Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Одногрупповое исследование фазы 2 с оптимизированным стандартным протоколом для лечения тяжелой апластической анемии (OSP)

9 февраля 2026 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Тяжелая приобретенная апластическая анемия (САА) представляет собой заболевание костного мозга, характеризующееся панцитопенией и гипоцеллюлярностью костного мозга. Патофизиологический механизм кукурузы представляет собой разрушение гемопоэтических стволовых клеток/клеток-предшественников, опосредованное аутореактивными эффекторными Т-клетками. Иммуносупрессивная терапия лошадиным антитимоцитарным глобулином (АТГ) плюс циклоспорин (ЦСА) в настоящее время является стандартом лечения пациентов с апластической анемией, которым противопоказана трансплантация костного мозга, с частотой ответа от 40% до 70%. Предыдущие исследования показали, что ATG лошади (hATG), по-видимому, более эффективен, чем ATG кролика (rATG), поскольку последний имеет более высокую смертность, связанную с лечением (TRM). К сожалению, hATG недоступен в Китае, поэтому мы проводим оптимизированное стандартное лечение (9-дневный протокол) rATG плюс CSA и левамизол (LMS) последовательное поддерживающее лечение (называемое оптимизированным стандартным протоколом, OSP) при тяжелой апластической анемии. Это проспективное исследование предназначено для оценки эффективности и безопасности Оптимизированного стандартного протокола в качестве терапии первой линии у пациентов с недавно диагностированной тяжелой апластической анемией.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

В период лечения рАТГ вводят в дозе 1,97 мг/кг/сут в течение 9 дней путем медленной внутривенной инфузии. CSA вводят перорально в дозе 3 мг/кг 4 раза в сутки, а левамизол — в дозе 2,5 мг/кг 4 раза в сутки. ПСА и левамизол (ЛМС) назначают попеременно через день.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
40

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Nie Neng
  • Электронная почта: docnn@163.com

Места учебы

  • Китай
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Китай, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 66 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Впервые диагностированная САА (по общепринятым критериям)

    1. Клеточность костного мозга менее 30% (исключая лимфоциты)
    2. Не менее двух из следующих: абсолютное количество нейтрофилов менее 500/мкл; Количество тромбоцитов менее 20 000/мкл; Абсолютное количество ретикулоцитов менее 20 000/мкл.
  • Возраст больше или равен 6 годам

Критерий исключения:

  • Креатинин сыворотки выше 2,5 мг/дл
  • Лежащая в основе карцинома (кроме местного шейного, базальноклеточного, плоскоклеточного рака)
  • Предшествующая иммуносупрессивная терапия АТГ, антилимфоцитарным глобулином (АЛГ) или циклофосфамидом в высоких дозах.
  • Текущая беременность или лактация или нежелание принимать оральные контрацептивы или использовать эффективный метод контроля над рождаемостью.
  • Диагностика анемии Фанкони или других синдромов врожденной недостаточности костного мозга
  • Доказательства клонального расстройства по цитогенетике. Пациенты со сверхтяжелой нейтропенией (ANC менее 200/мкл) не будут исключены, если результаты цитогенетики недоступны или ожидаются.
  • Иммунодефицитное состояние, включая серопозитивность на ВИЧ
  • Неспособность понять исследовательский характер исследования или дать информированное согласие
  • Умирающий статус или сопутствующие печеночные, почечные, сердечные, неврологические, легочные, инфекционные или метаболические заболевания такой тяжести, что это исключает способность пациента переносить протокольную терапию, или что вероятна смерть в течение 7-10 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Тяжелая апластическая анемия
Препарат: кролик АТГ, циклоспорин, левамизол
Лекарство: кролик АТГ, циклоспорин, левамизол
рАТГ вводят в дозе 1,97 мг/кг/сут в течение 9 дней. CSA вводят перорально в дозе 3 мг/кг 4 раза в сутки. Левамизол вводят перорально в дозе 2,5 мг/кг 4 раза в сутки. CSA и LMS рассчитаны на попеременное через день.
Другие имена:
  • КСА
  • рАТГ
  • СУО

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ответ и полная частота ремиссии с оптимизированным стандартным протоколом.
Временное ограничение: месяц +6

Ответ будет оцениваться при каждом визите в клинику. Полный ответ (ПО) определяли как достижение всех трех критериев анализа периферической крови: (1) уровень Hb до нормального диапазона; (2) ANC≥1,5×109/л; (3) PLT≥100×109/л.

Частичный ответ (PR) был определен как независимый от трансфузии, который больше не соответствует критериям тяжелого заболевания. Сохранение потребности в переливании или смерть свидетельствовали об отсутствии ответа (NR).
месяц +6

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота рецидивов, устойчивый ответ (SR), выживаемость и клональная эволюция миелодисплазии и острого лейкоза.
Временное ограничение: месяц +12, месяц +60

Рецидив был определен как ответивший, который снова соответствовал критериям SAA после достижения ответа и сохранения стабильных показателей крови в течение как минимум 3 месяцев.

Устойчивый ответ (SR) определяли как уровень Hb > 10 г/дл через 12 и 60 месяцев при отсутствии какого-либо лечения.
месяц +12, месяц +60

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 августа 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 сентября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 сентября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
27 июля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 июля 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
29 июля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
11 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
9 февраля 2026 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • IIT2014006

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками