Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne osób z chorobą Pompego poddawanych terapii immunomodulacji

6 grudnia 2017 zaktualizowane przez: University of Florida

Wpływ terapii immunomodulacyjnej na odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów z chorobą Pompego otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą rhGAA

Hipoteza: skuteczność leczenia choroby Pompego enzymatyczną terapią zastępczą rhGAA (ERT) jest przynajmniej częściowo ograniczona, ponieważ pacjenci wytwarzają przeciwciała przeciwko dostarczonemu enzymowi rhGAA. Leczenie lekami immunomodulującymi może tłumić lub eliminować odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów otrzymujących ERT, umożliwiając w ten sposób większą skuteczność ERT. Badanie odpowiedzi immunologicznej na rhGAA może dostarczyć cennych informacji na temat roli układu odpornościowego w skuteczności ERT w chorobie Pompego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego badania naukowego jest określenie wpływu leków zmieniających układ odpornościowy na odpowiedź immunologiczną anty-rhGAA u pacjentów Pompe otrzymujących enzymatyczną terapię zastępczą rhGAA (ERT). Badacze chcieliby również ustalić, czy leczenie choroby Pompego lekami wpływającymi na układ odpornościowy ma jakikolwiek wpływ na ogólny stan zdrowia lub postęp choroby Pompego.

Osobnikami będą pacjenci w wieku od 0 miesięcy do 65 lat, u których zdiagnozowano chorobę Pompego, potwierdzoną analizą mutacji i/lub testem aktywności enzymu GAA.

Pacjenci będą kwalifikować się niezależnie od tego, czy rozpoczęli enzymatyczną terapię zastępczą przed rejestracją. Wszyscy Uczestnicy otrzymają enzymatyczną terapię zastępczą jako standardową opiekę podczas trwania Badania, chociaż mogli nie rozpocząć leczenia ERT w momencie włączenia. Oprócz ERT, pacjenci mogą otrzymywać schemat immunomodulacyjny jako część ich standardowej opieki; może to obejmować rytuksymab, syrolimus, metotreksat, IVIg lub inne środki immunomodulujące, takie jak farmakologiczny opiekun N-butylodeoksynojirimycyny (NB-DNJ), pojedynczo lub w połączeniu, według uznania ich opiekunów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
11

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie składać się z pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku 0-65 lat, z rozpoznaniem choroby Pompego o wczesnym początku. Zostanie zapisanych do 25 przedmiotów.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjentów w wieku od 0 miesięcy do 65 lat
  • zdiagnozowano wczesną chorobę Pompego, potwierdzoną analizą mutacji i/lub testem enzymatycznym GAA
  • kwalifikują się niezależnie od tego, czy rozpoczęli enzymatyczną terapię zastępczą przed włączeniem do badania
  • wszyscy uczestnicy otrzymają ERT jako standardową opiekę podczas trwania badania, chociaż mogli nie rozpocząć leczenia ERT w momencie włączenia
  • osobniki mogą otrzymać schemat immunomodulujący jako część ich standardowej opieki; może to obejmować rytuksymab, sirolimus, metotreksat, Gamunex, Hizentra, Zavesca lub inne środki immunomodulujące, same lub w połączeniu, według uznania ich opiekunów

Kryteria wyłączenia:

  • przedmiot nie jest w stanie sprostać wymaganiom studiów
  • stan zdrowia uczestnika jest przeciwwskazany do udziału lub badacze uważają, że udział w badaniu nie leży w najlepszym interesie uczestnika
  • osobnik nie otrzymuje leczenia ERT

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Wiek od 0 miesięcy do 65 lat
Potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego i przepisany klinicznie schemat modulacji immunologicznej za pomocą środków takich jak rytuksymab, sirolimus, metotreksat, IVIg lub innych środków immunomodulujących, takich jak farmakologiczny chaperon Miglustat, N-butyldeoksynojirimycyna (NB-DNJ), samodzielnie lub w połączeniu, według uznania swojego głównego/specjalistycznego opiekuna.
Lek: Rytuksymab
Zalecany klinicznie schemat dawkowania modulacji immunologicznej określony przez lokalnego dostawcę usług medycznych.
Inne nazwy:
  • Rytuksany
  • MabThera
  • Zytux
Lek: Miglustat
Zalecany klinicznie schemat dawkowania modulacji immunologicznej określony przez lokalnego dostawcę usług medycznych.
Inne nazwy:
  • Zavesca
  • N-butylodeoksynojirimacyna
  • Ekstrakt z morwy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miana przeciwciał anty-rh GAA
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Miano przeciwciał anty-rh-GAA będzie oceniane na początku badania i co 4-8 tygodni przez 52 tygodnie udziału w badaniu podstawowym. W przypadku pacjentów, którzy kontynuują udział w rozszerzonym badaniu (>52 tygodni – 5 lat), miana przeciwciał anty-rh-GAA będą oceniane co 12–24 tygodni.
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziom antygenu limfocytów B (CD20).
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Raporty z laboratorium klinicznego: antygen limfocytów B (CD20) zostanie dodany do rekordu badania, gdy będzie dostępny, co 4-12 tygodni podczas badania podstawowego i co 12 tygodni w przypadku pacjentów uczestniczących w badaniu rozszerzonym (>52 tygodni - 6 lat)
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Florida

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 października 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Inny identyfikator: Legacy study)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami