TK2欠損症患者における併用ピリミジンヌクレオシドによる継続治療の非盲検研究 (Continuation)
2026年4月27日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.
チミジンキナーゼ2欠損症（TK2）患者における併用ピリミジンヌクレオシドによる継続治療の第2相非盲検試験
これは、レトロスペクティブ研究 MT-1621-101 に参加した TK2 欠損被験者における MT1621 の安全性と有効性に関する第 2 相前向き非盲検治療研究です。
dC/dT で治療を受けており、MT-1621-101 に参加していない被験者も、スポンサーの承認を得て登録を許可される場合があります。
すべての被験者について、dC/dT による治療前の臨床的および機能的測定値の収集が、安全性と有効性を評価するためのベースライン評価として十分であることを確認することが重要です。
調査の概要
詳細な説明
これは、レトロスペクティブ研究 MT-1621-101 に参加した TK2 欠損被験者における MT1621 の安全性と有効性に関する第 2 相前向き非盲検治療研究です。 dC/dT で治療を受けており、MT-1621-101 に参加していない被験者も、スポンサーの承認を得て登録を許可される場合があります。 すべての被験者について、dC/dT による治療前の臨床的および機能的測定値の収集が、安全性と有効性を評価するためのベースライン評価として十分であることを確認することが重要です。
MT-1621-102では、すべての被験者は、プロトコルで指定された3つの用量レベルのいずれかでMT1621で治療されます：260 mg / kg /日（130 mg / kg /日dCおよび130 mg / kg /日dT）、520 mg /kg/日 (260 mg/kg/日 dC および 260 mg/kg/日 dT)、または 800 mg/kg/日 (400 mg/kg/日 dC および 400 mg/kg/日 dT) を 3 分割等量（tid）。 研究への登録時に、すでにこれらの用量レベルのいずれかで薬を服用している被験者は、化学グレードの dC/dT または dCMP/dTMP から同じ用量の MT1621 に移行するか、現在の用量で MT1621 の使用を継続します。 以前に化学グレードの dC/dT、dCMP/dTMP、または MT1621 をこれらの用量レベルのいずれか以外の用量で服用していた被験者は、MT1621 のプロトコールで指定された用量に移行されます。化学グレードの dC/dT、化学グレードの dCMP/dTMP、または MT1621。 忍容性の理由から、用量を減らすことができます。
安全性と有効性は、登録時、1 か月、3 か月から 18 か月ごと、6 か月から 36 か月ごと、その後は 1 年ごと、および研究参加の終了時に評価されます。 試験 MT-1621-101 に参加しなかった被験者については、安全性と有効性を評価する目的でベースライン評価として収集されたデータに基づいて、スポンサーが治験責任医師と話し合い、各被験者の特定の評価を決定します。 MT1621 は食事と一緒に投与する必要があります。
この研究では、スパース サンプリング方法論を使用して、定常状態でのスパース PK サンプリングを評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -親または法的に権限を与えられた代理人（LAR）による署名済みのインフォームドコンセントおよび/または患者による同意（該当する場合）。
- TK2遺伝子に遺伝子変異を確認。
- 他の遺伝病または多遺伝子性疾患の欠如。
- TK2欠乏症に対するヌクレオ(t)イドによる現在の治療。 以前に MT 1621 101 に登録されていない患者は、治療前の臨床的および機能的測定値の収集が、安全性と有効性を評価する目的でベースライン評価として機能するのに十分であることを保証するためにスポンサーの承認を必要とします。
- 女性患者は、授乳中であってはならず、スクリーニングで妊娠検査が陰性であり（10歳以上の女性）、研究の過程で妊娠するつもりはありません。 出産の可能性がある女性患者（すなわち、解剖学的および生理学的に妊娠することができない場合、閉経後1年以上までの初経後）は、研究期間中の避妊の非常に効果的な方法の使用に同意し、コミットする必要があります。研究終了後30日間。 許容される方法とは、単独または組み合わせて、失敗率が低い方法と定義されます (つまり、
- 性的パートナーがいる男性患者は、試験期間中および試験薬の最終投与後 30 日間、コンドームを使用して、射精時に試験薬がパートナーに移行するのを防ぐ必要があります。 男性参加者には、治験薬の最終投与後 30 日間は精子を提供しないようにアドバイスする必要があります。
- -臨床研究の期間中、現在の治療レジメンと現在の運動レジメンを維持する意欲。
- -すべての研究手順、研究訪問、および研究薬物コンプライアンスを含むがこれらに限定されない研究プロトコルを遵守する意欲。
除外基準:
- -肝疾患の病歴、または肝機能検査の結果（ALT、AST、または総ビリルビン）が正常上限の2倍以上で、スポンサーの事前承認なし。
- -治験責任医師または研究スポンサーの意見では、TK2欠乏症の臨床経過の解釈を混乱させる可能性のあるその他の重大な病状。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ドキセシチンとドクスリブチミン
これは、すべての参加者を単一群で行う非盲検試験です。
研究参加者は、ドキセシチンとドキシリブチミンを最大800 mg/kg/日（ドキセシチンは400 mg/kg/日、ドキシリブチミンは400 mg/kg/日）まで摂取します。
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ドキセシチンとドクスリブチミンは、約 6 ～ 8 時間の間隔をあけて 3 回の等量で経口投与されます。
ドキセシチンとドクスリブチミンは食事とともに投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：研究薬の初回投与から安全性追跡調査終了まで（最長約7年）
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AE（有害事象）とは、患者または臨床試験参加者において、研究薬の使用と時間的に関連する、研究薬との関連性の有無を問わない、あらゆる好ましくない医学的事象を指します。
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研究薬の初回投与から安全性追跡調査終了まで（最長約7年）
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研究薬の中止を招いた治療関連有害事象の発現率
時間枠：最初の試験薬投与から安全性追跡調査終了まで（最大約7年間）
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AEとは、患者または臨床試験参加者において、試験薬の使用と時間的に関連して生じる、試験薬との関連の有無を問わない、あらゆる好ましくない医学的事象を指します。
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最初の試験薬投与から安全性追跡調査終了まで（最大約7年間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床全般印象改善度（CGI-I）反応スコア
時間枠：研究終了時（約7年）に評価
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CGI-I評価尺度は、臨床医が研究薬開始後の研究参加者の経時的な改善を全体的に評価することを可能にします。
研究参加者の状態の改善は、1（非常に改善）から7（非常に悪化）までの7段階尺度で評価されます：1 = 非常に改善、2 = かなり改善、3 = わずかに改善、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化、6 = かなり悪化、7 = 非常に悪化。
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研究終了時（約7年）に評価
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定常状態におけるデオキシシチジン（dC）およびデオキシチミジン（dT）の平均最低血漿濃度（Cmin）
時間枠：血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます。
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Cmin = 最小血漿濃度
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血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます。
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定常状態における dC および dT の平均最高血漿濃度 (Cmax)
時間枠：プラズマサンプルは1か月、3か月、および6か月に採取されます
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Cmax = 最高血漿濃度
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プラズマサンプルは1か月、3か月、および6か月に採取されます
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定常状態におけるdCおよびdTの血漿中濃度 - 時間曲線下面積（AUC0-24）の平均値（0時間から24時間）
時間枠：血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます
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AUC0-24 = 血漿中濃度-時間曲線下面積（0～24時間）
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血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年7月5日
一次修了 (推定)
2026年6月30日
研究の完了 (推定)
2026年6月30日
試験登録日
最初に提出
2019年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月15日
最初の投稿 (実際)
2019年2月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月27日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TK0102
- 2018-004277-27 (EudraCT番号)
- U1111-1304-0423 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2023-510427-29 (レジストリ識別子：EU Clinical Trials)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認後 6 か月後、または世界的な開発中止後 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータおよび編集された治験文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、臨床研究報告書が含まれる場合があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、英語でのみ入手できます。
治験終了後に治験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは公開されません。
IPD 共有時間枠
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認または世界的な開発中止から 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析の準備ができたデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれる可能性があります。
データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。
署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。
すべてのドキュメントは、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、パスワードで保護されたポータルで英語のみで利用できます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ドキセシチンとドクスリブチミンの臨床試験
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University of FloridaUniversity of Miami募集メラノーマ | 癌 | 乳がん | 婦人科がん | 大腸がん | 肺癌 | 前立腺がん | 皮膚ガン | フードセレクション | 食生活 | 栄養不足 | 栄養不足 | 血液がん | 食物剥奪アメリカ
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Antonella CostantinoIRCCS Eugenio Medea; Azienda Socio Sanitaria Territoriale della Valle Olona募集
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Northwestern UniversityUniversity of Michigan; The University of Texas Health Science Center at San Antonio; University... と他の協力者完了
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University of TorontoUniversity Health Network, Toronto; University of Western Ontario, Canada; Institute for Clinical... と他の協力者完了