けることができます。これには、介護者の裁量により、リツキシマブ、シロリムス、メトトレキサート、Gamunex、Hizentra、Zavesca、またはその他の免疫調節薬が単独または組み合わせて含まれる場合があります。

除外基準:

  • 被験者は研究要件を満たすことができません
  • 被験者の病状が参加を禁忌とする、または研究責任者が参加が被験者の最善の利益にならないと感じている
  • 被験者はERT治療を受けていません

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
年齢 0ヶ月～65歳
-ポンペ病の確定診断、およびリツキシマブ、シロリムス、メトトレキサート、IVIg、または薬理学的シャペロンミグルスタット、N-ブチルデオキシノジリマイシン（NB-DNJ）などの他の免疫調節剤などの薬剤による臨床的に処方された免疫調節レジメンを単独または組み合わせて、裁量で主介護者/専門介護者の
薬：リツキシマブ
地元の医療提供者によって決定された、臨床的に処方された免疫調節レジメンの投与量。
他の名前：
  • リツキサン
  • マブセラ
  • ザイタックス
薬：ミグルスタット
地元の医療提供者によって決定された、臨床的に処方された免疫調節レジメンの投与量。
他の名前：
  • ザベスカ
  • N-ブチルデオキシノジリマイシン
  • 桑エキス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
抗rh GAA抗体価
時間枠：52週
抗rh-GAAの抗体力価は、ベースライン時および一次試験への52週間の参加で4〜8週間ごとに評価されます。 延長試験への参加を継続する被験者 (>52 週間 - 5 年) の場合、抗 rh-GAA 抗体価は 12 - 24 週間ごとに評価されます。
52週

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Bリンパ球抗原（CD20）値
時間枠：52週
臨床検査室からのレポート: B リンパ球抗原 (CD20) は、一次試験中は 4 ～ 12 週間ごと、延長試験 (>52 週間 - 6 年) に参加する被験者の場合は 12 週間ごとに、利用可能な場合に試験記録に追加されます。
52週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University of Florida

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Barry J Byrne, MD, PhD、University of Florida

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2008年10月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2017年10月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2011年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2011年10月11日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2011年10月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2017年12月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年12月6日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2017年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (その他の識別子：Legacy study)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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