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Behandlungsbezogener Nutzen und Zufriedenheit bei Fabry-Patienten. Einblick in die Erwartungen und Präferenzen der Patienten

22. Mai 2024 aktualisiert von: Amicus Therapeutics France SAS

Behandlungsbezogener Nutzen und Zufriedenheit bei Fabry-Patienten. Einblick in die Erwartungen und Präferenzen der Patienten (SATIS-Fab)

Im gemeinsamen Entscheidungsprozess sollten Patienten ihre Erwartungen und Präferenzen bezüglich der Behandlung gegenüber dem Arzt äußern. Auf Initiative von Amicus wurde ein spezieller Fragebogen erstellt, der sich mit den Bedürfnissen und Erwartungen von Fabry-Patienten befasst. Darüber hinaus bewertet dieser Fragebogen auch den Nutzen der Behandlung aus Patientensicht. Bisher ist nichts über Patientenerwartungen, potenzielle Clusterbildung von Patienten bezüglich ihrer Erwartungen und Bewertung des Behandlungsnutzens aus Patientensicht bekannt.

Die Studienziele werden nach Studienphase differenziert (Einschluss und Nachbereitung). Bei der Aufnahme besteht das Hauptziel darin, die Patienten nach ihren Bedürfnissen und Erwartungen bezüglich der Behandlung zu gruppieren. Während der Nachsorge besteht das Hauptziel darin, den Behandlungsnutzen im Verhältnis zu den Bedürfnissen und Erwartungen der Patienten zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Prospektive, longitudinale, nicht-vergleichende, offene, multizentrische, nicht-interventionelle Kohortenstudie. Die Entscheidung zur Behandlung des Patienten sollte unabhängig von der Teilnahme des Patienten an der Studie getroffen werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
69

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Frankreich, 69000
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankreich, 13000
        • Hopital de la Conception
      • Nantes, Frankreich, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankreich
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Frankreich, 75000
        • Hôpital Tenon
      • Rennes, Frankreich, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, Frankreich, 76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Frankreich, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Frankreich, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, Frankreich, 37000
        • CHU de Tours

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten werden vor und nach einer Hauptkomponentenanalyse (PCA) auf PNQ geclustert. Die Beobachtungen werden nach der Ward-Methode geclustert. Die Anzahl der Cluster wird anhand der Kolinski-Kriterien ausgewählt. Merkmale der Patienten werden nach Clustern beschrieben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ≥ 16 Jahre alt
  • Morbus Fabry diagnostiziert
  • Mit zugänglicher Mutation
  • Entscheidung des Arztes, eine laufende ERT oder Migalastat zu beginnen oder fortzusetzen
  • Widerspruchsformular zur Studienteilnahme unterschrieben

Ausschlusskriterien:

- Begleitende Teilnahme des Patienten an einer interventionellen klinischen Studie (Kategorie 1 Interventionsforschung oder Kategorie 2 Interventionsforschung gemäß der Klassifizierung des Jardé-Gesetzes in Frankreich)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Ganze Kohorte
Die gesamte Kohorte wird gemäß den Erwartungen und Präferenzen der Patienten bezüglich ihrer Behandlung in Cluster eingeteilt
Verhalten: Nicht-interventionelle Charakterisierung der Erwartungen und Präferenzen von Patienten hinsichtlich ihrer Behandlung
Die Patienten werden vor und nach einer Hauptkomponentenanalyse (PCA) im Patientenbedarfsfragebogen (PNQ) geclustert. Beobachtungen werden nach der Ward-Methode geclustert. Die Anzahl der Cluster wird anhand der Kolinski-Kriterien ausgewählt. Die Merkmale der Patienten werden nach Clustern beschrieben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Homogene Patientencluster entsprechend ihren Bedürfnissen und Erwartungen an die erhaltene Behandlung.
Zeitfenster: Grundlinie
Die Anzahl der Cluster wird mithilfe einer nicht überwachten Klassifizierungsmethode definiert.
Grundlinie
Der Behandlungsnutzen, abgeleitet vom Patients Benefit Index (PBI), im Verhältnis zu den Bedürfnissen und Erwartungen des Patienten an seine spezifische Behandlung.
Zeitfenster: 12 Monate

Patients Benefit Index (PBI): deskriptive Statistik. Der PBI wird anhand des beim vorherigen Besuch gemessenen PNQ berechnet

Der Anteil der Patienten mit PBI ≥ 1 wird mit einem zweiseitigen 95 %-Konfidenzintervall beschrieben.
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Amicus Therapeutics France SAS

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Januar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SATIS-Fab

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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