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いぼ、低ガンマグロブリン血症、感染症、および骨髄カテキシ症（WHIM）症候群の参加者におけるX4P-001（マボリクサフォル）の用量決定と安全性研究

2024年10月8日 更新者：X4 Pharmaceuticals

WHIM症候群患者を対象としたマボリクサフォルの第2相非盲検多施設共同試験

これは、最初の 24 週間の治療期間と延長段階からなる第 2 相試験です。 この第 2 相試験の主な目的は、WHIM 症候群の参加者におけるマボリクサフォルの安全性、忍容性、用量選択を決定することです。 参加者は、地域的に該当する場合、市販されるまで、またはスポンサーによって研究が終了されるまで、延長段階で治療を続けることができます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
8

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington Medical Center
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
        • St. Vincent's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

臨床的にWHIM症候群と診断された参加者が研究に参加するには、以下の基準をすべて満たす必要があります。

  1. 18 歳以上であること。
  2. 現在承認されているインフォームドコンセントフォームに署名している。
  3. WHIM症候群と一致するケモカイン受容体4型（CXCR4）の遺伝子型確認済み変異を有する。
  4. 効果的な避妊法を使用することに同意します。
  5. このプロトコルに喜んで従うことができます。
  6. ANC が 400/μL 以下（≤） 400/μL または ALC ≤650/μL、またはその両方であることが確認されています。

除外基準:

以下のいずれかに該当する参加者は、研究への参加から除外されます。

  1. マボリクサフォー原薬またはその不活性成分に対する全身性過敏症が知られている。
  2. 妊娠中または授乳中です。
  3. ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性の血清学的検査またはウイルス量の既知の病歴、または後天性免疫不全症候群 (AIDS) の既知の病歴がある。

  4. スクリーニング時に、次の基準の 1 つ以上を満たす臨床検査を行っています。

    • 2 つの独立したサンプルでウイルス量が検出できないことが証明されていない限り、C 型肝炎ウイルス (HCV) の抗体検査が陽性。
    • B 型肝炎表面抗原 (HBsAg) の検査結果が陽性。
  5. -治験責任医師の意見で、参加者の安全性やコンプライアンスを損なう可能性がある、または参加者の臨床研究の正常な完了を妨げる可能性があると判断した医学的または個人的な症状を抱えている。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：X4P-001

初期治療段階: 参加者は、マボリキサフォルを 50 ミリグラム (mg) で 1 日 1 回 (QD) 経口投与するか、またはより高用量で治療を開始します。好中球絶対数および白血球絶対数 (AUCANC/ALC) の値の曲線下面積に基づいて増加する可能性があります。 1日の合計最大用量は400mgです。 参加者は、最初の治療期間または治療限界毒性 (TLT) が発現するまで 24 週間治療を受けることが期待されます。

延長フェーズ: すべての参加者はマボリクサフォルを受け取ります。用量は400mgを超えてはなりません。 延長段階では、代替メカニズム（たとえば、薬剤が市販されたり、アクセス拡大プログラムなど）を通じてマボリクサフォルが利用可能になるまで、または治験依頼者によって研究が終了されるまで、治療が継続される場合があります。
薬：X4P-001
Mavorixafor は 25 mg または 100 mg のカプセルとして提供されます。
他の名前：
  • AMD11070

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
好中球絶対数の血漿濃度-時間曲線下の面積の平均値 (AUCANC)
時間枠：時間 0 (投与前 -15 分 [min])、30、60、および 90 分 (それぞれ ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ ±15 分) 5週目、13週目、21週目
AUCANCは、マボリクサフォ治療を受けた参加者について臨床的に意味のある閾値を6か月間にわたって24時間にわたって収集しました。 絶対好中球数 (ANC) の臨床的に意味のある閾値は、ANC ≥ 600/マイクロリットル (μL) と定義されました。
時間 0 (投与前 -15 分 [min])、30、60、および 90 分 (それぞれ ± 5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ ±15 分) 5週目、13週目、21週目
すべての訪問: AUCANC の参加者あたりの平均価値
時間枠：時間 5 週目の 0 (投与前約 15 分)、30、60、および 90 分 (それぞれ±5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ±15 分)、 13、21

AUCANCは、マボリクサフォ治療を受けた参加者について臨床的に意味のある閾値を6か月間にわたって24時間にわたって収集しました。 臨床的に意味のある ANC 閾値は、ANC ≥ 600/μL と定義されました。

この結果測定のデータは、AUC の平均、つまり参加者が少なくとも 300/400 mg の用量で治療された 3 回の訪問にわたる参加者ごとの AUCANC の平均に基づく「すべての訪問」の概要として報告されます。 報告される時間枠は、データ収集時点に基づいています。
時間 5 週目の 0 (投与前約 15 分)、30、60、および 90 分 (それぞれ±5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ±15 分)、 13、21
絶対リンパ球数の血漿濃度-時間曲線下の面積の平均値 (AUCALC)
時間枠：時間 5 週目の 0 (投与前約 15 分)、30、60、および 90 分 (それぞれ±5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ±15 分)、 13、21
AUCALC は、マボリクサフォ治療を受けた参加者について臨床的に意味のある閾値を超える 24 時間にわたって 6 か月間にわたって収集されました。 リンパ球絶対数（ALC）の臨床的に意味のある閾値は、ALC ≥ 1000/μL と定義されました。
時間 5 週目の 0 (投与前約 15 分)、30、60、および 90 分 (それぞれ±5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ±15 分)、 13、21
すべての訪問: AUCALC の参加者あたりの平均価値
時間枠：時間 5 週目の 0 (投与前約 15 分)、30、60、および 90 分 (それぞれ±5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ±15 分)、 13、21

AUCALC は、マボリクサフォ治療を受けた参加者について臨床的に意味のある閾値を超える 24 時間にわたって 6 か月間にわたって収集されました。 ALC 臨床的に意味のある閾値は、ALC ≥ 1000/μL と定義されました。

この結果測定のデータは、AUC の平均、つまり参加者が少なくとも 300/400 mg の用量で治療された 3 回の訪問にわたる参加者ごとの AUCALC の平均に基づく「すべての訪問」の概要として報告されます。 報告される時間枠は、データ収集時点に基づいています。
時間 5 週目の 0 (投与前約 15 分)、30、60、および 90 分 (それぞれ±5 分)、および 2、3、4、8、12、16、および 24 時間 (それぞれ±15 分)、 13、21
治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後10日まで（最大曝露：1712日）
有害事象（AE）は、臨床研究の実施中に発症または重症度が悪化した、好ましくない医学的出来事として定義され、必ずしも治験薬との因果関係を有していません。 SAEには、死亡、生命を脅かす有害事象、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または無能力、先天異常または先天異常、または参加者を危険にさらし、以下の1つを防ぐために医療介入を必要とする重要な医療事象が含まれます。この定義にリストされている結果。 TEAEは、治験薬の開始時またはその後から治験薬の最後の投与後10日までに、重症度または頻度が開始または悪化したAEとして定義されました。 因果関係に関係なく、重篤および非重篤な AE の概要は、「報告された有害事象モジュール」にあります。
治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後10日まで（最大曝露：1712日）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
X4 Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年12月1日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年6月16日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年6月16日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2016年12月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2016年12月23日

最初の投稿 (推定)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2016年12月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年10月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年10月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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