Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stanovení dávky a studie bezpečnosti X4P-001 (Mavorixafor) u účastníků s bradavicemi, hypogamaglobulinémií, infekcemi a syndromem myelokathexie (WHIM)

8. října 2024 aktualizováno: X4 Pharmaceuticals

Fáze 2, otevřená, multicentrická studie Mavorixaforu u pacientů se syndromem WHIM

Toto je studie fáze 2 s počátečním 24týdenním léčebným obdobím a fází prodloužení. Primárními cíli této studie fáze 2 je určit bezpečnost, snášenlivost a výběr dávky mavorixaforu u účastníků se syndromem WHIM. Účastníkům je povoleno pokračovat v léčbě ve fázi prodloužení, pokud je to regionálně použitelné, dokud nebude komerčně dostupná nebo dokud nebude studie ukončena sponzorem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Austrálie, 3065
        • St. Vincent's Hospital
  • Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci s klinickou diagnózou syndromu WHIM musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí pro účast ve studii:

  1. Mít alespoň 18 let.
  2. Podepsal aktuální schválený formulář informovaného souhlasu.
  3. Má genotypově potvrzenou mutaci chemokinového receptoru typu 4 (CXCR4) v souladu se syndromem WHIM.
  4. Souhlaste s používáním účinné antikoncepce.
  5. Buďte ochotni a schopni dodržovat tento protokol.
  6. Potvrdil ANC menší nebo rovný (≤) 400/µL nebo ALC ≤650/µL nebo obojí.

Kritéria vyloučení:

Účastníci s některou z následujících podmínek budou z účasti ve studii vyloučeni:

  1. Má známou systémovou přecitlivělost na léčivou látku mavorixafor nebo její neaktivní složky.
  2. Je těhotná nebo kojící.
  3. Má známou anamnézu pozitivní sérologie nebo virové zátěže na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo známou anamnézu syndromu získané imunodeficience (AIDS).

  4. Má při screeningu laboratorní testy splňující jedno nebo více z následujících kritérií:

    • Pozitivní test na protilátky na virus hepatitidy C (HCV), pokud není prokázána žádná detekovatelná virová zátěž na 2 nezávislých vzorcích.
    • Pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg).
  5. Má jakýkoli zdravotní nebo osobní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl potenciálně ohrozit bezpečnost nebo shodu účastníka nebo by mohl znemožnit úspěšné dokončení klinické studie účastníka.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: X4P-001

Počáteční léčebná fáze: Účastníci zahájí léčbu mavorixaforem v dávce 50 miligramů (mg) jednou denně (QD) perorálně nebo vyšší dávkou, s potenciální eskalací na základě plochy pod křivkou pro absolutní počet neutrofilů a absolutní hodnoty počtu leukocytů (AUCANC/ALC). do maximální celkové denní dávky 400 mg. Očekává se, že účastníci budou dostávat léčbu po dobu 24 týdnů v počátečním léčebném období nebo do rozvoje toxicity limitující léčbu (TLT).

Fáze prodloužení: Všichni účastníci obdrží mavorixafor; dávka nepřesáhne 400 mg. Ve fázi prodloužení může léčba pokračovat, dokud nebude mavorixafor dostupný prostřednictvím alternativního mechanismu (například lék je komerčně dostupný, program rozšířeného přístupu atd.) nebo dokud nebude studie ukončena sponzorem.
Lék: X4P-001
Mavorixafor bude poskytován jako 25 mg nebo 100 mg tobolky.
Ostatní jména:
  • AMD11070

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná hodnota plochy pod křivkou koncentrace plazmy-čas pro absolutní počet neutrofilů (AUCANC)
Časové okno: Čas 0 (-15 minut [min] před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) při 5., 13. a 21. týden
AUCANC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh absolutního počtu neutrofilů (ANC) byl definován jako ANC ≥ 600/mikrolitr (μl).
Čas 0 (-15 minut [min] před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) při 5., 13. a 21. týden
Všechny návštěvy: Průměrná hodnota AUCANC na účastníka
Časové okno: Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21

AUCANC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh ANC byl definován jako ANC ≥ 600/μl.

Data pro toto měření výsledku jsou uvedena jako souhrn "Všechny návštěvy" na základě průměru AUC, což je průměr AUCANC na účastníka během 3 návštěv, kdy byl účastník léčen dávkou alespoň 300/400 mg. Vykazovaný časový rámec je založen na časových bodech sběru dat.
Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
Průměrná hodnota plochy pod křivkou koncentrace plazmy-čas pro absolutní počet lymfocytů (AUCALC)
Časové okno: Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
AUCALC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh absolutního počtu lymfocytů (ALC) byl definován jako ALC ≥ 1000/μl.
Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
Všechny návštěvy: Průměrná hodnota AUCALC na účastníka
Časové okno: Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21

AUCALC byl sbírán po dobu 24 hodin nad klinicky významnými prahovými hodnotami pro účastníky léčené mavorixaforem po dobu 6 měsíců. Klinicky významný práh ALC byl definován jako ALC ≥ 1000/μl.

Data pro toto měření výsledku jsou uvedena jako souhrn "Všechny návštěvy" na základě průměru AUC, což je průměr AUCALC na účastníka během 3 návštěv, kdy byl účastník léčen dávkou alespoň 300/400 mg. Vykazovaný časový rámec je založen na časových bodech sběru dat.
Čas 0 (-15 min před dávkou), 30, 60 a 90 min (každé ± 5 min) a 2, 3, 4, 8, 12, 16 a 24 hodin (každé ± 15 min) v týdnu 5, 13 a 21
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 10 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (maximální expozice: 1712 dní)
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která se vyvinula nebo zhoršila v průběhu provádění klinické studie a nemusela mít nutně kauzální vztah ke studovanému léčivu. SAE zahrnovaly smrt, život ohrožující nežádoucí příhodu, hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo neschopnost, vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu nebo důležitou zdravotní událost, která ohrožovala účastníka a vyžadovala lékařský zásah k prevenci 1 z výsledky uvedené v této definici. TEAE byla definována jako jakákoli AE, která začala nebo se zhoršila co do závažnosti nebo frekvence na začátku nebo po zahájení studovaného léčiva do 10 dnů po poslední dávce studovaného léčiva. Souhrn vážných a nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v „modulu Hlášené nežádoucí příhody“.
Od první dávky studovaného léčiva do 10 dnů po poslední dávce studovaného léčiva (maximální expozice: 1712 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
X4 Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
16. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
16. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. prosince 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • X4P-001-MKKA
  • 2016-005028-26 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na WHIM syndrom

Klinické studie na X4P-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení