筋萎縮性側索硬化症の治療のための自家 HBadMSC の個々の患者拡張アクセス IND

適格性が確認されたら、スクリーニング訪問の約 1 ～ 2 週間後に、被験者はベースライン/初回注入訪問に戻ります。 その後の治療は 2 週間間隔で 18 週間、合計 10 回の注入が行われます。 フォローアップの訪問は、22 週、26 週、および 39 週に行われます。 研究訪問の終了は52週で行われます。

ベースライン/注入 1回の訪問

1. 患者の同意の確認は口頭で行われ、経過記録に含まれます。
2. 病歴と併用薬のレビュー。
3. 身体検査 + 改訂版 ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R)
4. バイタルサイン (心拍数、血圧、呼吸、体温、SpO2)
5. 体重測定

6. 安全性と有効性の評価のために血液サンプルが収集されます。

   • 血液学
   • 化学
   • 凝固パネル
   • 炎症性サイトカイン (IL-2、IL-6、TNF-a)
   • C-反応性タンパク質 (CRP)

7. HB-adMSC を投与し、患者を注意深く観察します。

   • HB-adMSC (2x108 細胞) を 1 時間持続するように 1 回静脈内注入します。

   - 生理食塩水。

8. 被験者は、以下のように注入後最低2時間監視されます。

   • 注入の 0 分でバイタル サインを測定します。
   • IV 注入後 15 分でバイタル サインを測定します。
   • IV 注入後 30 分でバイタル サインを測定します。
   • IV 注入後 60 分でバイタル サインを測定します。
   • IV 注入後 120 分でバイタル サインを測定します。 (臨床的に示される場合、バイタルサインはより頻繁に記録されます)。
9. 有害事象のモニタリング
10. 24時間 電話応対。 被験者は、有害事象が発生したかどうかを判断するために、注入訪問の翌日に電話で連絡を受けます。
11. ALS 固有の QOL 調査改訂版 (ALSSQOL-R)
12. 患者の全体的な状態 (歩行、可動域評価など) をキャプチャする目的で、ビデオ録画が行われます。

注入の 1 週間後、PI は評価を行い、患者の状態を判断し、前回の注入以降の変化について話し合います。

輸液来院 2、6、10、14、18 週目

1. 病歴の確認と更新
2. 併用薬リストの更新
3. 体重測定
4. バイタルサイン (心拍数、血圧、呼吸、体温、SpO2)
5. 身体検査 + ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)

6. HB-adMSC を投与し、患者を注意深く観察します。

   • HB-adMSC (2x108 細胞) を 1 時間持続するように 1 回静脈内注入します。

   - 生理食塩水。

7. 有害事象のモニタリング
8. 24時間 電話応対。 被験者は、有害事象が発生したかどうかを判断するために、注入訪問の翌日に電話で連絡を受けます。

点滴来院 4、8、12、および 16 週目

1. 病歴の確認と更新
2. 併用薬リストの更新
3. 体重測定
4. バイタルサイン (心拍数、血圧、呼吸、体温、SpO2)
5. 身体検査および ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)

6. 安全性と有効性の評価のために血液サンプルが収集されます。

   • 血液学
   • 化学
   • 凝固パネル
   • 炎症性サイトカイン (IL-2、IL-6、TNF-a)
   • C - 反応性タンパク質

7. HB-adMSC を投与し、患者を注意深く観察します。

   • HB-adMSC (2x108 細胞) を 1 時間持続するように 1 回静脈内注入します。

   - 生理食塩水。

8. ALS 固有の QOL 調査改訂版 (ALSSQOL-R)
9. 有害事象のモニタリング
10. 24時間 電話応対。 被験者は、有害事象が発生したかどうかを判断するために、注入訪問の翌日に電話で連絡を受けます。

フォローアップ訪問 22週目

1. あなたの現在の健康状態と病歴について尋ねられます (最後の研究訪問または電話以降に変更があった場合)。
2. 以前に提供した投薬リスト (併用投薬リスト) に変更があったかどうかを尋ねられます。
3. 血圧、心拍数、呼吸数、体温、酸素飽和度、体重を測定します。
4. 医師は、もしあれば、あなたが経験した徴候や症状に基づいて身体診察を行います.
5. 医師は、筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) を含むテストを実行して、ALS 疾患の症状をどのように実行できるかを測定します。
6. 筋萎縮性側索硬化症が生活の質に与える影響を評価するために、筋萎縮性側索硬化症に固有の生活の質の改訂版 (ALSSQOL-R) アンケートに記入するよう求められます。
7. 試験中は、安定した治療レジメンを継続するように通知されます。

フォローアップ訪問 26週目

1. 現在の健康状態と病歴についてお尋ねします。
2. 筋萎縮性側索硬化症やその他の健康問題のために服用した、または現在服用している薬について質問されます。
3. 血圧、心拍数、呼吸数、酸素飽和度、体温、体重を測定します。
4. 医師は完全な身体検査を行います。
5. 医師は、筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) を含むテストを実行して、ALS 疾患の症状をどのように実行できるかを測定します。
6. 筋萎縮性側索硬化症が生活の質に与える影響を評価するために、筋萎縮性側索硬化症に固有の生活の質の改訂版 (ALSSQOL-R) アンケートに記入するよう求められます。
7. 臨床検査が行われます。 あなたの血液を検査して、全体的な健康状態と有効性マーカー (TNF-a、IL-6、IL-2、および C - 反応性タンパク質) を測定します。
8. 胸部 X 線 (PA シングル ビュー) と磁気共鳴画像法が実行されるように指示されます。 研究訪問の終了から7日以内にいずれかまたは両方を経験した場合、そのような報告はこの要件で十分です.
9. 心機能を評価するために、心電図（ECG）が実行されます。
10. 神経筋機能を評価するために、筋電図 (EMG) が実行されます。
11. 歩いたり座ったりする様子を記録したビデオが実行されます。

フォローアップ訪問 39週目

1. あなたの現在の健康状態と病歴について尋ねられます (最後の研究訪問または電話以降に変更があった場合)。
2. 以前に提供した投薬リスト (併用投薬リスト) に変更があったかどうかを尋ねられます。
3. 血圧、心拍数、呼吸数、体温、酸素飽和度、体重を測定します。
4. 医師は、もしあれば、あなたが経験した徴候や症状に基づいて身体診察を行います.
5. 臨床検査が行われます。 あなたの血液を検査して、全体的な健康状態と有効性マーカー (TNF-a、IL-6、IL-2、および C - 反応性タンパク質) を測定します。
6. 医師は、筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R) を含むテストを実行して、ALS 疾患の症状をどのように実行できるかを測定します。
7. 筋萎縮性側索硬化症が生活の質に与える影響を評価するために、筋萎縮性側索硬化症に固有の生活の質の改訂版 (ALSSQOL-R) アンケートに記入するよう求められます。
8. 試験中は、安定した治療レジメンを継続するように通知されます。

研究訪問の終わり 52週目

1. 病歴の確認と更新
2. 併用薬リストの見直しと更新
3. 体重測定
4. バイタルサイン (心拍数、血圧、呼吸、体温、SpO2)
5. 身体検査 + ALS 機能評価尺度改訂版 (ALSFRS-R)

6. 安全性と有効性の評価のために血液サンプルが収集されます。

   • 血液学
   • 凝固パネル
   • 炎症性サイトカイン (IL-2、IL-6、TNF-a)
   • C - 反応性タンパク質
7. ALS 固有の QOL 調査改訂版 (ALSSQOL-R)
8. 胸部X線（PAシングルビュー）
9. 筋電図（EMG）
10. 磁気共鳴画像法 (MRI)
11. 有害事象のモニタリング
12. 患者の全体的な状態 (歩行、可動域評価など) をキャプチャする目的で、ビデオ録画が行われます。