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REALITY LHONレジストリ (REALITY)

2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics

レーバー遺伝性視神経症（LHON）患者の観察登録研究

この研究は、レトロスペクティブな被験者のカルテの抽象化と患者報告アウトカム (PRO) の横断的な管理に基づいた、影響を受けた LHON 被験者の多国レトロスペクティブおよび横断的観察研究です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究の目的は、LHON 患者の視覚機能および構造の変化とその他の関連症状の進展を理解することです。 遺伝的要因、ライフスタイル要因、環境要因と LHON 病との関係について説明し、LHON 病の自然史とそれに関連する医療について理解を深めます。

さらに、LHON 患者とその家族にとって、病気が原因で発生する可能性のある直接的および間接的な費用から生じる経済的負担も理解したいと考えています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
44

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Pasadena、California、アメリカ、91105
        • Doheny Eye Center UCLA Pasadena
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Wills Eye Institute
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Alkek Eye Center
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • Ospedale Bellaria
      • Milan、イタリア、20132
        • Ospedale San Raffaele
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08022
        • Institut Català de Retina
  • フランス
      • Angers、フランス、49100
        • CHU d'Angers
      • Paris、フランス、75012
        • CHNO Les Quinze Vingts

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

この研究では、スペイン、イタリア、フランス、英国、米国の世界的な臨床施設から少なくとも 50 人の影響を受けた LHON 被験者 (成人と小児の両方) を募集します。 少なくとも 50 人の影響を受ける LHON 被験者の人口を維持するための努力が行われます。

11778/ND4 変異を持つ適格な被験者の約 75% と、インデックスの時点で 18 歳未満の適格な被験者の 30% をリクルートするリクルート活動は、可能な限り、研究レベルで行われます。

説明

包含基準:

  • -LHONの遺伝子型診断が確認された被験者;
  • -視力喪失後1年から3年（+/- 4週間）の間に少なくとも2つの視覚機能評価を含む視覚機能結果データを持つ被験者。
  • -現地の規制に従って必要な場合、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、それができる被験者;
  • 18 歳未満の LHON 被験者の場合、法定後見人からの研究への参加許可。

除外基準:

  • -治験薬を受け取った、または観察期間中にLHON関連の介入臨床試験に参加した被験者;
  • カルテデータが利用できない被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：断面図

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
単一グループ研究
この研究は、レトロスペクティブな被験者のカルテの抽象化と患者報告アウトカム (PRO) の横断的な管理に基づいた、影響を受けた LHON 被験者の多国レトロスペクティブおよび横断的観察研究です。
他の：患者報告アウトカム (PRO)
患者報告アウトカム (PRO)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
視覚機能
時間枠：入学前に利用可能なすべての評価
視覚機能には、医療記録からの視覚検査データが含まれます。
入学前に利用可能なすべての評価
国立眼科研究所視覚機能アンケート (VFQ)-25
時間枠：入学
National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI-VFQ または VFQ)-25 は、51 項目の VFQ の有効で信頼できる 25 項目のバージョンです。
入学
36 項目の簡易健康調査 (SF-36)
時間枠：入学
SF-36 は健康状態と生活の質を調査します
入学
児童健康アンケート（CHQ）
時間枠：入学
CHQ は SF-36 と同じ構造と方法論的アプローチを使用しており、5 歳から 18 歳までの子供向けに設計および規定されています。
入学
EuroQol-5 ディメンション (EQ-5D)-5L
時間枠：入学
EuroQol-5 Dimension-5 レベル (EQ-5D-5L) は、PRO 尺度として広く使用されている一般的な HRQoL 手段です。
入学

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
病気の経済的負担
時間枠：入学
横断調査ではアンケートによりデータを収集します。 LHONに起因する直接費用と間接費用は、登録されたすべての被験者によって推定されます。 直接費用には、LHON による医療および非医療の直接費用が含まれます。
入学

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
GenSight Biologics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2018年1月3日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年7月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年7月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年9月22日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年9月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年9月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月27日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • GS010_Registry_001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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