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Beneficio correlato al trattamento e soddisfazione nei pazienti Fabry. Comprensione delle aspettative e delle preferenze dei pazienti

22 maggio 2024 aggiornato da: Amicus Therapeutics France SAS

Beneficio correlato al trattamento e soddisfazione nei pazienti Fabry. Approfondimento sulle aspettative e le preferenze dei pazienti (SATIS-Fab)

Nel processo decisionale condiviso, i pazienti dovrebbero esprimere al medico le loro aspettative e preferenze riguardo al trattamento. Su iniziativa di Amicus è stato costruito un questionario specifico che risponde ai bisogni e alle aspettative dei pazienti Fabry. Inoltre, questo questionario valuta anche il beneficio del trattamento dal punto di vista del paziente. Fino ad ora non si sa nulla sulle aspettative dei pazienti, sul potenziale raggruppamento di pazienti in merito alle loro aspettative e sulla valutazione dei benefici del trattamento dal punto di vista dei pazienti.

Gli obiettivi dello studio sono differenziati in base alla fase di studio (inclusione e follow-up). Al momento dell'inclusione, l'obiettivo primario è raggruppare i pazienti in base alle loro esigenze e aspettative in merito al trattamento. Durante il follow-up, l'obiettivo primario è valutare il beneficio del trattamento in relazione alle esigenze e alle aspettative dei pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Studio di coorte prospettico, longitudinale, non comparativo, in aperto, multicentrico, non interventistico. La decisione di trattare il paziente deve essere presa indipendentemente dalla partecipazione del paziente allo studio.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
69

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Francia, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Francia, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Francia, 69000
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francia, 13000
        • Hopital de la Conception
      • Nantes, Francia, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francia
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Francia, 75000
        • Hôpital Tenon
      • Rennes, Francia, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, Francia, 76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, Francia, 37000
        • CHU de Tours

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti saranno raggruppati prima e dopo un'analisi dei componenti principali (PCA) su PNQ. Le osservazioni saranno raggruppate secondo il metodo di Ward. Il numero di cluster sarà scelto utilizzando i criteri di Kolinski. Le caratteristiche dei pazienti saranno descritte per cluster.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età ≥ 16 anni
  • Diagnosi di malattia di Fabry
  • Con mutazione suscettibile
  • Decisione del medico di iniziare o proseguire con ERT o migalastat in corso
  • Modulo di non opposizione alla partecipazione allo studio firmato

Criteri di esclusione:

- Partecipazione concomitante del paziente a uno studio clinico interventistico (ricerca interventistica di categoria 1 o ricerca interventistica di categoria 2 secondo la classificazione della legge Jardé in Francia)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Tutta la coorte
L'intera coorte sarà divisa in gruppi in base alle aspettative e alle preferenze dei pazienti riguardo al loro trattamento
Comportamentale: Caratterizzazione non interventistica delle aspettative e delle preferenze dei pazienti riguardo al loro trattamento
I pazienti verranno raggruppati prima e dopo un'analisi delle componenti principali (PCA) sul questionario sui bisogni dei pazienti (PNQ). Le osservazioni verranno raggruppate mediante il metodo Ward. Il numero di cluster sarà scelto utilizzando i criteri di Kolinski. Le caratteristiche dei pazienti saranno descritte per cluster.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cluster omogenei di pazienti in base alle loro esigenze e aspettative nei confronti del trattamento ricevuto.
Lasso di tempo: Linea di base
Il numero di cluster sarà definito utilizzando un metodo di classificazione non supervisionato.
Linea di base
Beneficio del trattamento, derivato dal Patients Benefit Index (PBI), in relazione ai bisogni e alle aspettative dei pazienti nei confronti del loro trattamento specifico.
Lasso di tempo: 12 mesi

Patients Benefit Index (PBI): statistiche descrittive. Il PBI sarà calcolato facendo riferimento al PNQ misurato nella visita precedente

La proporzione di pazienti con PBI ≥ 1 sarà descritta con un intervallo di confidenza bilaterale al 95%.
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics France SAS

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
4 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 gennaio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 giugno 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SATIS-Fab

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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