Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Первое исследование на людях для проверки безопасности и предварительной эффективности PPSGG у пациентов с анти-MAG нейропатией

7 октября 2021 г. обновлено: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Первое исследование на людях по оценке безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и предварительной эффективности PPSGG (PN-1007) у пациентов с анти-MAG нейропатией

В этом исследовании будет протестирован новый препарат под названием PPSGG (PN-1007). Предварительные исследования, проведенные на животных, позволяют предположить, что PPSGG (PN-1007) может быть хорошим средством для снижения уровня анти-MAG-антител у пациентов с анти-MAG-нейропатией.

Это первое исследование PPSGG (PN-1007) на людях, и его основная цель — проверить его безопасность и переносимость у пациентов. В этом исследовании будет изучено, как лекарство изменяется и удаляется из организма, а также проверены признаки того, что лекарство может быть действительно эффективным против анти-MAG-невропатии. PPSGG (PN-1007) будет протестирован в нескольких различных дозах.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

PPSGG (PN-1007) предназначен для высокоселективного связывания аутоантител IgM против MAG, основной причины нейропатии против MAG, что приводит к их нейтрализации и удалению из кровотока. Это позволяет специфически нацеливать анти-MAG IgM в кровотоке и обходить неспецифическую иммуносупрессию, связанную с текущими стратегиями лечения.

Это фаза I/IIa, первое исследование на людях (FiH), многоцентровое исследование с однократным и многократным повышением дозы PPSGG (PN-1007), антитела-поглотителя патогенных анти-MAG иммуноглобулина M (IgM) аутоантител для лечения анти- -МАГ нейропатия. Цель исследования — оценить безопасность и переносимость, фармакокинетику (ФК), фармакодинамику (ФД) и предварительную эффективность PPSGG (PN-1007) в фазе SAD и MAD в адаптивном исследовании у пациентов с анти-MAG нейропатией. .

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
1

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Barcelona
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Франция
      • Limoges, Франция, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Франция, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Франция, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария
        • Lausanne

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с подтвержденным диагнозом моноклонального IgM, ассоциированного с MGUS, с анти-MAG активностью (титр > 10'000 БТЕ) и демиелинизирующей невропатией, определяемой по электрофизиологическим критериям в соответствии с руководством EFNS/PNS PDN, 2010 г.
  • Явные клинические признаки инвалидности
  • Адекватная функция печени и почек

Критерий исключения:

  • Пациенты с общим уровнем IgM в сыворотке >30 г.
  • Гематологическое злокачественное новообразование, предшествовавшее злокачественное новообразование любой системы органов (кроме БКРК)
  • Предшествующая иммуносупрессия: отсутствие внутривенного иммуноглобулина в предыдущие 3 месяца, циклофосфамида или биологических препаратов в предшествующие 6 месяцев.
  • Другое неврологическое, нервно-мышечное, ревматологическое или ортопедическое заболевание со значительным влиянием на способность ходить, препятствующее оценке неврологических показателей.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: ППСГГ
стерильной жидкости, однократное вливание в течение 1 часа при САР и многократные вливания при БАС. В SAD тестируются несколько когорт. Дозировка и режим при САР должны быть определены в зависимости от исхода САР.
Лекарство: ППСГГ
антитело-поглотитель патогенных аутоантител против MAG-иммуноглобулина M (IgM)
Другие имена:
  • ПН-1007
Плацебо Компаратор: Плацебо
стандартный раствор PBS, pH 7,4, состоящий из додекагидрата динатрия гидрофосфата, дигидрофосфата калия, хлорида натрия и воды для инъекций.
Лекарство: Плацебо
Стандартный раствор PBS, pH 7,4, состоящий из додекагидрата гидрофосфата динатрия, дигидрофосфата калия, хлорида натрия и воды для инъекций.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления (НЯ) и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
Временное ограничение: 1 месяц
Будут зарегистрированы все НЯ, независимо от того, считаются ли они незначительными или серьезными, связанными с наркотиками или нет.
1 месяц
анти-лекарственные антитела ADA
Временное ограничение: 1 месяц в САД
Потенциальные ADA (иммуногенность), возникающие в результате воздействия на пациентов PPSGG (PN-1007), будут измеряться с помощью ELISA.
1 месяц в САД

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Тмакс
Временное ограничение: С 1 по 42 день
Время пиковой концентрации PPSGG (PN-1007)
С 1 по 42 день
Cmax
Временное ограничение: С 1 по 42 день
Максимальная концентрация PPSGG в плазме (PN-1007)
С 1 по 42 день
AUCинф
Временное ограничение: С 1 по 42 день
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до бесконечности PPSGG (PN-1007)
С 1 по 42 день
т1/2
Временное ограничение: С 1 по 42 день
Конечный период полураспада PPSGG (PN-1007)
С 1 по 42 день
Фармакодинамический
Временное ограничение: до 28 дня
Изменение титра анти-MAG-Бульмана по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью ELISA
до 28 дня
Изменение по сравнению с базовым уровнем в ONLS
Временное ограничение: до 150 дня в MAD
Общая шкала ограничений нейропатии измеряет ограничения в повседневной деятельности верхних и нижних конечностей.
до 150 дня в MAD

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Polyneuron Pharmaceuticals AG

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
17 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
23 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
23 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
8 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
29 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
15 октября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
7 октября 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • PN-1007-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками