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重度の再生不良性貧血のための最適化された標準プロトコルを使用した単一群の第 2 相試験 (OSP)

2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
重症後天性再生不良性貧血 (SAA) は、汎血球減少症と低細胞性骨髄を特徴とする骨髄不全疾患です。 トウモロコシの病態生理学的メカニズムは、自己反応性エフェクター T 細胞によって媒介される造血幹細胞/前駆細胞の破壊です。 ウマ抗胸腺細胞グロブリン (ATG) とシクロス​​ポリン (CSA) による免疫抑制療法は現在、骨髄移植に適格でなく、奏効率が 40% から 70% の再生不良性貧血患者の標準治療です。 以前の研究では、ウマ ATG (hATG) はウサギ ATG (rATG) よりも明らかに効果的であることが示されました。これは、ウサギ ATG (rATG) の方が治療関連死亡率 (TRM) が高いためです。 残念ながら、中国では hATG を利用できないため、重度の再生不良性貧血に対して、rATG と CSA およびレバミゾール (LMS) の逐次維持 (最適化標準プロトコル、OSP と呼ばれる) の最適化された標準治療 (9 日間プロトコル) を実施しています。 この前向き研究は、新たに診断された重度の再生不良性貧血患者における一次治療としての最適化標準プロトコルの有効性と安全性を評価するように設計されています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

治療期間中、rATG は 1.97 mg/kg/日の用量で 9 日間、ゆっくりとした静脈内注入によって投与されます。 ＣＳＡは３ｍｇ／ｋｇ ｑｏｄの用量で経口投与され、レバミゾールは２．５ｍｇ／ｋｇ ｑｏｄの用量で経口投与された。 CSA とレバミゾール (LMS) は、1 日おきに交互に行われるように設計されています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
40

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • 中国
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2年～66年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 新たに診断されたSAA（標準基準による）

    1. 骨髄の細胞性が 30% 未満 (リンパ球を除く)
    2. 以下のうち少なくとも 2 つ: 絶対好中球数が 500/uL 未満。血小板数が20,000 / uL未満;絶対網状赤血球数が 20,000/uL 未満。
  • 6歳以上

除外基準:

  • -血清クレアチニンが2.5 mg / dLを超える
  • 根底にあるがん（局所の子宮頸部、基底細胞、扁平上皮細胞を除く）
  • -ATG、抗リンパ球グロブリン（ALG）、または高用量シクロホスファミドによる以前の免疫抑制療法。
  • 現在の妊娠中または授乳中、または経口避妊薬を服用したくない、または避妊の効果的な方法を使用したくない。
  • ファンコニー貧血またはその他の先天性骨髄不全症候群の診断
  • 細胞遺伝学上のクローン障害の証拠。 超重度の好中球減少症 (ANC 200/uL 未満) の患者は、細胞遺伝学の結果が入手できないか保留中の場合、除外されません。
  • -HIVの血清陽性を含む基礎となる免疫不全状態
  • 研究の調査的性質を理解できない、またはインフォームドコンセントを与えることができない
  • 瀕死の状態、または肝臓、腎臓、心臓、神経、肺、感染症、または代謝性疾患の併発により、患者がプロトコル療法に耐えられない、または7〜10日以内に死亡する可能性が高い。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：重度の再生不良性貧血
薬剤：ウサギATG、シクロスポリン、レバミゾール
薬：ウサギATG、シクロスポリン、レバミゾール
ｒＡＴＧは１．９７ｍｇ／ｋｇ／日の用量で９日間投与される。ＣＳＡは３ｍｇ／ｋｇの用量で１日１回経口投与される。レバミゾールは２．５ｍｇ／ｋｇの用量で１日１回経口投与される。 CSA と LMS は、1 日おきに交互に実行されるように設計されています。
他の名前：
  • CSA
  • rATG
  • LMS

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Optimized Standard Protocol による反応と完全寛解率。
時間枠：月+6

応答は、各クリニック訪問時に評価されます。 完全奏効 (CR) は、3 つの末梢血球数基準をすべて達成することとして定義されました。 (2) ANC≥1.5×109/L; (3) PLT≧100×109/L。

部分奏効（PR）は、輸血に依存せず、重症疾患の基準を満たさなくなったと定義されました。 輸血の必要性または死亡の持続は、無反応（NR）の証拠でした。
月+6

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
骨髄異形成および急性白血病への再発率、持続的反応（SR）、生存率、およびクローン進化。
時間枠：月+12、月+60

再発は、反応を達成し、少なくとも 3 か月間安定した血球数を維持した後、再び SAA の基準を満たした反応者として定義されました。

持続的反応（SR）は、何も治療を行わずに +12 および +60 か月で Hb > 10 g/dL と定義されました。
月+12、月+60

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Zheng Yizhou, M.D., Ph.D、Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2014年8月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2016年9月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2017年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2014年7月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2014年7月27日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2014年7月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月9日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IIT2014006

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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