Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Korzyści i zadowolenie związane z leczeniem u pacjentów Fabry'ego. Wgląd w oczekiwania i preferencje pacjentów

22 maja 2024 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics France SAS

Korzyści i zadowolenie związane z leczeniem u pacjentów Fabry'ego. Wgląd w oczekiwania i preferencje pacjentów (SATIS-Fab)

We wspólnym procesie decyzyjnym pacjenci powinni wyrazić lekarzowi swoje oczekiwania i preferencje dotyczące leczenia. Z inicjatywy firmy Amicus powstał specjalny kwestionariusz adresujący potrzeby i oczekiwania pacjentów Fabry. Ponadto kwestionariusz ten ocenia również korzyści z leczenia z perspektywy pacjenta. Do tej pory nic nie wiadomo na temat oczekiwań pacjentów, potencjalnego grupowania pacjentów pod kątem ich oczekiwań i oceny korzyści leczenia z perspektywy pacjentów.

Cele badania są zróżnicowane w zależności od fazy badania (włączenie i kontynuacja). Podczas włączania głównym celem jest grupowanie pacjentów zgodnie z ich potrzebami i oczekiwaniami dotyczącymi leczenia. Podczas obserwacji nadrzędnym celem jest ocena korzyści z leczenia w stosunku do potrzeb i oczekiwań pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Prospektywne, podłużne, nieporównawcze, otwarte, wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie kohortowe. Decyzja o leczeniu pacjenta powinna być podjęta niezależnie od udziału pacjenta w badaniu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
69

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49000
        • CHU d'Angers
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • CHU Pellegrin
      • Caen, Francja, 14033
        • Hôpital Côte de Nacre
      • Dijon, Francja, 21000
        • CHU de Dijon
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de Lille
      • Lyon, Francja, 69000
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francja, 13000
        • Hopital de la Conception
      • Nantes, Francja, 44000
        • CHU de Nantes
      • Paris, Francja
        • Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon
      • Paris, Francja, 75000
        • Hôpital Tenon
      • Rennes, Francja, 35000
        • CHU de Rennes
      • Rouen, Francja, 76100
        • CHU de Rouen
      • Strasbourg, Francja, 67000
        • CHU de Strasbourg
      • Toulouse, Francja, 31000
        • CHU de Toulouse
      • Tours, Francja, 37000
        • CHU de Tours

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci zostaną zgrupowani przed i po analizie głównych składników (PCA) na PNQ. Obserwacje będą grupowane metodą Warda. Liczba klastrów zostanie wybrana z wykorzystaniem kryteriów Kolińskiego. Charakterystyka pacjentów zostanie opisana przez skupienie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 16 lat
  • Zdiagnozowano chorobę Fabry'ego
  • Z podatną mutacją
  • Decyzja lekarza o rozpoczęciu lub kontynuacji ERT lub migalastatu
  • Podpisany formularz braku sprzeciwu do udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

- Jednoczesny udział pacjentów w interwencyjnym badaniu klinicznym (badanie interwencyjne kategorii 1 lub badanie interwencyjne kategorii 2 zgodnie z klasyfikacją prawa Jardé we Francji)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Cała kohorta
Cała kohorta zostanie podzielona na klastry zgodnie z oczekiwaniami pacjentów i preferencjami dotyczącymi ich leczenia
Behawioralne: Nieinterwencyjna charakterystyka oczekiwań i preferencji pacjentów dotyczących ich leczenia
Pacjenci zostaną grupowani przed i po analizie głównych składowych (PCA) w Kwestionariuszu Potrzeb Pacjenta (PNQ). Obserwacje będą grupowane metodą Warda. Dobór liczby klastrów będzie oparty na kryteriach Kolińskiego. Charakterystyka pacjentów zostanie opisana klastrami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Homogeniczne skupienia pacjentów według ich potrzeb i oczekiwań wobec otrzymanego leczenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa
Liczba klastrów zostanie określona metodą klasyfikacji nienadzorowanej.
Linia bazowa
Korzyści z leczenia, obliczone na podstawie wskaźnika korzyści dla pacjentów (PBI), w odniesieniu do potrzeb pacjentów i oczekiwań wobec ich konkretnego leczenia.
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Wskaźnik korzyści dla pacjentów (PBI): statystyki opisowe. PBI zostanie obliczone w odniesieniu do PNQ zmierzonego podczas poprzedniej wizyty

Odsetek pacjentów z PBI ≥ 1 zostanie opisany za pomocą dwustronnego 95% przedziału ufności.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Amicus Therapeutics France SAS

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Olivier Lidove, MD, Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 stycznia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
2 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SATIS-Fab

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami