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Uno studio di fase 2 a braccio singolo con protocollo standard ottimizzato per l'anemia aplastica grave (OSP)

9 febbraio 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
L'anemia aplastica acquisita grave (SAA) è una malattia da insufficienza del midollo osseo caratterizzata da pancitopenia e midollo osseo ipocellulare. Il meccanismo fisiopatologico del mais è la distruzione delle cellule staminali/progenitrici ematopoietiche mediata da cellule T effettrici autoreattive. La terapia immunosoppressiva con globulina antitimocitica di cavallo (ATG) più ciclosporina (CSA) è attualmente lo standard di trattamento nei pazienti con anemia aplastica non eleggibili al trapianto di midollo osseo e con tassi di risposta dal 40% al 70%. Precedenti studi hanno dimostrato che l'ATG del cavallo (hATG) è apparentemente più efficace dell'ATG del coniglio (rATG) poiché quest'ultimo ha una mortalità correlata al trattamento (TRM) più elevata. Sfortunatamente hATG non è disponibile in Cina, quindi conduciamo un trattamento standard ottimizzato (protocollo di 9 giorni) di mantenimento sequenziale di rATG più CSA e Levamisole (LMS) (denominato protocollo standard ottimizzato, OSP) per l'anemia aplastica grave. Questo studio prospettico è progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza del protocollo standard ottimizzato come terapia di prima linea nei pazienti con anemia aplastica grave di nuova diagnosi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Durante il periodo di trattamento, il rATG viene somministrato alla dose di 1,97 mg/kg/giorno per 9 giorni mediante infusione endovenosa lenta. Il CSA è somministrato per via orale alla dose di 3 mg/kg qod e il Levamisolo è stato somministrato per via orale alla dose di 2,5 mg/kg qod. Il CSA e Levamisole (LMS) è progettato per alternarsi a giorni alterni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Cina, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SAA di nuova diagnosi (secondo i criteri standard)

    1. Cellularità del midollo osseo inferiore al 30% (esclusi i linfociti)
    2. Almeno due dei seguenti: Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 500/uL; Conta piastrinica inferiore a 20.000/ uL; Conta assoluta dei reticolociti inferiore a 20.000/uL.
  • Età maggiore o uguale a 6 anni

Criteri di esclusione:

  • Creatinina sierica superiore a 2,5 mg/dL
  • Carcinoma sottostante (tranne cervicale locale, cellule basali, cellule squamose)
  • Precedente terapia immunosoppressiva con ATG, globulina antilinfocitaria (ALG) o ciclofosfamide ad alto dosaggio.
  • Gravidanza o allattamento in atto o riluttanza a prendere contraccettivi orali o utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite.
  • Diagnosi di anemia di Fanconi o di altre sindromi da insufficienza midollare congenita
  • Evidenza di un disturbo clonale sulla citogenetica. I pazienti con neutropenia super grave (ANC inferiore a 200/uL) non saranno esclusi se i risultati della citogenetica non sono disponibili o sono in sospeso.
  • Stato di immunodeficienza sottostante inclusa la sieropositività per l'HIV
  • Incapacità di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato
  • Stato moribondo o concomitante malattia epatica, renale, cardiaca, neurologica, polmonare, infettiva o metabolica di gravità tale da precludere la capacità del paziente di tollerare la terapia prevista dal protocollo o da rendere probabile il decesso entro 7-10 giorni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Anemia aplastica grave
Farmaco: ATG di coniglio, Ciclosporina, Levamisole
Droga: coniglio ATG, Ciclosporina, Levamisolo
rATG viene somministrato alla dose di 1,97 mg/kg/die per 9 giorni CSA viene somministrato per via orale alla dose di 3 mg/kg qod Il levamisolo viene somministrato per via orale alla dose di 2,5 mg/kg qod. Il CSA e LMS è progettato per alternarsi a giorni alterni.
Altri nomi:
  • CSA
  • RATG
  • LMS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
il tasso di risposta e di remissione completa con il protocollo standard ottimizzato.
Lasso di tempo: mese +6

La risposta sarà valutata ad ogni visita clinica. La risposta completa (CR) è stata definita come il raggiungimento di tutti e tre i criteri di conteggio del sangue periferico: (1) livello di Hb fino al range normale; (2) ANC≥1,5×109/L; (3) PLT≥100×109/L.

La risposta parziale (PR) è stata definita come indipendente dalla trasfusione, non soddisfacendo più i criteri per la malattia grave. La persistenza della necessità di trasfusioni o il decesso è stata la prova di nessuna risposta (NR).
mese +6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di recidiva, risposta sostenuta (SR), sopravvivenza ed evoluzione clonale a mielodisplasia e leucemia acuta.
Lasso di tempo: mese +12, mese +60

La ricaduta è stata definita come un responder che soddisfaceva nuovamente i criteri per SAA dopo aver ottenuto la risposta e aver mantenuto una conta ematica stabile per almeno 3 mesi.

La risposta sostenuta (SR) è stata definita come Hb > 10 g/dL al mese +12 e +60, in assenza di qualsiasi trattamento.
mese +12, mese +60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Zheng Yizhou, M.D., Ph.D, Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 luglio 2014

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 luglio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IIT2014006

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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