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ファブリー病患者における治療関連の利益と満足度。患者の期待と好みに関する洞察

2024年5月22日 更新者：Amicus Therapeutics France SAS

ファブリー病患者における治療関連の利益と満足度。患者の期待と好みに関する洞察 (SATIS-Fab)

共有された意思決定プロセスでは、患者は治療に関する期待と好みを医師に表明する必要があります。 アミカスの主導で、ファブリー病患者のニーズと期待に対応する特定のアンケートが作成されました。 さらに、この質問票は、患者の視点から治療の利点も評価します。 患者の期待、患者の期待に関する患者のクラスタリングの可能性、および患者の観点からの治療効果の評価については、これまで何も知られていません。

研究の目的は、研究フェーズ (包含およびフォローアップ) に従って区別されます。 組み入れ時の主な目的は、治療に関するニーズと期待に応じて患者を分類することです。 フォローアップ中の主な目的は、患者のニーズと期待に関連して治療効果を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

前向き、縦断的、非比較的、非盲検、多施設、非介入コホート研究。 患者を治療するかどうかの決定は、患者の研究への参加とは別に行う必要があります。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

69

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Angers、フランス、49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux、フランス、33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen、フランス、14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon、フランス、21000
        • CHU de Dijon
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon、フランス、69000
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille、フランス、13000
        • Hôpital de La Conception
      • Nantes、フランス、44000
        • CHU de Nantes
      • Paris、フランス
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris、フランス、75000
        • Hopital Tenon
      • Rennes、フランス、35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen、フランス、76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg、フランス、67000
        • chu de Strasbourg
      • Toulouse、フランス、31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours、フランス、37000
        • Chu De Tours

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

患者は、PNQ の主成分分析 (PCA) の前後にクラスター化されます。 観測はウォード法によってクラスター化されます。 クラスターの数は、コリンスキー基準を使用して選択されます。 患者の特徴は、クラスターごとに説明されます。

説明

包含基準:

  • -16歳以上の患者
  • ファブリー病と診断されました
  • 従順な突然変異で
  • 進行中のERTまたはミガラスタットを開始または追求するという臨床医による決定
  • 署名された研究に参加するための非異議申立書

除外基準:

-介入臨床研究への付随する患者の参加（フランスのJardé法分類によるカテゴリー1介入研究またはカテゴリー2介入研究）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
コホート全体
コホート全体は、治療に関する患者の期待と好みに応じてクラスターに分割されます
行動：治療に関する患者の期待と好みの非介入的特徴付け
患者は、患者ニーズ質問票 (PNQ) での主成分分析 (PCA) の前後でクラスター化されます。 観測値は Ward 法によってクラスター化されます。 クラスターの数は、コリンスキー基準を使用して選択されます。 患者の特徴をクラスターごとに説明します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
受けた治療に対する患者のニーズと期待に応じた同種の患者群。
時間枠：ベースライン
クラスターの数は、教師なし分類法を使用して定義されます。
ベースライン
特定の治療に対する患者のニーズと期待に関連して、患者利益指数 (PBI) から導出される治療利益。
時間枠：12ヶ月

患者利益指数 (PBI): 記述統計。 PBIは、前回の訪問時に測定されたPNQを参照して計算されます。

PBI ≥ 1 の患者の割合は、両側 95% 信頼区間で説明されます。
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics France SAS

捜査官

  • 主任研究者：Olivier Lidove, MD、Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月4日

一次修了 (実際)

2023年1月30日

研究の完了 (実際)

2023年1月30日

試験登録日

最初に提出

2019年6月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年7月31日

最初の投稿 (実際)

2019年8月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年5月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年5月22日

最終確認日

2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SATIS-Fab

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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