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ファブリー病患者における治療関連の利益と満足度。患者の期待と好みに関する洞察

2024年5月22日 更新者：Amicus Therapeutics France SAS

ファブリー病患者における治療関連の利益と満足度。患者の期待と好みに関する洞察 (SATIS-Fab)

共有された意思決定プロセスでは、患者は治療に関する期待と好みを医師に表明する必要があります。 アミカスの主導で、ファブリー病患者のニーズと期待に対応する特定のアンケートが作成されました。 さらに、この質問票は、患者の視点から治療の利点も評価します。 患者の期待、患者の期待に関する患者のクラスタリングの可能性、および患者の観点からの治療効果の評価については、これまで何も知られていません。

研究の目的は、研究フェーズ (包含およびフォローアップ) に従って区別されます。 組み入れ時の主な目的は、治療に関するニーズと期待に応じて患者を分類することです。 フォローアップ中の主な目的は、患者のニーズと期待に関連して治療効果を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

前向き、縦断的、非比較的、非盲検、多施設、非介入コホート研究。 患者を治療するかどうかの決定は、患者の研究への参加とは別に行う必要があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
69

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Angers、フランス、49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux、フランス、33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen、フランス、14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon、フランス、21000
        • CHU de Dijon
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon、フランス、69000
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille、フランス、13000
        • Hopital de la Conception
      • Nantes、フランス、44000
        • CHU de Nantes
      • Paris、フランス
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris、フランス、75000
        • Hôpital Tenon
      • Rennes、フランス、35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen、フランス、76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg、フランス、67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse、フランス、31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours、フランス、37000
        • CHU de Tours

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

患者は、PNQ の主成分分析 (PCA) の前後にクラスター化されます。 観測はウォード法によってクラスター化されます。 クラスターの数は、コリンスキー基準を使用して選択されます。 患者の特徴は、クラスターごとに説明されます。

説明

包含基準:

  • -16歳以上の患者
  • ファブリー病と診断されました
  • 従順な突然変異で
  • 進行中のERTまたはミガラスタットを開始または追求するという臨床医による決定
  • 署名された研究に参加するための非異議申立書

除外基準:

-介入臨床研究への付随する患者の参加（フランスのJardé法分類によるカテゴリー1介入研究またはカテゴリー2介入研究）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
コホート全体
コホート全体は、治療に関する患者の期待と好みに応じてクラスターに分割されます
行動：治療に関する患者の期待と好みの非介入的特徴付け
患者は、患者ニーズ質問票 (PNQ) での主成分分析 (PCA) の前後でクラスター化されます。 観測値は Ward 法によってクラスター化されます。 クラスターの数は、コリンスキー基準を使用して選択されます。 患者の特徴をクラスターごとに説明します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
受けた治療に対する患者のニーズと期待に応じた同種の患者群。
時間枠：ベースライン
クラスターの数は、教師なし分類法を使用して定義されます。
ベースライン
特定の治療に対する患者のニーズと期待に関連して、患者利益指数 (PBI) から導出される治療利益。
時間枠：12ヶ月

患者利益指数 (PBI): 記述統計。 PBIは、前回の訪問時に測定されたPNQを参照して計算されます。

PBI ≥ 1 の患者の割合は、両側 95% 信頼区間で説明されます。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Amicus Therapeutics France SAS

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Olivier Lidove, MD、Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年4月4日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年1月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年1月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年6月28日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年7月31日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年8月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年5月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年5月22日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • SATIS-Fab

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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