Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Først i menneskelig undersøgelse for at teste sikkerheden og den foreløbige effektivitet af PPSGG hos patienter med anti-MAG-neuropati

7. oktober 2021 opdateret af: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Først i menneskelig undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af PPSGG (PN-1007) hos patienter med anti-MAG-neuropati

I denne undersøgelse vil det nye lægemiddel kaldet PPSGG (PN-1007) blive testet. Foreløbige undersøgelser udført i dyr tyder på, at PPSGG (PN-1007) kan være en god behandling til at reducere niveauer af anti-MAG-antistoffer hos patienter med anti-MAG-neuropati.

Dette er den første forskning af PPSGG (PN-1007) i mennesker, og dens hovedformål er at teste dets sikkerhed og acceptabilitet hos patienter. I denne undersøgelse vil det blive undersøgt, hvordan stoffet ændres af og fjernes fra kroppen og kontrolleres for tegn på, at stoffet virkelig kan være effektivt mod anti-MAG neuropati. PPSGG (PN-1007) vil blive testet i flere forskellige doser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PPSGG (PN-1007) er beregnet til at binde anti-MAG IgM autoantistoffer, den underliggende årsag til anti-MAG neuropati, på en meget selektiv måde, hvilket resulterer i deres neutralisering og fjernelse fra kredsløbet. Dette muliggør specifik målretning af anti-MAG IgM i kredsløbet og omgår uspecifik immunsuppression forbundet med aktuelle behandlingsstrategier.

Dette er et fase I/IIa, First in Human (FiH), multicenter, enkelt og multiple stigende dosis-eskaleringsforsøg af PPSGG (PN-1007), en antistoffjerner af patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer til behandling af antistoffer -MAG neuropati. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerhed og tolerabilitet, farmakokinetik (PK), farmakodynamik (PD) og foreløbig effekt af PPSGG (PN-1007) i en SAD- og en MAD-fase i et adaptivt forsøg med anti-MAG-neuropatipatienter .

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Frankrig, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Holland
      • Utrecht, Holland
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Lausanne
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Barcelona

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en bekræftet diagnose af monoklonalt IgM forbundet med MGUS med anti-MAG aktivitet (titer på > 10.000 BTU) og demyeliniserende neuropati defineret af elektrofysiologiske kriterier i henhold til EFNS/PNS PDN guideline, 2010.
  • Tydelige kliniske tegn på handicap
  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med totale serum-IgM-niveauer >30 g.
  • Hæmatologisk malignitet, tidligere malignitet i ethvert organsystem (undtagen BCC)
  • Tidligere immunsuppression: Ingen IVIG i de foregående 3 måneder, ingen tidligere cyclophosphamid eller biologiske stoffer i de foregående 6 måneder.
  • Andre neurologiske, neuromuskulære, reumatologiske eller ortopædiske tilstande med betydelig indvirkning på evnen til at gå og forhindre evaluering af neurologiske resultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: PPSGG
steril væske, en 1-times infusion i SAD og flere infusioner i MAD. I SAD testes flere kohorter. Dosering og regime i MAD skal defineres baseret på SAD-resultat.
Medicin: PPSGG
en antistoffjerner af patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer
Andre navne:
  • PN-1007
Placebo komparator: Placebo
standard PBS opløsning, pH 7,4, sammensat af dinatriumhydrogenphosphatdodecahydrat, kaliumdihydrogenphosphat, natriumchlorid og vand til injektion
Medicin: Placebo
En standard PBS-opløsning, pH 7,4, sammensat af dinatriumhydrogenphosphatdodecahydrat, kaliumdihydrogenphosphat, natriumchlorid og vand til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 1 måned
Alle bivirkninger vil blive registreret, uanset om de betragtes som mindre eller alvorlige, lægemiddelrelaterede eller ej
1 måned
anti-lægemiddel-antistoffer ADA
Tidsramme: 1 måned i SAD
Potentielle ADA'er (immunogenicitet) som følge af eksponering af patienter for PPSGG (PN-1007) vil blive målt ved ELISA
1 måned i SAD

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Tidspunkt for spidskoncentration af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Cmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Maksimal plasmakoncentration af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
AUCinf
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Arealet under plasmakoncentrationen versus tidskurven fra nul til uendelig af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
t1/2
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Terminal halveringstid af PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Farmakodynamisk
Tidsramme: op til dag 28
Ændring i anti-MAG Buhlmann-titer fra baseline målt ved ELISA
op til dag 28
Skift fra baseline i ONLS
Tidsramme: op til dag 150 i MAD
Overordnet neuropati-begrænsningsskala måler begrænsninger i de daglige aktiviteter i de øvre og nedre lemmer
op til dag 150 i MAD

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Polyneuron Pharmaceuticals AG

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. oktober 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PN-1007-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger