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X-CGDの遺伝子治療

2013年8月1日 更新者：Hubert Serve, Prof., MD

SINガンマレトロウイルスベクターを用いたX-CGDの第I/II相遺伝子治療試験

X連鎖慢性肉芽腫症（X-CGD）はまれな遺伝性免疫疾患であり、NADPHオキシダーゼ複合体のgp91phoxサブユニットの欠陥により、貪食細胞が活性酸素種を産生できないことが原因です。 X-CGD患者は、再発性で生命を脅かす感染症と重度の過炎症性合併症に苦しんでいます。

X-CGD の唯一の根治的治療法は同種造血幹細胞移植ですが、この処置には深刻なリスクが伴い、多くの患者には適切なドナーがいません。 したがって、代替の治癒的アプローチが緊急に必要とされています。 この研究では、ex-vivo 遺伝子治療用の SIN ガンマレトロウイルスベクターを使用して、遺伝子修正された自己 CD34+ 細胞で患者を治療します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
5

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ドイツ
      • Frankfurt am Main、ドイツ、60595
        • 募集
        • University Hospital Frankfurt
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • gp91phox 発現の喪失を伴う慢性肉芽腫性疾患の X 関連型の確定診断 (ウェスタンブロット)。 ジヒドロローダミン (DHR-) およびニトロ ブルー テトラゾリウム (NBT-) アッセイで測定した、循環好中球顆粒球における正常なオキシダーゼ産生の 5% 未満の証拠
  • -生命を脅かすコースまたは重度のステロイド感受性またはステロイド非感受性の肉芽腫性疾患を伴う重度の慢性感染症の病歴、入院治療の必要性、最大限の保存的治療措置下でも持続的な改善がない
  • -ヒト白血球抗原（HLA）が同一（10/10一致）の兄弟または血縁関係のないドナー、または適切なドナーの存在下での同種幹細胞移植の禁忌。 HLAが同一（10/10一致）の兄弟または血縁関係のないドナーの欠如は、少なくとも3か月間、国内および国際ドナー登録簿で検索に失敗することによって確認する必要があります
  • 正常な臓器機能: 糸球体濾過率 (GFR) ≥ 60ml/分、 ビリルビン≤1.5倍の上限参照レベル、肝臓酵素および凝固の正常なパラメーター（TPZ 75-100％、部分トロンボプラスチン時間（PTT）30-38秒、フィブリノーゲン200-400mg / dl）、白血球> 3 x 10 ^ 9 / l、顆粒球 > 1.5 x 10^9/l、血小板 >100 x 10^9/l
  • G-CSF適用開始から遺伝子修正細胞の再輸血後1年までの避妊
  • -造血幹細胞動員前の2週間以内にインターフェロン-ガンマ注射を行わない
  • カルノフスキー指数 > 70%
  • 署名済みのインフォームド コンセント

除外基準:

  • コントロールされていない急性感染症の患者
  • 重度の心臓または肺の機能不全: 駆出率 < 60%、心臓弁膜症 > II°、治療を必要とする不整脈、1 秒あたりの強制呼気量/肺活量 (FEV1/VC) < 75%、一酸化炭素の肺拡散能力 (DLCO) )
  • ビリルビン > 上限基準値の 1.5 倍
  • HIV、B型またはC型肝炎の感染
  • 自己免疫性血管炎としての G-CSF 投与の禁忌。
  • 低ヘモグロビン < 8g/dl、心血管不安定性または重度の凝固障害などの幹細胞アフェレーシスの禁忌
  • 妊娠中または授乳中
  • 薬物またはアルコール乱用
  • 無関係なドナーの検索の欠如
  • HLA 9/10 の不一致の血縁関係のないドナー (MMUD) を持つ患者は、徹底的なリスクベネフィット分析が同種造血幹細胞移植 (HSCT) を支持する場合、除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：生体外遺伝子治療
遺伝子組み換え自己 CD34+ 細胞の移植
遺伝的：生体外遺伝子治療
SINガンマレトロウイルスベクターで形質導入された自家CD34+細胞の移植

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
顆粒球コロニー刺激因子 (G-CSF) の形質導入率は、SIN γ レトロウイルスベクターを用いた CGD 患者からの末梢 CD34+ 細胞を動員しました
時間枠：1週間
1週間
患者における形質導入された CD34+ 細胞の生着率
時間枠：5年
5年
末梢血中の循環細胞における導入遺伝子の長期発現 (gp91phox 陽性細胞の割合)
時間枠：5年
5年
末梢血の循環細胞における NADPH オキシダーゼの機能的再構成 (% DHR 陽性細胞)
時間枠：5年
5年
遺伝子組み換え CD34+ 細胞の注入中および注入後の予期しない毒性有害事象の頻度と重症度
時間枠：5年
5年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
患者の臨床的利益の指標としての感染頻度
時間枠：5年
5年
無血清条件下でのex vivo培養におけるCD34+細胞の増殖率
時間枠：3週間まで
3週間まで
無血清条件下での ex vivo 培養における CD34+ 細胞の分化率 (フローサイトメトリーで測定)
時間枠：3週間まで
3週間まで
無血清条件下での ex vivo 培養における CD34+ 細胞の形質導入率
時間枠：12週間まで
12週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Hubert Serve, Prof., MD

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2013年7月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2013年12月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2013年7月15日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年7月18日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2013年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2013年8月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2013年8月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2013年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • X-CGD

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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