重度の再生不良性貧血のための最適化された標準プロトコルを使用した単一群の第 2 相試験 (OSP)
2026年2月9日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
重症後天性再生不良性貧血 (SAA) は、汎血球減少症と低細胞性骨髄を特徴とする骨髄不全疾患です。
トウモロコシの病態生理学的メカニズムは、自己反応性エフェクター T 細胞によって媒介される造血幹細胞/前駆細胞の破壊です。
ウマ抗胸腺細胞グロブリン (ATG) とシクロスポリン (CSA) による免疫抑制療法は現在、骨髄移植に適格でなく、奏効率が 40% から 70% の再生不良性貧血患者の標準治療です。
以前の研究では、ウマ ATG (hATG) はウサギ ATG (rATG) よりも明らかに効果的であることが示されました。これは、ウサギ ATG (rATG) の方が治療関連死亡率 (TRM) が高いためです。
残念ながら、中国では hATG を利用できないため、重度の再生不良性貧血に対して、rATG と CSA およびレバミゾール (LMS) の逐次維持 (最適化標準プロトコル、OSP と呼ばれる) の最適化された標準治療 (9 日間プロトコル) を実施しています。
この前向き研究は、新たに診断された重度の再生不良性貧血患者における一次治療としての最適化標準プロトコルの有効性と安全性を評価するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
治療期間中、rATG は 1.97 mg/kg/日の用量で 9 日間、ゆっくりとした静脈内注入によって投与されます。
ＣＳＡは３ｍｇ／ｋｇ ｑｏｄの用量で経口投与され、レバミゾールは２．５ｍｇ／ｋｇ ｑｏｄの用量で経口投与された。
CSA とレバミゾール (LMS) は、1 日おきに交互に行われるように設計されています。
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～66年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
新たに診断されたSAA（標準基準による）
- 骨髄の細胞性が 30% 未満 (リンパ球を除く)
- 以下のうち少なくとも 2 つ: 絶対好中球数が 500/uL 未満。血小板数が20,000 / uL未満;絶対網状赤血球数が 20,000/uL 未満。
- 6歳以上
除外基準:
- -血清クレアチニンが2.5 mg / dLを超える
- 根底にあるがん（局所の子宮頸部、基底細胞、扁平上皮細胞を除く）
- -ATG、抗リンパ球グロブリン（ALG）、または高用量シクロホスファミドによる以前の免疫抑制療法。
- 現在の妊娠中または授乳中、または経口避妊薬を服用したくない、または避妊の効果的な方法を使用したくない。
- ファンコニー貧血またはその他の先天性骨髄不全症候群の診断
- 細胞遺伝学上のクローン障害の証拠。 超重度の好中球減少症 (ANC 200/uL 未満) の患者は、細胞遺伝学の結果が入手できないか保留中の場合、除外されません。
- -HIVの血清陽性を含む基礎となる免疫不全状態
- 研究の調査的性質を理解できない、またはインフォームドコンセントを与えることができない
- 瀕死の状態、または肝臓、腎臓、心臓、神経、肺、感染症、または代謝性疾患の併発により、患者がプロトコル療法に耐えられない、または7〜10日以内に死亡する可能性が高い。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：重度の再生不良性貧血
薬剤：ウサギATG、シクロスポリン、レバミゾール
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ｒＡＴＧは１．９７ｍｇ／ｋｇ／日の用量で９日間投与される。ＣＳＡは３ｍｇ／ｋｇの用量で１日１回経口投与される。レバミゾールは２．５ｍｇ／ｋｇの用量で１日１回経口投与される。
CSA と LMS は、1 日おきに交互に実行されるように設計されています。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Optimized Standard Protocol による反応と完全寛解率。
時間枠：月+6
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応答は、各クリニック訪問時に評価されます。 完全奏効 (CR) は、3 つの末梢血球数基準をすべて達成することとして定義されました。 (2) ANC≥1.5×109/L; (3) PLT≧100×109/L。 部分奏効（PR）は、輸血に依存せず、重症疾患の基準を満たさなくなったと定義されました。 輸血の必要性または死亡の持続は、無反応（NR）の証拠でした。 |
月+6
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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骨髄異形成および急性白血病への再発率、持続的反応（SR）、生存率、およびクローン進化。
時間枠：月+12、月+60
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再発は、反応を達成し、少なくとも 3 か月間安定した血球数を維持した後、再び SAA の基準を満たした反応者として定義されました。 持続的反応（SR）は、何も治療を行わずに +12 および +60 か月で Hb > 10 g/dL と定義されました。 |
月+12、月+60
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Zheng Yizhou, M.D., Ph.D、Anemia Therapeutic Center, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Rosenfeld S, Follmann D, Nunez O, Young NS. Antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia: association between hematologic response and long-term outcome. JAMA. 2003 Mar 5;289(9):1130-5. doi: 10.1001/jama.289.9.1130.
- Camitta BM, Rappeport JM, Parkman R, Nathan DG. Selection of patients for bone marrow transplantation in severe aplastic anemia. Blood. 1975 Mar;45(3):355-63.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年8月1日
一次修了 (実際)
2016年9月1日
研究の完了 (実際)
2017年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年7月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年7月27日
最初の投稿 (推定)
2014年7月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月9日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。