免疫調節療法を受けているポンペ病患者の観察研究
2017年12月6日 更新者：University of Florida
RhGAA酵素補充療法を受けているポンペ病患者における抗rhGAA免疫応答に対する免疫調節療法の効果
仮説：rhGAA酵素補充療法（ERT）によるポンペ病の治療の有効性は、患者が提供されたrhGAA酵素に対する抗体を発症するため、少なくとも部分的に制限されています.
免疫調節薬による治療は、ERTを受けている患者の抗rhGAA免疫応答を減衰または排除する可能性があり、それによりERTの有効性が向上します。
rhGAA に対する免疫応答を研究することで、ポンペ病に対する ERT の有効性における免疫系の役割について貴重な洞察が得られる可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
この調査研究の目的は、rhGAA 酵素補充療法 (ERT) を受けているポンペ病患者の抗 rhGAA 免疫応答に対する免疫系を変化させる薬剤の効果を判断することです。 研究者はまた、ポンペ病を免疫系に影響を与える薬で治療することが、ポンペ病の全体的な健康や病気の進行に何らかの影響を与えるかどうかを判断したいと考えています.
被験者は、ポンペ病と診断され、突然変異分析および/またはGAA酵素活性アッセイによって確認された、0か月から65歳までの患者になります。
被験者は、登録前に酵素補充療法を開始したかどうかに関係なく適格です。 すべての被験者は、研究の過程で標準治療として酵素補充療法を受けますが、登録時にERT治療を開始していない場合があります。 ERT に加えて、被験者は標準治療の一環として免疫調節レジメンを受ける場合があります。これには、介護者の裁量で、リツキシマブ、シロリムス、メトトレキサート、IVIg、または薬理学的シャペロン N-ブチルデオキシノジリマイシン (NB-DNJ) などの他の免疫調節剤を単独または組み合わせて含めることができます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
11
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
65年歳未満 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、早発性ポンペ病と診断された0〜65歳の男性および女性患者で構成されます。
最大25科目が登録されます。
説明
包含基準:
- 0ヶ月～65歳までの患者様
- -早発性ポンペ病と診断され、突然変異分析および/またはGAA酵素アッセイによって確認された
- 登録前に酵素補充療法を開始したかどうかに関係なく適格
- すべての被験者は、研究の過程で標準治療としてERTを受けますが、登録時にERT治療を開始していない場合があります
- 被験者は、標準治療の一環として免疫調節レジメンを受けることができます。これには、介護者の裁量により、リツキシマブ、シロリムス、メトトレキサート、Gamunex、Hizentra、Zavesca、またはその他の免疫調節薬が単独または組み合わせて含まれる場合があります。
除外基準:
- 被験者は研究要件を満たすことができません
- 被験者の病状が参加を禁忌とする、または研究責任者が参加が被験者の最善の利益にならないと感じている
- 被験者はERT治療を受けていません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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年齢 0ヶ月～65歳
-ポンペ病の確定診断、およびリツキシマブ、シロリムス、メトトレキサート、IVIg、または薬理学的シャペロンミグルスタット、N-ブチルデオキシノジリマイシン（NB-DNJ）などの他の免疫調節剤などの薬剤による臨床的に処方された免疫調節レジメンを単独または組み合わせて、裁量で主介護者/専門介護者の
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地元の医療提供者によって決定された、臨床的に処方された免疫調節レジメンの投与量。
他の名前：
地元の医療提供者によって決定された、臨床的に処方された免疫調節レジメンの投与量。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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抗rh GAA抗体価
時間枠：52週
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抗rh-GAAの抗体力価は、ベースライン時および一次試験への52週間の参加で4〜8週間ごとに評価されます。
延長試験への参加を継続する被験者 (>52 週間 - 5 年) の場合、抗 rh-GAA 抗体価は 12 - 24 週間ごとに評価されます。
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52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Bリンパ球抗原（CD20）値
時間枠：52週
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臨床検査室からのレポート: B リンパ球抗原 (CD20) は、一次試験中は 4 ～ 12 週間ごと、延長試験 (>52 週間 - 6 年) に参加する被験者の場合は 12 週間ごとに、利用可能な場合に試験記録に追加されます。
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52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Barry J Byrne, MD, PhD、University of Florida
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2008年10月1日
一次修了 (実際)
2017年10月1日
研究の完了 (実際)
2017年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年10月11日
最初の投稿 (見積もり)
2011年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年12月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年12月6日
最終確認日
2017年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB201602404
- IMN 439-2008 (その他の識別子：Legacy study)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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