Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Indywidualny rozszerzony dostęp pacjenta IND autologicznych HBadMSC w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

24 września 2025 zaktualizowane przez: Hope Biosciences Research Foundation
Lekiem, którego dotyczy niniejsze zgłoszenie, są autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste (HB-adMSC) pochodzące z tkanki tłuszczowej firmy Hope Biosciences przeznaczone do leczenia pojedynczego pacjenta ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS). Komórki macierzyste stały się obiecującym narzędziem w leczeniu stanów zapalnych i neurodegeneracyjnych, w tym chorób autoimmunologicznych, urazowego uszkodzenia mózgu, choroby Parkinsona i choroby Alzheimera.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nie dostępny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Po potwierdzeniu kwalifikowalności, około 1-2 tygodnie po wizycie przesiewowej, pacjent powróci na wizytę wyjściową/pierwszą infuzję. Kolejne zabiegi będą wykonywane w odstępach 2 tygodni przez 18 tygodni, w sumie 10 infuzji. Wizyty kontrolne odbędą się po 22 tygodniach, 26 tygodniach i 39 tygodniach. Koniec wizyty studyjnej nastąpi w 52 tygodniu.

Linia bazowa/infuzja 1 wizyta

  1. Weryfikacja zgody pacjenta zostanie przeprowadzona ustnie i uwzględniona w notatce z postępów.
  2. Przegląd historii choroby i jednocześnie stosowanych leków.
  3. Badanie fizykalne + poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Pomiar masy

  6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

    • Hematologia
    • Chemia
    • Panel krzepnięcia
    • Cytokiny prozapalne (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • Białko C-reaktywne (CRP)

  7. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

    • Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x108 komórek) trwająca 1 godzinę:

    - Roztwór soli.

  8. Następnie pacjent będzie monitorowany przez co najmniej 2 godziny po infuzji w następujący sposób:

    • Zmierzyć parametry życiowe w minucie 0 infuzji.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 15 minucie po infuzji dożylnej.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 30 minucie po infuzji dożylnej.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 60. minucie po infuzji dożylnej.
    • Zmierzyć parametry życiowe w 120 minucie po infuzji dożylnej. (Oznaki czynności życiowych będą rejestrowane częściej, jeśli istnieją wskazania kliniczne).
  9. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  10. 24 godz. Spotkanie telefoniczne. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.
  11. Poprawiona ankieta jakości życia specyficzna dla ALS (ALSSQOL-R)
  12. Nagranie wideo zostanie wykonane w celu uchwycenia ogólnego stanu pacjenta (chód, ocena zakresu ruchu itp.).

Tydzień po infuzji PI przeprowadzi ocenę w celu określenia stanu pacjenta i omówienia wszelkich zmian od poprzedniej infuzji.

Wizyty infuzyjne tydzień 2,6,10,14 i 18

  1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
  2. Zaktualizuj listę leków towarzyszących
  3. Pomiar masy
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Badanie fizykalne + poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)

  6. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

    • Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x108 komórek) trwająca 1 godzinę:

    - Roztwór soli.

  7. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  8. 24 godz. Spotkanie telefoniczne. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.

Wizyty infuzyjne w 4, 8, 12 i 16 tygodniu

  1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
  2. Zaktualizuj listę leków towarzyszących
  3. Pomiar masy
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Badanie fizykalne i poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)

  6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

    • Hematologia
    • Chemia
    • Panel krzepnięcia
    • Cytokiny prozapalne (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Białko reaktywne

  7. HB-adMSC zostaną podane, a pacjent będzie uważnie obserwowany:

    • Jedna infuzja dożylna HB-adMSC (2x108 komórek) trwająca 1 godzinę:

    - Roztwór soli.

  8. Poprawiona ankieta jakości życia specyficzna dla ALS (ALSSQOL-R)
  9. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  10. 24 godz. Spotkanie telefoniczne. Z pacjentem skontaktuje się telefonicznie następnego dnia po wizycie infuzyjnej w celu ustalenia, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane.

Wizyta kontrolna Tydzień 22

  1. Zostaniesz zapytany o swój obecny stan zdrowia i historię medyczną (jeśli jakieś zmiany od ostatniej wizyty studyjnej lub rozmowy telefonicznej).
  2. Zostaniesz zapytany, czy nastąpiła jakakolwiek zmiana w liście leków, którą podałeś wcześniej (lista leków towarzyszących).
  3. Twoje ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura, nasycenie tlenem i waga zostaną zmierzone.
  4. Lekarz przeprowadzi badanie przedmiotowe i/lub podmiotowe, jeśli wystąpią.
  5. Lekarz przeprowadzi testy, w tym poprawioną Skalę Oceny Funkcjonalności Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R), aby ocenić objawy choroby ALS i ocenić, w jaki sposób jesteś w stanie wykonać.
  6. Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla stwardnienia zanikowego bocznego (ALSSQOL-R), aby ocenić wpływ stwardnienia zanikowego bocznego na jakość twojego życia.
  7. Otrzymasz przypomnienie, aby pozostać na stałym schemacie leczenia przez cały czas trwania badania

Wizyta kontrolna Tydzień 26

  1. Zostaniesz zapytany o aktualny stan zdrowia i historię medyczną.
  2. Zostaniesz zapytany o leki, które brałeś i obecnie przyjmujesz na stwardnienie zanikowe boczne i na inne problemy zdrowotne.
  3. Twoje ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, nasycenie tlenem, temperatura i waga zostaną zmierzone.
  4. Lekarz przeprowadzi pełne badanie fizykalne.
  5. Lekarz przeprowadzi testy, w tym poprawioną Skalę Oceny Funkcjonalności Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R), aby ocenić objawy choroby ALS i ocenić, w jaki sposób jesteś w stanie wykonać.
  6. Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla stwardnienia zanikowego bocznego (ALSSQOL-R), aby ocenić wpływ stwardnienia zanikowego bocznego na jakość twojego życia.
  7. Zostanie wykonane badanie laboratoryjne. Twoja krew zostanie zbadana w celu zmierzenia ogólnego stanu zdrowia i wskaźników skuteczności (TNF-a, IL-6, IL-2 i C - białko reaktywne).
  8. Otrzymasz zlecenie wykonania prześwietlenia klatki piersiowej (PA pojedynczy widok) i rezonansu magnetycznego. Jeżeli w ciągu 7 dni od wizyty kończącej badanie odbyłeś/aś jedną lub obie, takie raporty wystarczyłyby do spełnienia tego wymogu.
  9. Zostanie wykonany elektrokardiogram (EKG) w celu oceny funkcji serca.
  10. Wykonane zostanie elektromiogram (EMG) w celu oceny funkcji nerwowo-mięśniowej.
  11. Zostanie nagrany film dokumentujący twoje chodzenie i siedzenie.

Wizyta kontrolna Tydzień 39

  1. Zostaniesz zapytany o swój obecny stan zdrowia i historię medyczną (jeśli jakieś zmiany od ostatniej wizyty studyjnej lub rozmowy telefonicznej).
  2. Zostaniesz zapytany, czy nastąpiła jakakolwiek zmiana w liście leków, którą podałeś wcześniej (lista leków towarzyszących).
  3. Twoje ciśnienie krwi, tętno, częstość oddechów, temperatura, nasycenie tlenem i waga zostaną zmierzone.
  4. Lekarz przeprowadzi badanie przedmiotowe i/lub podmiotowe, jeśli wystąpią.
  5. Zostanie wykonane badanie laboratoryjne. Twoja krew zostanie zbadana w celu zmierzenia ogólnego stanu zdrowia i wskaźników skuteczności (TNF-a, IL-6, IL-2 i C - białko reaktywne).
  6. Lekarz przeprowadzi testy, w tym poprawioną Skalę Oceny Funkcjonalności Stwardnienia Zanikowego Bocznego (ALSFRS-R), aby ocenić objawy choroby ALS i ocenić, w jaki sposób jesteś w stanie wykonać.
  7. Zostaniesz poproszony o wypełnienie kwestionariusza dotyczącego jakości życia specyficznego dla stwardnienia zanikowego bocznego (ALSSQOL-R), aby ocenić wpływ stwardnienia zanikowego bocznego na jakość twojego życia.
  8. Otrzymasz przypomnienie, aby pozostać na stałym schemacie leczenia przez cały czas trwania badania

Wizyta studyjna na koniec tygodnia 52

  1. Przeglądaj i aktualizuj historię medyczną
  2. Przejrzyj i zaktualizuj listę leków towarzyszących
  3. Pomiar masy
  4. Oznaki życiowe (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
  5. Badanie fizykalne + poprawiona skala oceny czynnościowej ALS (ALSFRS-R)

  6. Zostaną pobrane próbki krwi do oceny bezpieczeństwa i skuteczności:

    • Hematologia
    • Panel krzepnięcia
    • Cytokiny prozapalne (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Białko reaktywne
  7. Poprawiona ankieta jakości życia specyficzna dla ALS (ALSSQOL-R)
  8. RTG klatki piersiowej (pojedynczy widok PA)
  9. Elektromiogram (EMG)
  10. Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
  11. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych
  12. Nagranie wideo zostanie wykonane w celu uchwycenia ogólnego stanu pacjenta (chód, ocena zakresu ruchu itp.).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Pacjenci indywidualni

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77027
        • River Oaks Hospital and Clinics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Udokumentowana diagnoza stwardnienia zanikowego bocznego.
  2. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody (podpisane, ustne lub zgoda, zależnie od przypadku i zgodnie z protokołem)

Kryteria wyłączenia:

  1. Inne ostre lub przewlekłe schorzenia, które w opinii badacza mogą zwiększać ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem HB-adMSC.
  2. Każdy nieprawidłowy, niewytłumaczalny wynik laboratoryjny, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko związane z udziałem w badaniu lub podawaniem HB-adMSC.
  3. Udział w innych badaniach interwencyjnych w ciągu ostatnich 30 dni.
  4. Niechęć do powrotu na wizyty kontrolne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hope Biosciences Research Foundation

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Hope Biosciences

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Rajiv Thakur, MD, River Oaks Hospital and Clinics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HBALS01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami