사마귀, 저감마글로불린혈증, 감염 및 골수종결핵(WHIM) 증후군 환자를 대상으로 한 X4P-001(Mavorixafor)의 용량 결정 및 안전성 연구
2024년 10월 8일 업데이트: X4 Pharmaceuticals
WHIM 증후군 환자를 대상으로 한 Mavorixafor의 2상, 오픈 라벨, 다기관 시험
이것은 초기 24주 치료 기간과 연장 단계를 포함하는 2상 연구입니다.
이 2상 연구의 주요 목적은 WHIM 증후군 참가자를 대상으로 mavorixafor의 안전성, 내약성 및 용량 선택을 결정하는 것입니다.
참가자는 지역적으로 적용 가능한 경우 상업화될 때까지 또는 스폰서에 의해 연구가 종료될 때까지 연장 단계에서 치료를 계속할 수 있습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
8
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
WHIM 증후군으로 임상 진단을 받은 참여자는 연구 참여 자격이 되려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 18세 이상이어야 합니다.
- 현재 승인된 동의서 양식에 서명했습니다.
- WHIM 증후군과 일치하는 케모카인 수용체 유형 4(CXCR4)의 유전자형 확인 돌연변이가 있습니다.
- 효과적인 피임법 사용에 동의합니다.
- 이 프로토콜을 기꺼이 준수할 수 있어야 합니다.
- ANC가 400/µL 이하(≤) 또는 ALC ≤650/µL 또는 둘 다임을 확인했습니다.
제외 기준:
다음 중 하나에 해당하는 참가자는 연구 참여에서 제외됩니다.
- mavorixafor 약물 또는 그 비활성 성분에 대해 알려진 전신 과민증이 있습니다.
- 임신 중이거나 수유 중입니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 양성 혈청학 또는 바이러스 부하의 알려진 병력 또는 알려진 후천성 면역결핍 증후군(AIDS)의 병력이 있습니다.
스크리닝에서 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 실험실 테스트가 있습니다.
- C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 양성 항체 테스트, 2개의 독립적인 샘플에서 바이러스 부하가 검출되지 않는 것으로 문서화되지 않은 경우.
- B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성 검사.
- 연구자의 의견에 따라 잠재적으로 참가자의 안전 또는 준수를 손상시킬 수 있거나 참가자의 임상 연구의 성공적인 완료를 방해할 수 있는 임의의 의학적 또는 개인적 상태가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: X4P-001
초기 치료 단계: 참가자는 절대 호중구 수 및 절대 백혈구 수(AUCANC/ALC) 값에 대한 곡선 아래 영역을 기반으로 잠재적 에스컬레이션과 함께 1일 1회(QD) 경구로 50mg(mg)의 mavorixafor로 치료를 시작합니다. 최대 일일 총 복용량은 400mg입니다. 참가자는 초기 치료 기간 중 24주 동안 또는 치료 제한 독성(TLT)이 발생할 때까지 치료를 받을 것으로 예상됩니다. 연장 단계: 모든 참가자는 mavorixafor를 받게 됩니다. 복용량은 400mg을 초과하지 않습니다. 연장 단계에서 치료는 대체 메커니즘(예: 약물이 상업적으로 이용 가능하거나 확장 액세스 프로그램 등)을 통해 mavorixafor를 사용할 수 있게 되거나 스폰서에 의해 연구가 종료될 때까지 계속될 수 있습니다. |
Mavorixafor는 25mg 또는 100mg 캡슐로 제공됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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절대 호중구 수(AUCANC)에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적의 평균값
기간: 시간 0(투여 전 ~15분[분]), 30, 60 및 90분(각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16 및 24시간(각 ±15분) 5주차, 13주차, 21주차
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AUCANC는 6개월 동안 마보릭사포로 치료받은 참가자에 대해 임상적으로 의미 있는 역치를 초과하는 24시간 동안 수집되었습니다.
절대호중구수(ANC) 임상적으로 의미 있는 역치는 ANC ≥ 600/마이크로리터(μL)로 정의되었습니다.
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시간 0(투여 전 ~15분[분]), 30, 60 및 90분(각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16 및 24시간(각 ±15분) 5주차, 13주차, 21주차
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모든 방문: AUCANC의 참가자당 평균 가치
기간: 5주차에 시간 0(투약 전 ~15분), 30, 60, 90분(각각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16, 24시간(각 ±15분), 13, 21
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AUCANC는 6개월 동안 마보릭사포로 치료받은 참가자에 대해 임상적으로 의미 있는 역치를 초과하는 24시간 동안 수집되었습니다. ANC 임상적으로 의미 있는 역치는 ANC ≥ 600/μL로 정의되었습니다. 이 결과 측정에 대한 데이터는 AUC 평균, 즉 참가자가 최소 300/400mg 용량으로 치료받은 3회 방문에 대한 참가자당 AUCANC 평균을 기반으로 하는 "모든 방문" 요약으로 보고됩니다. 보고된 기간은 데이터 수집 시점을 기준으로 합니다. |
5주차에 시간 0(투약 전 ~15분), 30, 60, 90분(각각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16, 24시간(각 ±15분), 13, 21
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절대 림프구 수(AUCALC)에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적의 평균값
기간: 5주차에 시간 0(투약 전 ~15분), 30, 60, 90분(각각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16, 24시간(각 ±15분), 13, 21
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AUCALC는 6개월 동안 마보릭사포로 치료받은 참가자에 대해 임상적으로 의미 있는 역치를 초과하는 24시간 동안 수집되었습니다.
절대 림프구 수(ALC) 임상적으로 의미 있는 역치는 ALC ≥ 1000/μL로 정의되었습니다.
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5주차에 시간 0(투약 전 ~15분), 30, 60, 90분(각각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16, 24시간(각 ±15분), 13, 21
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모든 방문: AUCALC의 참가자당 평균 가치
기간: 5주차에 시간 0(투약 전 ~15분), 30, 60, 90분(각각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16, 24시간(각 ±15분), 13, 21
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AUCALC는 6개월 동안 마보릭사포로 치료받은 참가자에 대해 임상적으로 의미 있는 역치를 초과하는 24시간 동안 수집되었습니다. ALC 임상적으로 의미 있는 역치는 ALC ≥ 1000/μL로 정의되었습니다. 이 결과 측정에 대한 데이터는 AUC 평균, 즉 참가자가 최소 300/400mg 용량으로 치료받은 3회 방문에 대한 참가자당 AUCALC 평균을 기반으로 하는 "모든 방문" 요약으로 보고됩니다. 보고된 기간은 데이터 수집 시점을 기준으로 합니다. |
5주차에 시간 0(투약 전 ~15분), 30, 60, 90분(각각 ±5분) 및 2, 3, 4, 8, 12, 16, 24시간(각 ±15분), 13, 21
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 10일까지(최대 노출: 1712일)
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이상반응(AE)은 임상 연구를 수행하는 동안 중증도가 발생하거나 악화되고 연구 약물과 반드시 인과관계가 있는 것은 아닌 임의의 예상치 못한 의학적 사건으로 정의되었습니다.
SAE에는 사망, 생명을 위협하는 부작용, 입원환자 입원 또는 기존 입원 기간의 연장, 지속되거나 심각한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 다음 중 하나를 예방하기 위해 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건이 포함됩니다. 이 정의에 나열된 결과.
TEAE는 연구 약물 시작 당시 또는 그 이후부터 연구 약물의 마지막 투여 후 10일까지 중증도 또는 빈도가 시작되거나 악화되는 임의의 AE로 정의되었습니다.
인과관계에 상관없이 심각한 AE와 심각하지 않은 AE에 대한 요약은 '보고된 유해 사례 모듈'에 있습니다.
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연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 10일까지(최대 노출: 1712일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2022년 6월 16일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2022년 6월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2016년 12월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 12월 23일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2016년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 8일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- X4P-001-MKKA
- 2016-005028-26 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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WHIM 증후군에 대한 임상 시험
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