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Beobachtungsstudie für Patienten mit Pompe-Krankheit, die sich Immunmodulationstherapien unterziehen

6. Dezember 2017 aktualisiert von: University of Florida

Auswirkungen der Immunmodulationstherapie auf die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten mit Morbus Pompe, die eine rhGAA-Enzymersatztherapie erhalten

Hypothese: Die Wirksamkeit der Behandlung von Morbus Pompe mit einer rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) ist zumindest teilweise eingeschränkt, weil Patienten Antikörper gegen das bereitgestellte rhGAA-Enzym entwickeln. Die Behandlung mit immunmodulatorischen Arzneimitteln kann die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten, die ERT erhalten, dämpfen oder eliminieren, wodurch eine größere ERT-Wirksamkeit ermöglicht wird. Die Untersuchung der Immunantwort auf rhGAA kann wertvolle Einblicke in die Rolle des Immunsystems bei der Wirksamkeit von ERT bei Morbus Pompe liefern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirkung(en) von Medikamenten, die das Immunsystem verändern, auf die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Pompe-Patienten zu bestimmen, die eine rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) erhalten. Die Forscher möchten auch feststellen, ob die Behandlung von Morbus Pompe mit Medikamenten, die das Immunsystem beeinflussen, Auswirkungen auf die allgemeine Gesundheit oder den Krankheitsverlauf von Pompe hat.

Die Probanden sind Patienten im Alter zwischen 0 Monaten und 65 Jahren, bei denen Morbus Pompe diagnostiziert wurde, was durch Mutationsanalyse und/oder GAA-Enzymaktivitätstest bestätigt wurde.

Die Probanden sind unabhängig davon förderfähig, ob sie vor der Einschreibung mit einer Enzymersatztherapie begonnen haben. Alle Probanden erhalten im Verlauf der Studie standardmäßig eine Enzymersatztherapie, obwohl sie zum Zeitpunkt der Einschreibung möglicherweise noch nicht mit der ERT-Behandlung begonnen haben. Zusätzlich zur ERT können Patienten im Rahmen ihrer Standardbehandlung ein immunmodulatorisches Regime erhalten; Dies kann Rituximab, Sirolimus, Methotrexat, IVIg oder andere immunmodulatorische Wirkstoffe wie das pharmakologische Chaperon N-Butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ) umfassen, allein oder in Kombination, nach Ermessen der Pflegeperson(en).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
11

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird aus männlichen und weiblichen Patienten im Alter von 0 bis 65 Jahren bestehen, bei denen Morbus Pompe im Frühstadium diagnostiziert wurde. Es werden bis zu 25 Fächer eingeschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten im Alter zwischen 0 Monaten und 65 Jahren
  • diagnostiziert mit Morbus Pompe im Frühstadium, bestätigt durch Mutationsanalyse und/oder GAA-Enzymassay
  • unabhängig davon, ob sie vor der Einschreibung mit einer Enzymersatztherapie begonnen haben
  • Alle Probanden erhalten im Verlauf der Studie ERT als Behandlungsstandard, obwohl sie zum Zeitpunkt der Einschreibung möglicherweise noch nicht mit der ERT-Behandlung begonnen haben
  • Patienten können im Rahmen ihrer Standardbehandlung ein immunmodulatorisches Regime erhalten; dies kann Rituximab, Sirolimus, Methotrexat, Gamunex, Hizentra, Zavesca oder andere immunmodulatorische Mittel umfassen, allein oder in Kombination, nach Ermessen ihrer Pflegeperson(en).

Ausschlusskriterien:

  • Studienfach nicht in der Lage ist, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • der medizinische Zustand des Probanden kontraindiziert die Teilnahme oder Studie Die Prüfärzte sind der Meinung, dass die Teilnahme ansonsten nicht im besten Interesse des Probanden ist
  • Subjekt erhält keine ERT-Behandlung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Alter 0 Monate bis 65 Jahre
Bestätigte Diagnose von Morbus Pompe und klinisch verordnetes Immunmodulationsschema mit Wirkstoffen wie Rituximab, Sirolimus, Methotrexat, IVIg oder anderen immunmodulatorischen Wirkstoffen wie dem pharmakologischen Chaperon Miglustat, N-Butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), allein oder in Kombination, nach Ermessen ihrer primären/fachlichen Bezugsperson.
Arzneimittel: Rituximab
Klinisch vorgeschriebene Dosierung des Immunmodulationsschemas, die von einem örtlichen medizinischen Anbieter bestimmt wird.
Andere Namen:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Arzneimittel: Miglustat
Klinisch vorgeschriebene Dosierung des Immunmodulationsschemas, die von einem örtlichen medizinischen Anbieter bestimmt wird.
Andere Namen:
  • Zavesca
  • N-Butyldesoxynojirimaycin
  • Maulbeerextrakt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anti-rh-GAA-Antikörpertiter
Zeitfenster: 52 Wochen
Der Antikörpertiter für Anti-rh-GAA wird zu Studienbeginn und alle 4–8 Wochen für 52 Wochen Teilnahme an der Primärstudie bewertet. Bei Probanden, die weiterhin an der Verlängerungsstudie teilnehmen (> 52 Wochen bis 5 Jahre), werden die Anti-rh-GAA-Antikörpertiter alle 12 bis 24 Wochen bewertet.
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
B-Lymphozyten-Antigen (CD20)-Spiegel
Zeitfenster: 52 Wochen
Berichte aus dem klinischen Labor: B-Lymphozyten-Antigen (CD20) wird dem Studienbericht hinzugefügt, wenn verfügbar alle 4-12 Wochen während der Primärstudie und alle 12 Wochen für Probanden, die an der Verlängerungsstudie teilnehmen (> 52 Wochen - 6 Jahre)
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Florida

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Oktober 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Dezember 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. Dezember 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Andere Kennung: Legacy study)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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