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抗MAG神経障害患者におけるPPSGGの安全性と予備的有効性をテストするための最初のヒト研究

2021年10月7日 更新者：Polyneuron Pharmaceuticals AG

抗MAG神経障害患者におけるPPSGG（PN-1007）の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および予備的有効性を評価するためのヒト研究で最初

この研究では、PPSGG（PN-1007）と呼ばれる新薬がテストされます。 動物で実施された予備研究は、PPSGG (PN-1007) が、抗 MAG 神経障害患者の抗 MAG 抗体のレベルを低下させるための優れた治療法である可能性を示唆しています。

これは人における PPSGG (PN-1007) の最初の研究であり、その主な目的は患者における安全性と受容性をテストすることです。 この研究では、薬物が体内でどのように変化し、体内から除去されるかを調べ、その薬物が抗 MAG 神経障害に対して真に有効である可能性がある兆候を確認します。 PPSGG (PN-1007) は、いくつかの異なる用量でテストされます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

PPSGG (PN-1007) は、抗 MAG ニューロパシーの根底にある原因である抗 MAG IgM 自己抗体に高度に選択的に結合し、それらを中和して循環から除去することを目的としています。 これにより、循環中の抗MAG IgMの特異的ターゲティングが可能になり、現在の治療戦略に関連する非特異的免疫抑制が回避されます。

これは、抗疾患の治療のための病原性抗MAG免疫グロブリンM（IgM）自己抗体の抗体スカベンジャーであるPPSGG（PN-1007）のフェーズI / IIa、First in Human（FiH）、多施設、単回および複数回の漸増用量漸増試験です。 -MAG神経障害。 この研究の目的は、抗MAG神経障害患者の適応試験におけるSADおよびMAD段階におけるPPSGG（PN-1007）の安全性と忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および予備的有効性を評価することです。 .

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
1

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • スイス
      • Lausanne、スイス
        • Lausanne
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Barcelona
  • フランス
      • Limoges、フランス、87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille、フランス、13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris、フランス、94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -抗MAG活性（> 10'000 BTUの力価）およびEFNS / PNS PDNガイドライン、2010による電気生理学的基準によって定義された脱髄性神経障害を伴うMGUSに関連するモノクローナルIgMの診断が確認された患者。
  • 障害の明確な臨床的徴候
  • 十分な肝機能および腎機能

除外基準:

  • -総血清IgMレベルが30 gを超える患者。
  • -血液悪性腫瘍、あらゆる臓器系の以前の悪性腫瘍（BCCを除く）
  • 以前の免疫抑制：過去3か月間にIVIGなし、過去6か月間に以前のシクロホスファミドまたは生物学的製剤なし。
  • -歩行能力に重大な影響を与える他の神経学的、神経筋、リウマチまたは整形外科の状態 神経学的スコアの評価を妨げる

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：PPSGG
滅菌液、SAD での 1 時間注入 1 回、MAD での複数回注入。 SADでは、複数のコホートがテストされています。 SADの結果に基づいて定義されるMADの投与量と体制。
薬：PPSGG
病原性抗 MAG 免疫グロブリン M (IgM) 自己抗体の抗体スカベンジャー
他の名前：
  • PN-1007
プラセボコンパレーター：プラセボ
標準 PBS 溶液、pH 7.4、リン酸水素二ナトリウム十二水和物、リン酸二水素カリウム、塩化ナトリウム、および注射用水で構成
薬：プラセボ
リン酸水素二ナトリウム十二水和物、リン酸二水素カリウム、塩化ナトリウム、注射用水からなる標準PBS溶液、pH 7.4

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重大な有害事象（SAE）
時間枠：1ヶ月
軽度か重篤か、薬物関連かどうかに関係なく、すべての AE が記録されます。
1ヶ月
抗薬物抗体ADA
時間枠：SADで1ヶ月
患者のPPSGG（PN-1007）への曝露に起因する潜在的なADA（免疫原性）は、ELISAによって測定されます
SADで1ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Tmax
時間枠：1日目～42日目
PPSGG (PN-1007) のピーク濃度の時間
1日目～42日目
Cmax
時間枠：1日目～42日目
PPSGG (PN-1007) の最大血漿濃度
1日目～42日目
AUCinf
時間枠：1日目～42日目
PPSGG (PN-1007) のゼロから無限大までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
1日目～42日目
t1/2
時間枠：1日目～42日目
PPSGG (PN-1007) の終末半減期
1日目～42日目
薬力学
時間枠：28日目まで
ELISAによって測定されたベースラインからの抗MAGビュールマン力価の変化
28日目まで
ONLS のベースラインからの変化
時間枠：MADで150日目まで
オーバーオール ニューロパシー リミット スケールは、上肢および下肢の日常活動における制限を測定します
MADで150日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Polyneuron Pharmaceuticals AG

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Hedvika Lazar、Polyneuron Pharmaceuticals AG

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年11月17日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年9月23日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年9月23日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年9月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年9月23日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年9月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年10月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年10月7日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PN-1007-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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