PIK3CA関連過増殖スペクトラム（PROS）の患者にアルペリシブ（BYL719）へのアクセスを提供するマネージドアクセスプログラム（MAP）

この治療計画に含める資格のある患者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

1. -PROSと診断された成人または小児患者、好ましくはPIK3CA遺伝子の変異の証拠がある
2. 担当医師は、患者の状態が重度または生命を脅かすものであり、治療が必要であり、患者にとって他に実行可能な代替手段がないと判断しました。
3. 十分な骨髄機能が確認されている 治療開始前に、書面による患者のインフォームドコンセントを取得する必要があります

除外基準

この治療計画の対象となる患者は、次の基準のいずれも満たしてはなりません。

1. -患者は、PI3K阻害剤の薬物または代謝物、またはアルペリシブの賦形剤のいずれかに対する過敏症の病歴があります。
2. -制御されていない糖尿病I型または制御されていないII型の患者（空腹時血漿グルコース（FPG）およびHbA1cに基づく）
3. -治療担当医の判断で、アルペリシブの投与を禁忌とする他の重度および/または制御されていない病状を併発している患者（例： 活動性または制御不能な重症感染症、慢性活動性肝炎、免疫不全、急性または慢性膵炎、制御不能な高血圧、間質性肺疾患など）
4. 患者は、スティーブン・ジョンソン症候群（SJS）、多形性紅斑（EM）、中毒性表皮壊死症（TEN）、または好酸球増加症および全身症状を伴う薬物反応（DRESS）などの重度の皮膚有害反応（SCAR）の既知の病歴を持っています。
5. -スクリーニングから1年以内の膵炎の病歴または過去の慢性膵炎の病歴
6. Child PughスコアBまたはCの慢性肝疾患患者
7. -顎の骨壊死が未解決の被験者

8. -被験者は現在、次のいずれかの薬を服用しており、治療開始の7日前に中止することはできません:

   • CYP3A4の強力なインデューサー
   • BCRPの阻害剤
9. -患者は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の病歴を持っています（地方の規制または要件で要求されない限り、検査は必須ではありません）。

10. -患者は現在、全身性コルチコステロイドを投与されているか、プログラム治療開始の2週間前までに投与された、またはそのような治療の副作用から完全に回復していない。

    注: コルチコステロイドの次の使用が許可されています: 単回投与、局所適用 (発疹など)、吸入スプレー (閉塞性気道疾患など)、点眼薬または局所注射 (関節内など)。

11. -アルペリシブによる治療中およびアルペリシブの最終投与後、以下に定義される期間を通じて、非常に効果的な避妊を使用しない男性患者。 性的に活発な男性は、薬を服用している間、およびアルペリシブを中止してから少なくとも1週間は性交中にコンドームを使用する必要があり、この期間中は子供を産むべきではありません. さらに、男性参加者は、研究中および上記の期間まで精子を提供してはなりません。
12. -被験者または介護者（小児被験者の場合）が理解できず、治療の指示と要件に従うことができない
13. -被験者は、研究治療を開始する前に血清（hCG）検査が陽性であることが確認された授乳中（授乳中）または妊娠中の女性です
14. 被験者は、生理的に妊娠することができるすべての女性として定義される出産の可能性のある女性である.研究治療中および研究治療の最終投与後少なくとも1週間は非常に効果的な避妊方法を使用していない.

非常に効果的な避妊方法には次のものがあります。

• 完全な禁酒（これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合）。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、症候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません.
• -女性の不妊化（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術または両側卵管結紮 試験治療を受ける少なくとも6週間前。 片側卵巣摘出術の場合、フォローアップのホルモンレベルの評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ
• -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 -研究の女性被験者の場合、精管切除された男性パートナーは、その被験者の唯一のパートナーでなければなりません
• 経口避妊薬（エストロゲンとプロゲステロン）の使用、注射または埋め込みによる複合ホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の配置、または同等の有効性（失敗率）を持つホルモン避妊の形態

注：女性は、12 か月の自然（自然）無月経がある場合、および/またはホルモン状態（FSH およびエストラジオール）によって確認された場合、または外科的両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無にかかわらず）を受けた場合、閉経後と見なされ、出産の可能性はありません。 -子宮摘出術、または試験治療を受ける少なくとも6週間前の両側卵管結紮。 片側卵巣摘出術の場合、女性の生殖状態がホルモンレベル（FSHおよびエストラジオール）によって確認された場合にのみ、彼女は妊娠の可能性がないと見なされます.