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현실 LHON 레지스트리 (REALITY)

2026년 2월 27일 업데이트: GenSight Biologics

LHON(Leber 유전성 시신경병증) 환자의 관찰 레지스트리 연구

이 연구는 후향적 피험자의 의료 차트 추상화 및 환자가 보고한 결과(PRO)의 단면 관리를 기반으로 영향을 받은 LHON 피험자의 다국적 후향적 단면 관찰 연구입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구의 목적은 LHON 환자의 시각적 기능적 및 구조적 변화 및 기타 관련 증상의 진화를 이해하는 것입니다. 유전적, 생활습관 및/또는 환경적 요인과 LHON 질병 사이의 관계를 설명하고 LHON 질병의 자연사 및 질병과 관련된 건강 관리에 대한 더 나은 이해를 모색할 것입니다.

또한 LHON 환자와 그 가족이 질병으로 인해 가질 수 있는 직간접 비용으로 인한 경제적 부담도 이해하고 싶습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
44

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Pasadena, California, 미국, 91105
        • Doheny Eye Center UCLA Pasadena
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Wills Eye Institute
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Alkek Eye Center
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08022
        • Institut Català de Retina
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40139
        • Ospedale Bellaria
      • Milan, 이탈리아, 20132
        • Ospedale San Raffaele
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49100
        • CHU d'Angers
      • Paris, 프랑스, 75012
        • CHNO Les Quinze Vingts

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

이 연구는 스페인, 이탈리아, 프랑스, ​​영국 및 미국을 포함하되 이에 국한되지 않는 국가의 글로벌 임상 사이트에서 최소 50명의 영향을 받는 LHON 피험자(성인 및 소아과 모두)를 모집합니다. 최소 50명의 영향을 받는 LHON 피험자의 인구를 유지하기 위해 노력할 것입니다.

11778/ND4 돌연변이가 있는 적격 피험자의 약 75%와 인덱스 날짜 기준으로 18세 미만의 적격 피험자의 30%를 모집하는 모집 노력은 가능할 때마다 연구 수준에서 수행될 것입니다.

설명

포함 기준:

  • LHON의 확인 및 유전자형 진단을 받은 피험자;
  • 시력 상실 후 1년에서 3년(+/- 4주) 사이에 2회 이상의 시각 기능 평가를 포함한 시각 기능 결과 데이터가 있는 피험자;
  • 현지 규정에 따라 필요한 경우 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 피험자
  • 18세 미만의 LHON 피험자의 경우 법적 보호자의 연구 참여 허가

제외 기준:

  • 관찰 기간 동안 연구용 약물을 투여 받았거나 LHON 관련 중재 임상 시험에 참여한 피험자;
  • 사용 가능한 의료 차트 데이터가 없는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 단면

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
단일 그룹 연구
이 연구는 후향적 피험자의 의료 차트 추상화 및 환자가 보고한 결과(PRO)의 단면 관리를 기반으로 영향을 받은 LHON 피험자의 다국적 후향적 단면 관찰 연구입니다.
다른: 환자 보고 결과(PRO)
환자 보고 결과(PRO)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
시각 기능
기간: 등록 전 모든 평가 가능
시각 기능에는 의료 기록의 시각 검사 데이터가 포함됩니다.
등록 전 모든 평가 가능
National Eye Institute 시각 기능 설문지(VFQ)-25
기간: 등록
National Eye Institute Visual Function Questionnaire(NEI-VFQ 또는 VFQ)-25는 51개 항목 VFQ의 유효하고 신뢰할 수 있는 25개 항목 버전입니다.
등록
36개 항목 약식 건강 설문조사(SF-36)
기간: 등록
SF-36은 건강 상태와 삶의 질을 조사합니다.
등록
아동 건강 설문지(CHQ)
기간: 등록
CHQ는 SF-36과 동일한 구조 및 방법론적 접근 방식을 사용하며 5세에서 18세 사이의 어린이를 위해 설계 및 표준화되었습니다.
등록
EuroQol-5 치수(EQ-5D)-5L
기간: 등록
EuroQol-5 Dimension-5 Level(EQ-5D-5L)은 PRO 측정으로 널리 사용되는 일반 HRQoL 도구입니다.
등록

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
질병의 경제적 부담
기간: 등록
데이터는 단면 조사에서 설문지로 수집됩니다. LHON으로 인한 직접 비용 및 간접 비용은 등록된 모든 피험자가 추정합니다. 직접 비용에는 LHON으로 인한 의료 및 비의료 직접 비용이 포함됩니다.
등록

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
GenSight Biologics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 1월 3일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 7월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 9월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 9월 26일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 9월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 2월 27일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • GS010_Registry_001

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

환자 보고 결과(PRO)에 대한 임상 시험

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정황

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약물 개입

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