Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Określenie dawki i badanie bezpieczeństwa X4P-001 (Mavorixafor) u uczestników z zespołem brodawek, hipogammaglobulinemią, infekcjami i mielokateksją (WHIM)

8 października 2024 zaktualizowane przez: X4 Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 Mavorixaforu u pacjentów z zespołem WHIM

Jest to badanie fazy 2 z początkowym 24-tygodniowym okresem leczenia i fazą przedłużenia. Głównymi celami tego badania fazy 2 jest określenie bezpieczeństwa, tolerancji i doboru dawki mavorixaforu u uczestników z zespołem WHIM. Uczestnicy mogą kontynuować leczenie w fazie przedłużenia, jeśli ma to zastosowanie regionalne, do momentu, gdy stanie się ono dostępne na rynku lub do zakończenia badania przez sponsora.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
8

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnicy z kliniczną diagnozą zespołu WHIM muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby kwalifikować się do udziału w badaniu:

  1. Mieć co najmniej 18 lat.
  2. Podpisał aktualnie zatwierdzony formularz świadomej zgody.
  3. Ma potwierdzoną genotypowo mutację receptora chemokin typu 4 (CXCR4) zgodną z zespołem WHIM.
  4. Zgódź się na stosowanie skutecznej antykoncepcji.
  5. Bądź chętny i zdolny do przestrzegania tego protokołu.
  6. Potwierdzony ANC mniejszy lub równy (≤) 400/µl lub ALC ≤650/µl lub oba.

Kryteria wyłączenia:

Z udziału w badaniu zostaną wykluczeni uczestnicy, u których wystąpi którykolwiek z poniższych warunków:

  1. Stwierdzono ogólnoustrojową nadwrażliwość na substancję leczniczą mavorixafor lub jego nieaktywne składniki.
  2. Jest w ciąży lub karmi piersią.
  3. Ma znaną historię dodatniego wyniku serologicznego lub miana wirusa ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) lub znaną historię zespołu nabytego niedoboru odporności (AIDS).

  4. Posiada podczas badań przesiewowych testy laboratoryjne spełniające jedno lub więcej z następujących kryteriów:

    • Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), chyba że udokumentowano brak wykrywalnego miana wirusa w 2 niezależnych próbkach.
    • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg).
  5. Ma jakikolwiek stan medyczny lub osobisty, który w opinii badacza może potencjalnie zagrozić bezpieczeństwu lub zgodności uczestnika lub może uniemożliwić pomyślne ukończenie przez uczestnika badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: X4P-001

Początkowa faza leczenia: uczestnicy rozpoczną leczenie mavorixaforem w dawce 50 miligramów (mg) raz na dobę (QD) doustnie lub w większej dawce, z możliwością zwiększenia dawki w zależności od pola pod krzywą wartości bezwzględnej liczby neutrofili i bezwzględnej liczby leukocytów (AUCANC/ALC) do maksymalnej całkowitej dawki dobowej wynoszącej 400 mg. Oczekuje się, że uczestnicy otrzymają leczenie przez 24 tygodnie w początkowym okresie leczenia lub do wystąpienia toksyczności ograniczającej leczenie (TLT).

Faza przedłużenia: Wszyscy uczestnicy otrzymają mavorixafor; dawka nie przekroczy 400 mg. W fazie przedłużenia leczenie można kontynuować do czasu, gdy mavorixafor stanie się dostępny za pośrednictwem alternatywnego mechanizmu (np. lek będzie dostępny na rynku, program rozszerzonego dostępu itp.) lub do zakończenia badania przez sponsora.
Lek: X4P-001
Mavorixafor będzie dostępny w postaci kapsułek 25 mg lub 100 mg.
Inne nazwy:
  • AMD11070

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia wartość pola pod krzywą stężenia w osoczu od czasu dla bezwzględnej liczby neutrofilów (AUCANC)
Ramy czasowe: Czas 0 (-15 minut [min] przed dawkowaniem), 30, 60 i 90 min (każde ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każde ± 15 min) w Tygodnie 5, 13 i 21
Dane AUCANC zbierano przez okres 24 godzin powyżej klinicznie znaczących progów dla uczestników leczonych maworyksaforem przez 6 miesięcy. Klinicznie istotny próg bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) zdefiniowano jako ANC ≥ 600/mikrolitr (µl).
Czas 0 (-15 minut [min] przed dawkowaniem), 30, 60 i 90 min (każde ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każde ± 15 min) w Tygodnie 5, 13 i 21
Wszystkie wizyty: średnia wartość AUCANC na uczestnika
Ramy czasowe: Czas 0 (-15 min przed dawką), 30, 60 i 90 min (każda ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każda ± 15 min) w 5. tygodniu, 13 i 21

Dane AUCANC zbierano przez okres 24 godzin powyżej klinicznie znaczących progów dla uczestników leczonych maworyksaforem przez 6 miesięcy. Klinicznie istotny próg ANC zdefiniowano jako ANC ≥ 600/µl.

Dane dla tej miary wyniku przedstawiono jako podsumowanie „Wszystkich wizyt” w oparciu o średnią wartość AUC, czyli średnią wartość AUCANC na uczestnika podczas 3 wizyt, podczas których uczestnik był leczony dawką co najmniej 300/400 mg. Raportowane ramy czasowe opierają się na punktach czasowych gromadzenia danych.
Czas 0 (-15 min przed dawką), 30, 60 i 90 min (każda ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każda ± 15 min) w 5. tygodniu, 13 i 21
Średnia wartość pola pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu dla bezwzględnej liczby limfocytów (AUCALC)
Ramy czasowe: Czas 0 (-15 min przed dawką), 30, 60 i 90 min (każda ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każda ± 15 min) w 5. tygodniu, 13 i 21
Dane AUCALC zbierano przez okres 24 godzin powyżej klinicznie znaczących progów dla uczestników leczonych maworyksaforem przez 6 miesięcy. Klinicznie istotny próg bezwzględnej liczby limfocytów (ALC) zdefiniowano jako ALC ≥ 1000/µl.
Czas 0 (-15 min przed dawką), 30, 60 i 90 min (każda ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każda ± 15 min) w 5. tygodniu, 13 i 21
Wszystkie wizyty: średnia wartość AUCALC na uczestnika
Ramy czasowe: Czas 0 (-15 min przed dawką), 30, 60 i 90 min (każda ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każda ± 15 min) w 5. tygodniu, 13 i 21

Dane AUCALC zbierano przez okres 24 godzin powyżej klinicznie znaczących progów dla uczestników leczonych maworyksaforem przez 6 miesięcy. Klinicznie istotny próg ALC zdefiniowano jako ALC ≥ 1000/µl.

Dane dla tej miary wyniku są raportowane jako podsumowanie „Wszystkich wizyt” w oparciu o średnią AUC, czyli średnią AUCALC na uczestnika podczas 3 wizyt, podczas których uczestnik był leczony dawką co najmniej 300/400 mg. Raportowane ramy czasowe opierają się na punktach czasowych gromadzenia danych.
Czas 0 (-15 min przed dawką), 30, 60 i 90 min (każda ± 5 min) oraz 2, 3, 4, 8, 12, 16 i 24 godziny (każda ± 15 min) w 5. tygodniu, 13 i 21
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 10 dni po ostatniej dawce badanego leku (maksymalna ekspozycja: 1712 dni)
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które rozwinęło się lub pogorszyło w trakcie prowadzenia badania klinicznego i niekoniecznie miało związek przyczynowy z badanym lekiem. SAE obejmowały śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizację szpitalną lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwałe lub znaczne kalectwo lub niesprawność, wadę wrodzoną lub wadę wrodzoną lub ważne zdarzenie medyczne, które zagrażało uczestnikowi i wymagało interwencji medycznej, aby zapobiec 1 z wyniki wymienione w tej definicji. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek AE, które rozpoczęło się lub nasiliło pod względem nasilenia lub częstotliwości w momencie rozpoczęcia lub po rozpoczęciu podawania badanego leku w ciągu 10 dni po ostatniej dawce badanego leku. Podsumowanie poważnych i mniej poważnych działań niepożądanych, niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w „module Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Od pierwszej dawki badanego leku do 10 dni po ostatniej dawce badanego leku (maksymalna ekspozycja: 1712 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
X4 Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
16 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
16 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 grudnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom WHIM

Badania kliniczne na X4P-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami