Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Individuell pasient utvidet tilgang IND for autologe HBadMSCs for behandling av amyotrofisk lateral sklerose

24. september 2025 oppdatert av: Hope Biosciences Research Foundation
Legemidlet for denne innsendingen er Hope Biosciences' autologe, fettavledede kulturutvidede mesenkymale stamceller (HB-adMSCs) for behandling av en enkelt pasient med amyotrofisk lateral sklerose (ALS). Stamceller har blitt et lovende verktøy for behandling av inflammatoriske og nevrodegenerative tilstander, inkludert autoimmune sykdommer, traumatisk hjerneskade, Parkinsons sykdom og Alzheimers sykdom.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Når kvalifikasjonen er bekreftet, ca. 1-2 uker etter screeningbesøket, vil forsøkspersonen returnere for baseline/første infusjonsbesøk. Påfølgende behandlinger vil skje med 2 ukers mellomrom i 18 uker, for totalt 10 infusjoner. Oppfølgingsbesøk vil skje ved 22 uker, 26 uker og 39 uker. Slutt på studiebesøk vil skje ved 52 uker.

Baseline/infusjon 1 besøk

  1. En verifisering av pasientens samtykke vil bli muntlig utført og inkludert i fremdriftsnotatet.
  2. Gjennomgang av sykehistorie, og samtidige medisiner.
  3. Fysisk eksamen + ALS funksjonell vurdering skala-revidert (ALSFRS-R)
  4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
  5. Vektmåling

  6. Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhets- og effektvurderinger:

    • Hematologi
    • Kjemi
    • Koagulasjonspanel
    • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C-reaktivt protein (CRP)

  7. HB-adMSCs vil bli administrert og pasienten observert nøye:

    • Én intravenøs infusjon av HB-adMSCs (2x108 celler) som varer i 1 time:

    - Saltløsning.

  8. Personen vil deretter bli overvåket i minimum 2 timer etter infusjon som følger:

    • Mål vitale tegn ved minutt 0 av infusjon.
    • Mål vitale tegn på minutt 15 etter IV-infusjon.
    • Mål vitale tegn på minutt 30 etter IV infusjon.
    • Mål vitale tegn ved minutt 60 etter IV-infusjon.
    • Mål vitale tegn ved minutt 120 etter IV-infusjon. (Vitale tegn vil bli registrert oftere hvis det er klinisk indisert).
  9. Overvåking av uønskede hendelser
  10. 24 timer. Telefonmøte. Forsøkspersonen vil bli kontaktet på telefon neste dag etter infusjonsbesøket for å avgjøre om noen uønskede hendelser har oppstått.
  11. ALS-spesifikk livskvalitetsundersøkelse revidert (ALSSQOL-R)
  12. Et videoopptak vil bli gjort med det formål å fange pasientens generelle status (gangart, bevegelsesutslag osv.).

En uke etter infusjon vil PI utføre en vurdering for å bestemme pasientstatus og diskutere eventuelle endringer siden forrige infusjon.

Infusjonsbesøk uke 2,6,10,14 og 18

  1. Gjennomgå og oppdater sykehistorien
  2. Oppdater listen over samtidige medisiner
  3. Vektmåling
  4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
  5. Fysisk undersøkelse + ALS funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R)

  6. HB-adMSCs vil bli administrert og pasienten observert nøye:

    • Én intravenøs infusjon av HB-adMSCs (2x108 celler) som varer i 1 time:

    - Saltløsning.

  7. Overvåking av uønskede hendelser
  8. 24 timer. Telefonmøte. Forsøkspersonen vil bli kontaktet på telefon neste dag etter infusjonsbesøket for å avgjøre om noen uønskede hendelser har oppstått.

Infusjonsbesøk uke 4, 8, 12 og 16

  1. Gjennomgå og oppdater sykehistorien
  2. Oppdater listen over samtidige medisiner
  3. Vektmåling
  4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
  5. Fysisk undersøkelse og ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

  6. Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhets- og effektvurderinger:

    • Hematologi
    • Kjemi
    • Koagulasjonspanel
    • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Reaktivt protein

  7. HB-adMSCs vil bli administrert og pasienten observert nøye:

    • Én intravenøs infusjon av HB-adMSCs (2x108 celler) som varer i 1 time:

    - Saltløsning.

  8. ALS-spesifikk livskvalitetsundersøkelse revidert (ALSSQOL-R)
  9. Overvåking av uønskede hendelser
  10. 24 timer. Telefonmøte. Forsøkspersonen vil bli kontaktet på telefon neste dag etter infusjonsbesøket for å avgjøre om noen uønskede hendelser har oppstått.

Oppfølgingsbesøk uke 22

  1. Du vil bli spurt om din nåværende helse og sykehistorie (hvis noen endringer siden siste studiebesøk eller telefonsamtale).
  2. Du vil bli spurt om det var noen endring i medikamentlisten du tidligere har oppgitt (Samtidig medikamentliste).
  3. Ditt blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, temperatur, oksygenmetning og vekt vil bli målt.
  4. Legen vil utføre en fysisk undersøkelse drevet av tegn og/eller symptomer du opplever, hvis noen.
  5. Legen vil utføre tester inkludert Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) for å måle symptomene på ALS sykdom på hvordan du er i stand til å prestere.
  6. Du vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet Amyotrofisk lateralsklerose-spesifikk livskvalitetsrevidert (ALSSQOL-R) for å vurdere innvirkningen av amyotrofisk lateral sklerose på livskvaliteten din.
  7. Du vil bli påminnet om å holde deg på ditt stabile behandlingsregime gjennom hele studien

Oppfølgingsbesøk uke 26

  1. Du vil bli spurt om din nåværende helse og sykehistorie.
  2. Du vil bli spurt om medisinene du har tatt og bruker for amyotrofisk lateral sklerose og andre helseproblemer.
  3. Ditt blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, oksygenmetning, temperatur og vekt vil bli målt.
  4. Legen vil utføre en fullstendig fysisk undersøkelse.
  5. Legen vil utføre tester inkludert Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) for å måle symptomene på ALS sykdom på hvordan du er i stand til å prestere.
  6. Du vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet Amyotrofisk lateralsklerose-spesifikk livskvalitetsrevidert (ALSSQOL-R) for å vurdere innvirkningen av amyotrofisk lateral sklerose på livskvaliteten din.
  7. Laboratorietest vil bli utført. Blodet ditt vil bli testet for å måle dine generelle helse- og effektmarkører (TNF-a, IL-6, IL-2 og C - Reactive Protein).
  8. Du vil bli gitt en ordre om å utføre en røntgen av thorax (PA enkeltvisning) og magnetisk resonansavbildning. Hvis du innen 7 dager etter avsluttet studiebesøk har gjennomgått en eller begge deler, vil slike rapporter være tilstrekkelige dette kravet.
  9. Et elektrokardiogram (EKG) vil bli utført for å evaluere hjertefunksjonen.
  10. Et elektromyogram (EMG) vil bli utført for å evaluere nevromuskulær funksjon.
  11. Det vil bli utført en video som dokumenterer deg selv som går og sitter.

Oppfølgingsbesøk uke 39

  1. Du vil bli spurt om din nåværende helse og sykehistorie (hvis noen endringer siden siste studiebesøk eller telefonsamtale).
  2. Du vil bli spurt om det var noen endring i medikamentlisten du tidligere har oppgitt (Samtidig medikamentliste).
  3. Ditt blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens, temperatur, oksygenmetning og vekt vil bli målt.
  4. Legen vil utføre en fysisk undersøkelse drevet av tegn og/eller symptomer du opplever, hvis noen.
  5. Laboratorietest vil bli utført. Blodet ditt vil bli testet for å måle dine generelle helse- og effektmarkører (TNF-a, IL-6, IL-2 og C - Reactive Protein).
  6. Legen vil utføre tester inkludert Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) for å måle symptomene på ALS sykdom på hvordan du er i stand til å prestere.
  7. Du vil bli bedt om å fylle ut spørreskjemaet Amyotrofisk lateralsklerose-spesifikk livskvalitetsrevidert (ALSSQOL-R) for å vurdere innvirkningen av amyotrofisk lateral sklerose på livskvaliteten din.
  8. Du vil bli påminnet om å holde deg på ditt stabile behandlingsregime gjennom hele studien

Slutt på studiebesøk uke 52

  1. Gjennomgå og oppdater sykehistorien
  2. Gjennomgå og oppdater listen over samtidige medisiner
  3. Vektmåling
  4. Vitale tegn (hjertefrekvens, blodtrykk, respirasjoner, temp., SpO2)
  5. Fysisk undersøkelse + ALS funksjonell vurdering Skala-revidert (ALSFRS-R)

  6. Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhets- og effektvurderinger:

    • Hematologi
    • Koagulasjonspanel
    • Proinflammatoriske cytokiner (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C - Reaktivt protein
  7. ALS-spesifikk livskvalitetsundersøkelse revidert (ALSSQOL-R)
  8. Røntgen thorax (PA enkeltvisning)
  9. Elektromyogram (EMG)
  10. Magnetisk resonanstomografi (MR)
  11. Overvåking av uønskede hendelser
  12. Et videoopptak vil bli gjort med det formål å fange pasientens generelle status (gangart, bevegelsesutslag osv.).

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Individuelle pasienter

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77027
        • River Oaks Hospital and Clinics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Dokumentert diagnose av amyotrofisk lateral sklerose.
  2. I stand til å gi informert samtykke (signert, muntlig eller samtykke etter behov og som oppført i protokollen)

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre akutte eller kroniske medisinske tilstander som, etter etterforskerens mening, kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller HB-adMSCs administrasjon.
  2. Ethvert unormalt, uforklarlig laboratorieresultat som, etter etterforskerens oppfatning, kan øke risikoen forbundet med studiedeltakelse eller HB-adMSCs administrasjon.
  3. Deltakelse i andre intervensjonelle forskningsstudier i løpet av de siste 30 dagene.
  4. Uvilje til å komme tilbake for oppfølgingsbesøk.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hope Biosciences Research Foundation

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Hope Biosciences

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Rajiv Thakur, MD, River Oaks Hospital and Clinics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. august 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HBALS01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger