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Erweiterter Zugriffs-IND für autologe HBadMSCs für einzelne Patienten zur Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose

24. September 2025 aktualisiert von: Hope Biosciences Research Foundation
Das Medikament für diesen Antrag sind autologe, aus Fettgewebe gewonnene, kulturexpandierte mesenchymale Stammzellen (HB-adMSCs) von Hope Biosciences zur Behandlung eines einzelnen Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS). Stammzellen sind zu einem vielversprechenden Werkzeug für die Behandlung von entzündlichen und neurodegenerativen Erkrankungen geworden, darunter Autoimmunerkrankungen, traumatische Hirnverletzungen, Parkinson-Krankheit und Alzheimer-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Nicht länger verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Sobald die Berechtigung bestätigt ist, etwa 1-2 Wochen nach dem Screening-Besuch, kehrt der Proband zum Baseline-/ersten Infusionsbesuch zurück. Nachfolgende Behandlungen erfolgen 18 Wochen lang im Abstand von 2 Wochen mit insgesamt 10 Infusionen. Nachuntersuchungen finden nach 22 Wochen, 26 Wochen und 39 Wochen statt. Das Ende des Studienbesuchs erfolgt nach 52 Wochen.

Baseline/Infusion 1 Besuch

  1. Eine Überprüfung der Zustimmung des Patienten wird mündlich durchgeführt und in die Fortschrittsnotiz aufgenommen.
  2. Überprüfung der Anamnese und Begleitmedikation.
  3. Körperliche Untersuchung + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
  4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
  5. Gewichtsmessung

  6. Blutproben werden für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen entnommen:

    • Hämatologie
    • Chemie
    • Gerinnungspanel
    • Proinflammatorische Zytokine (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C-reaktives Protein (CRP)

  7. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient genau beobachtet:

    • Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2 x 108 Zellen) für eine Dauer von 1 Stunde:

    - Kochsalzlösung.

  8. Das Subjekt wird dann für mindestens 2 Stunden nach der Infusion wie folgt überwacht:

    • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 0 der Infusion.
    • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 15 nach der IV-Infusion.
    • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 30 nach der IV-Infusion.
    • Messen Sie die Vitalzeichen in Minute 60 nach der IV-Infusion.
    • Messen Sie die Vitalfunktionen bei Minute 120 nach der IV-Infusion. (Vitalfunktionen werden häufiger aufgezeichnet, wenn dies klinisch angezeigt ist).
  9. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
  10. 24 Stunden. Telefonische Begegnung. Der Proband wird am folgenden Tag nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.
  11. Überarbeitete ALS-spezifische Lebensqualitätsumfrage (ALSSQOL-R)
  12. Es wird eine Videoaufnahme gemacht, um den Gesamtzustand des Patienten zu erfassen (Gang, Bewegungsumfang usw.).

Eine Woche nach der Infusion führt PI eine Bewertung durch, um den Zustand des Patienten zu bestimmen und alle Änderungen seit der vorherigen Infusion zu besprechen.

Infusionsbesuche Woche 2, 6, 10, 14 und 18

  1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
  2. Liste der begleitenden Medikamente aktualisieren
  3. Gewichtsmessung
  4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
  5. Körperliche Untersuchung + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

  6. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient genau beobachtet:

    • Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2 x 108 Zellen) für eine Dauer von 1 Stunde:

    - Kochsalzlösung.

  7. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
  8. 24 Stunden. Telefonische Begegnung. Der Proband wird am folgenden Tag nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.

Infusionsbesuche Woche 4, 8, 12 und 16

  1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
  2. Liste der begleitenden Medikamente aktualisieren
  3. Gewichtsmessung
  4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
  5. Körperliche Untersuchung und ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

  6. Blutproben werden für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen entnommen:

    • Hämatologie
    • Chemie
    • Gerinnungspanel
    • Proinflammatorische Zytokine (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C-reaktives Protein

  7. Die HB-adMSCs werden verabreicht und der Patient genau beobachtet:

    • Eine intravenöse Infusion von HB-adMSCs (2 x 108 Zellen) für eine Dauer von 1 Stunde:

    - Kochsalzlösung.

  8. Überarbeitete ALS-spezifische Lebensqualitätsumfrage (ALSSQOL-R)
  9. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
  10. 24 Stunden. Telefonische Begegnung. Der Proband wird am folgenden Tag nach dem Infusionsbesuch telefonisch kontaktiert, um festzustellen, ob unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.

Folgebesuch Woche 22

  1. Sie werden nach Ihrem aktuellen Gesundheitszustand und Ihrer Krankengeschichte gefragt (falls sich seit dem letzten Studienbesuch oder Telefonat etwas geändert hat).
  2. Sie werden gefragt, ob sich die von Ihnen zuvor bereitgestellte Medikamentenliste (Begleitmedikationsliste) geändert hat.
  3. Gemessen werden Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz, Temperatur, Sauerstoffsättigung und Gewicht.
  4. Der Arzt wird eine körperliche Untersuchung durchführen, die sich an den Anzeichen und/oder Symptomen orientiert, die Sie haben, falls vorhanden.
  5. Der Arzt führt Tests durch, einschließlich der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), um die Symptome der ALS-Krankheit und Ihre Leistungsfähigkeit zu messen.
  6. Sie werden gebeten, den überarbeiteten Fragebogen zur amyotrophen Lateralsklerose-spezifischen Lebensqualität (ALSSQOL-R) auszufüllen, um die Auswirkungen der amyotrophen Lateralsklerose auf Ihre Lebensqualität zu beurteilen.
  7. Sie werden daran erinnert, während der gesamten Studie Ihr stabiles Behandlungsschema beizubehalten

Folgebesuch Woche 26

  1. Sie werden nach Ihrem aktuellen Gesundheitszustand und Ihrer Krankengeschichte gefragt.
  2. Sie werden nach den Arzneimitteln gefragt, die Sie gegen amyotrophe Lateralsklerose und andere gesundheitliche Probleme eingenommen haben und derzeit einnehmen.
  3. Ihr Blutdruck, Ihre Herzfrequenz, Ihre Atemfrequenz, Ihre Sauerstoffsättigung, Ihre Temperatur und Ihr Gewicht werden gemessen.
  4. Der Arzt führt eine vollständige körperliche Untersuchung durch.
  5. Der Arzt führt Tests durch, einschließlich der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), um die Symptome der ALS-Krankheit und Ihre Leistungsfähigkeit zu messen.
  6. Sie werden gebeten, den überarbeiteten Fragebogen zur amyotrophen Lateralsklerose-spezifischen Lebensqualität (ALSSQOL-R) auszufüllen, um die Auswirkungen der amyotrophen Lateralsklerose auf Ihre Lebensqualität zu beurteilen.
  7. Es wird ein Labortest durchgeführt. Ihr Blut wird getestet, um Ihre allgemeinen Gesundheits- und Wirksamkeitsmarker (TNF-a, IL-6, IL-2 und C - Reaktives Protein) zu messen.
  8. Sie erhalten einen Auftrag zur Durchführung eines Thorax-Röntgens (PA-Einzelbild) und einer Magnetresonanztomographie. Wenn Sie sich innerhalb von 7 Tagen nach Abschluss des Studienbesuchs einem oder beiden unterzogen haben, reichen solche Berichte für diese Anforderung aus.
  9. Zur Beurteilung der Herzfunktion wird ein Elektrokardiogramm (EKG) durchgeführt.
  10. Ein Elektromyogramm (EMG) wird durchgeführt, um die neuromuskuläre Funktion zu beurteilen.
  11. Es wird eine Videodokumentation Ihres Gehens und Sitzens durchgeführt.

Folgebesuch Woche 39

  1. Sie werden nach Ihrem aktuellen Gesundheitszustand und Ihrer Krankengeschichte gefragt (falls sich seit dem letzten Studienbesuch oder Telefonat etwas geändert hat).
  2. Sie werden gefragt, ob sich die von Ihnen zuvor bereitgestellte Medikamentenliste (Begleitmedikationsliste) geändert hat.
  3. Gemessen werden Blutdruck, Herzfrequenz, Atemfrequenz, Temperatur, Sauerstoffsättigung und Gewicht.
  4. Der Arzt wird eine körperliche Untersuchung durchführen, die sich an den Anzeichen und/oder Symptomen orientiert, die Sie haben, falls vorhanden.
  5. Es wird ein Labortest durchgeführt. Ihr Blut wird getestet, um Ihre allgemeinen Gesundheits- und Wirksamkeitsmarker (TNF-a, IL-6, IL-2 und C - Reaktives Protein) zu messen.
  6. Der Arzt führt Tests durch, einschließlich der Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), um die Symptome der ALS-Krankheit und Ihre Leistungsfähigkeit zu messen.
  7. Sie werden gebeten, den überarbeiteten Fragebogen zur amyotrophen Lateralsklerose-spezifischen Lebensqualität (ALSSQOL-R) auszufüllen, um die Auswirkungen der amyotrophen Lateralsklerose auf Ihre Lebensqualität zu beurteilen.
  8. Sie werden daran erinnert, während der gesamten Studie Ihr stabiles Behandlungsschema beizubehalten

Besuchsende Woche 52

  1. Überprüfen und aktualisieren Sie die Krankengeschichte
  2. Überprüfen und aktualisieren Sie die Liste der Begleitmedikationen
  3. Gewichtsmessung
  4. Vitalfunktionen (Herzfrequenz, Blutdruck, Atmung, Temp., SpO2)
  5. Körperliche Untersuchung + ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)

  6. Blutproben werden für Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen entnommen:

    • Hämatologie
    • Gerinnungspanel
    • Proinflammatorische Zytokine (IL-2, IL-6, TNF-a)
    • C-reaktives Protein
  7. Überarbeitete ALS-spezifische Lebensqualitätsumfrage (ALSSQOL-R)
  8. Röntgen-Thorax (PA-Einzelansicht)
  9. Elektromyogramm (EMG)
  10. Magnetresonanztomographie (MRT)
  11. Überwachung von unerwünschten Ereignissen
  12. Es wird eine Videoaufnahme gemacht, um den Gesamtzustand des Patienten zu erfassen (Gang, Bewegungsumfang usw.).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Einzelne Patienten

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77027
        • River Oaks Hospital and Clinics

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Dokumentierte Diagnose von Amyotropher Lateralsklerose.
  2. In der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben (unterschrieben, mündlich oder Zustimmung, sofern zutreffend und wie im Protokoll aufgeführt)

Ausschlusskriterien:

  1. Andere akute oder chronische Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes die mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung von HB-adMSCs verbundenen Risiken erhöhen können.
  2. Jedes abnormale, unerklärliche Laborergebnis, das nach Ansicht des Prüfarztes die mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung von HB-adMSCs verbundenen Risiken erhöhen kann.
  3. Teilnahme an anderen interventionellen Forschungsstudien innerhalb der letzten 30 Tage.
  4. Unwilligkeit, für Folgebesuche zurückzukehren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hope Biosciences Research Foundation

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Hope Biosciences

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Rajiv Thakur, MD, River Oaks Hospital and Clinics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HBALS01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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