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Studio osservazionale per soggetti con malattia di Pompe sottoposti a terapie di modulazione immunitaria

6 dicembre 2017 aggiornato da: University of Florida

Effetti della terapia di immunomodulazione sulla risposta immunitaria anti-rhGAA in soggetti con malattia di Pompe che ricevono terapia sostitutiva enzimatica rhGAA

Ipotesi: l'efficacia del trattamento della malattia di Pompe con la terapia sostitutiva dell'enzima rhGAA (ERT) è limitata almeno in parte perché i pazienti sviluppano anticorpi contro l'enzima rhGAA fornito. Il trattamento con farmaci immunomodulatori può smorzare o eliminare la risposta immunitaria anti-rhGAA nei pazienti che ricevono ERT, consentendo così una maggiore efficacia di ERT. Lo studio della risposta immunitaria alla rhGAA può fornire preziose informazioni sul ruolo del sistema immunitario nell'efficacia della ERT per la Malattia di Pompe.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare l'effetto(i) dei farmaci che alterano il sistema immunitario sulla risposta immunitaria anti-rhGAA nei pazienti Pompe sottoposti a terapia sostitutiva enzimatica rhGAA (ERT). Gli investigatori vorrebbero anche determinare se il trattamento della malattia di Pompe con farmaci che influenzano il sistema immunitario abbia effetti sulla salute generale o sulla progressione della malattia di Pompe.

I soggetti saranno pazienti di età compresa tra 0 mesi e 65 anni a cui è stata diagnosticata la malattia di Pompe, confermata dall'analisi mutazionale e/o dal test dell'attività enzimatica GAA.

I soggetti saranno idonei indipendentemente dal fatto che abbiano iniziato la terapia enzimatica sostitutiva prima dell'arruolamento. Tutti i soggetti riceveranno la terapia enzimatica sostitutiva come standard di cura durante il corso dello studio, anche se potrebbero non aver iniziato il trattamento ERT al momento dell'arruolamento. Oltre all'ERT, i soggetti possono ricevere un regime immunomodulante come parte del loro standard di cura; questo può includere rituximab, sirolimus, metotrexato, IVIg o altri agenti immunomodulatori come il chaperone farmacologico N-butildeossinojirimicina (NB-DNJ), da soli o in combinazione, a discrezione del/dei loro caregiver.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione in studio sarà composta da pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 0 e 65 anni, con diagnosi di Malattia di Pompe ad esordio precoce. Saranno arruolati fino a 25 soggetti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti di età compresa tra 0 mesi e 65 anni
  • diagnosi di malattia di Pompe ad esordio precoce, confermata dall'analisi mutazionale e/o dal test enzimatico GAA
  • ammissibili indipendentemente dal fatto che abbiano iniziato la terapia enzimatica sostitutiva prima dell'arruolamento
  • tutti i soggetti riceveranno ERT come standard di cura durante il corso dello studio, anche se potrebbero non aver iniziato il trattamento ERT al momento dell'arruolamento
  • i soggetti possono ricevere un regime immunomodulante come parte del loro standard di cura; questo può includere rituximab, sirolimus, metotrexato, Gamunex, Hizentra, Zavesca o altri agenti immunomodulatori, da soli o in combinazione, a discrezione del/dei loro caregiver

Criteri di esclusione:

  • il soggetto non è in grado di soddisfare i requisiti di studio
  • la condizione medica del soggetto controindica la partecipazione o I ricercatori dello studio ritengono che la partecipazione non sia altrimenti nel migliore interesse del soggetto
  • il soggetto non riceve il trattamento ERT

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Età da 0 mesi a 65 anni
Diagnosi confermata della malattia di Pompe e regime di immunomodulazione clinicamente prescritto con agenti come rituximab, sirolimus, metotrexato, IVIg o altri agenti immunomodulatori come chaperone farmacologico Miglustat, N-butildeossinojirimicina (NB-DNJ), da soli o in combinazione, a discrezione del loro caregiver primario/specialistico.
Droga: Rituximab
Dosaggio del regime di modulazione immunitaria clinicamente prescritto determinato dal medico locale.
Altri nomi:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Droga: Miglustat
Dosaggio del regime di modulazione immunitaria clinicamente prescritto determinato dal medico locale.
Altri nomi:
  • Zavesca
  • N-butildeossinojirimaycina
  • Estratto di gelso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Titoli anticorpali anti-rh GAA
Lasso di tempo: 52 settimane
Il titolo anticorpale per anti-rh-GAA sarà valutato al basale e ogni 4-8 settimane per 52 settimane di partecipazione allo studio primario. Per i soggetti che continuano la partecipazione allo studio di estensione (>52 settimane - 5 anni), i titoli anticorpali anti-rh-GAA saranno valutati ogni 12-24 settimane.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livello dell'antigene dei linfociti B (CD20).
Lasso di tempo: 52 settimane
Rapporti dal laboratorio clinico: l'antigene dei linfociti B (CD20) verrà aggiunto al registro dello studio quando disponibile ogni 4-12 settimane durante lo studio primario e ogni 12 settimane per i soggetti che partecipano allo studio di estensione (> 52 settimane - 6 anni)
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Florida

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2008

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 ottobre 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 ottobre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 dicembre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Altro identificatore: Legacy study)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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