このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

アルギニノコハク酸合成酵素欠損症 (ASSD) (シトルリン血症 I) における一酸化窒素フラックスと尿素生成 (NOASSD)

2015年3月18日 更新者：Brendan Lee、Baylor College of Medicine

RDCRN 5110、アルギニノコハク酸合成酵素欠損症 (ASSD) (シトルリン血症 I) における一酸化窒素フラックスと尿素生成 (2012 年 2 月 24 日バージョン、NIH 承認 2012 年 4 月 5 日)

尿素サイクルは、体が有毒な廃棄物である窒素を、簡単に廃​​棄できる尿素と呼ばれる物質に変換する一連の化学反応で構成されています。 窒素の処理は尿素サイクルの主要な機能ですが、最近の研究では、尿素サイクルのいくつかの酵素が一酸化窒素の生成にも重要であることが示されています。 一酸化窒素は、血圧の調節など、人体で多くの機能を持つ重要な化学物質です。 この研究を通じて、研究者は、安定同位体をこれらの被験者に投与することにより、シトルリン血症1型の被験者における一酸化窒素の産生を研究します。 安定同位体は、人体における特定の化合物の生成を追跡および測定するために使用できる無害な化合物です。 この研究の全体的な目標は、シトルリン血症患者に一酸化窒素産生の欠乏があるかどうかを理解することです. この知識は、シトルリン血症患者の治療に影響を与える可能性があります.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、I型シトルリン血症の患者における一酸化窒素の産生を調査するための介入的症例対照研究です。同位元素[15N2-ウレイド]アルギニン、[5-13C,4,4,5,5-D4]シトルリンの注入による、[15N]シトルリン、15N硝酸ナトリウムおよび[15N][18O3]硝酸カリウム、尿素サイクル経路を通るシトルリンおよび硝酸塩のフラックスは、総血漿アルギニンフラックスの独立した測定と併せて測定される。 これは、アルギニンのde novo産生の寄与と全身NOフラックスへのアルギニンの外因性の寄与を分析する際に有益です。 全身の尿素産生は、絶えず注入される[18O][13C]尿素の同位体希釈によって測定されます。 これらのフラックス測定値は、これらのシトルリン血症患者における残留酵素活性および臨床表現型のレベルと相関します。 研究者らは、シトルリン血症の患者 3 人の登録を計画しています。

影響を受けていない3人の対照被験者も研究されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
6

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 参加者は、アルギニノコハク酸合成酵素欠損症（ASSD）（シトルリン血症I）の診断が確認され、研究手順を実行できる成人（18歳以上）でなければなりません。
  • シトルリン血症 I の診断は、血漿中のシトルリンの 10 倍以上の上昇、および/または培養皮膚線維芽細胞または他の適切な組織における AS 酵素活性の低下、および/または AS 遺伝子の病原性変異の同定によって確認する必要があります。
  • -被験者は経口薬またはG-チューブ薬を服用でき、食事と治療の十分な遵守の歴史を持っている必要があります。
  • 妊娠の可能性があり性的に活発な女性の場合、参加者は容認できる避妊方法を使用することに同意します。
  • 最新の血清クレアチニン値は 1.5 mg/dl 以下でなければなりません。 血清クレアチニン測定は、被験者の地元の検査室で実施できますが、登録から1年以内に取得されている必要があります。
  • -参加者は、研究のためにベイラー医科大学に旅行することに同意します。
  • 対照被験者は、慢性または急性の健康問題のない 18 歳以上でなければなりません。

除外基準:

  • 妊娠、現在の急性疾患および現在の高アンモニア血症エピソード。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：安定同位体注入
同位体 [15N2-ウレイド] アルギニン、[5-13C,4, 4, 5, 5-D4] シトルリン、[15N] シトルリン、15N 硝酸ナトリウムおよび [15N][18O3] 硝酸カリウム、[18O][13C] の注入]尿素。
他の：安定同位体注入

対照群: [15N2-ウレイド] アルギニン (0.69 mg/kg); [5-13C,4,4,5,5-D4] シトルリン (0.18mg/kg); 15N シトルリン (0.03mg/kg); 15N 硝酸ナトリウム (0.003 mg/kg)、[15N][18O3] 硝酸カリウム (0.03 mg/kg) および [18O][13C] 尿素 (1 mg/kg) を 10 分かけて [15N2-ウレイド] アルギニン (0.69 mg/kg/hr) の 8 時間の注入が続きます。 [5-13C,4,4,5,5-D4] シトルリン (0.18mg/kg/hr)、[15N][18O3] 硝酸カリウム (0.003mg/kg/hr)、[18O][13C]尿素 ( 0.1 mg/kg/時間)。

シトルリン血症 1 型被験者、[15N2-ウレイド] アルギニン (4.14 mg/kg); [5-13C,4,4,5,5-D4] シトルリン (1.08 mg/kg); 15N シトルリン (0.18mg/kg); 15N 硝酸ナトリウム (0.003 mg/kg)、[15N][18O3] 硝酸カリウム (0.03 mg/kg) および [18O][13C] 尿素 (1 mg/kg) を 10 分間かけて、その後 8 時間かけて[15N2-ウレイド] アルギニン (4.14 mg/kg/hr); [5-13C,4,4,5,5-D4] シトルリン (1.08 mg/kg/hr)、[15N][18O3] 硝酸カリウム (0.003 mg/kg/hr) および [18O][13C]尿素 ( 0.1 mg/kg/時間)。

他の名前：
  • 安定同位体

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿素サイクル経路を通るシトルリンおよび硝酸塩のフラックスは、総血漿アルギニンフラックスの独立した測定値と併せて測定されます。
時間枠：注入の0、6、7および7.5時間
収集されるエンドポイント データには、注入の 0、6、7、および 7.5 時間で得られた同位体濃縮の測定が含まれます。 測定値には、尿素、炭素-アルギニン、グアニド-アルギニン、シトルリン、一酸化窒素、硝酸塩、15N-硝酸塩が含まれます。
注入の0、6、7および7.5時間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
全身の尿素産生は、絶えず注入される[18O][13C]尿素の同位体希釈によって測定されます。
時間枠：注入の0、6、7および7.5時間
収集されるエンドポイント データには、注入の 0、6、7、および 7.5 時間で得られた同位体濃縮の測定が含まれます。 測定値には、尿素、炭素-アルギニン、グアニド-アルギニン、シトルリン、一酸化窒素、硝酸塩、15N-硝酸塩が含まれます。
注入の0、6、7および7.5時間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Baylor College of Medicine

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Brendan Lee, MD, PhD、Baylor College of Medicine

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2012年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2013年9月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2013年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2012年5月30日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2012年5月31日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2012年6月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2015年3月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2015年3月18日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2015年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • H-27226

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理