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X4P-001 (Mavorixafor) 在患有疣、低丙种球蛋白血症、感染和髓细胞增多症 (WHIM) 综合征的参与者中的剂量确定和安全性研究

2024年10月8日 更新者：X4 Pharmaceuticals

Mavorixafor 在 WHIM 综合征患者中进行的一项 2 期、开放标签、多中心试验

这是一项具有初始 24 周治疗期和延长期的 2 期研究。 这项 2 期研究的主要目标是确定 mavorixafor 在 WHIM 综合征参与者中的安全性、耐受性和剂量选择。 如果区域适用，允许参与者在扩展阶段继续治疗，直到它变得可商业化或直到申办者终止研究。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
8

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、澳大利亚、3065
        • St. Vincent's Hospital
  • 美国
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • University of Washington Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

临床诊断为 WHIM 综合征的参与者必须满足以下所有标准才有资格参与研究：

  1. 至少年满 18 岁。
  2. 已签署现行批准的知情同意书。
  3. 具有与 WHIM 综合征一致的 4 型趋化因子受体 (CXCR4) 的基因型确认突变。
  4. 同意使用有效的避孕措施。
  5. 愿意并能够遵守此协议。
  6. 已确认 ANC 小于或等于 (≤) 400/µL 或 ALC ≤650/µL 或两者兼而有之。

排除标准：

具有以下任何一项的参与者将被排除在参与研究之外：

  1. 已知对 mavorixafor 药物或其非活性成分有全身超敏反应。
  2. 怀孕或哺乳。
  3. 具有人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性血清学或病毒载量的已知病史，或已知的获得性免疫缺陷综合征 (AIDS) 病史。

  4. 在筛选时，实验室测试满足以下一项或多项标准：

    • 丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体检测呈阳性，除非有文件证明在 2 个独立样本上检测不到病毒载量。
    • 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 检测呈阳性。
  5. 有任何医疗或个人状况，研究者认为可能会危及参与者的安全或依从性，或可能妨碍参与者成功完成临床研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：X4P-001

初始治疗阶段：参与者将开始使用 50 毫克 (mg) 每天一次 (QD) 口服或更高剂量的 mavorixafor 治疗，根据绝对中性粒细胞计数和绝对白细胞计数 (AUCANC/ALC) 值的曲线下面积可能会增加最大每日总剂量为 400 毫克。 预计参与者将在初始治疗期接受 24 周的治疗，或直至出现治疗限制性毒性 (TLT)。

扩展阶段：所有参与者都将接受 mavorixafor；剂量不会超过 400 毫克。 在扩展阶段，治疗可能会继续进行，直到通过替代机制（例如，药物可在市场上买到、扩大获取计划等）获得 mavorixafor 或直到申办方终止研究。
药品：X4P-001
Mavorixafor 将以 25 mg 或 100 mg 胶囊的形式提供。
其他名称：
  • AMD11070

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
绝对中性粒细胞计数的血浆浓度-时间曲线下面积的平均值 (ACANC)
大体时间：时间 0（给药前-15 分钟 [min]）、30、60 和 90 分钟（每个 ± 5 分钟）以及 2、3、4、8、12、16 和 24 小时（每个 ±15 分钟）第 5、13 和 21 周
对于 6 个月内接受 mavorixafor 治疗的参与者，在 24 小时内收集的 AUCNC 高于临床有意义的阈值。 绝对中性粒细胞计数 (ANC) 有临床意义的阈值定义为 ANC ≥ 600/微升 (μL)。
时间 0（给药前-15 分钟 [min]）、30、60 和 90 分钟（每个 ± 5 分钟）以及 2、3、4、8、12、16 和 24 小时（每个 ±15 分钟）第 5、13 和 21 周
所有访问：AUCANC 的每位参与者的平均价值
大体时间：第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21

对于 6 个月内接受 mavorixafor 治疗的参与者，在 24 小时内收集的 AUCNC 高于临床有意义的阈值。 ANC 有临床意义的阈值定义为 ANC ≥ 600/μL。

该结果测量的数据根据​​ AUC 平均值报告为“所有就诊”摘要，即参与者接受至少 300/400 mg 剂量治疗的 3 次就诊中每个参与者的 AUCNC 平均值。 报告的时间范围基于数据收集时间点。
第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
绝对淋巴细胞计数血浆浓度-时间曲线下面积的平均值 (AUCALC)
大体时间：第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
对于接受 mavorixafor 治疗的参与者超过 6 个月，AUCALC 在 24 小时内收集，高于临床有意义的阈值。 绝对淋巴细胞计数（ALC）有临床意义的阈值定义为ALC≥1000/μL。
第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
所有访问：AUCALC 每位参与者的平均价值
大体时间：第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21

对于接受 mavorixafor 治疗的参与者超过 6 个月，AUCALC 在 24 小时内收集，高于临床有意义的阈值。 ALC 有临床意义的阈值定义为 ALC ≥ 1000/μL。

该结果测量的数据根据​​ AUC 平均值报告为“所有就诊”摘要，即参与者接受至少 300/400 mg 剂量治疗的 3 次就诊期间每位参与者的 AUCALC 平均值。 报告的时间范围基于数据收集时间点。
第5周的时间0（给药前-15分钟）、30、60和90分钟（每个±5分钟）以及2、3、4、8、12、16和24小时（每个±15分钟）， 13、21
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 10 天（最大暴露时间：1712 天）
不良事件（AE）被定义为在临床研究进行期间发生或严重程度恶化的任何不良医疗事件，并且不一定与研究药物有因果关系。 SAE 包括死亡、危及生命的不良事件、住院治疗或现有住院时间延长、持续或严重残疾或丧失能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预来预防以下情况之一的重要医疗事件该定义中列出的结果。 TEAE 被定义为在研究​​药物开始时或研究药物开始后至最后一次服用研究药物后 10 天内开始或严重程度或频率恶化的任何 AE。 无论因果关系如何，严重和非严重不良事件的摘要均位于“报告的不良事件模块”中。
从第一次服用研究药物到最后一次服用研究药物后 10 天（最大暴露时间：1712 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
X4 Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2016年12月1日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2022年6月16日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2022年6月16日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2016年12月20日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2016年12月23日

首次发布 (估计的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2016年12月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2024年10月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2024年10月8日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2024年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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