抗MAG神経障害患者におけるPPSGGの安全性と予備的有効性をテストするための最初のヒト研究
抗MAG神経障害患者におけるPPSGG（PN-1007）の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および予備的有効性を評価するためのヒト研究で最初
この研究では、PPSGG（PN-1007）と呼ばれる新薬がテストされます。 動物で実施された予備研究は、PPSGG (PN-1007) が、抗 MAG 神経障害患者の抗 MAG 抗体のレベルを低下させるための優れた治療法である可能性を示唆しています。
これは人における PPSGG (PN-1007) の最初の研究であり、その主な目的は患者における安全性と受容性をテストすることです。 この研究では、薬物が体内でどのように変化し、体内から除去されるかを調べ、その薬物が抗 MAG 神経障害に対して真に有効である可能性がある兆候を確認します。 PPSGG (PN-1007) は、いくつかの異なる用量でテストされます。
調査の概要
詳細な説明
PPSGG (PN-1007) は、抗 MAG ニューロパシーの根底にある原因である抗 MAG IgM 自己抗体に高度に選択的に結合し、それらを中和して循環から除去することを目的としています。 これにより、循環中の抗MAG IgMの特異的ターゲティングが可能になり、現在の治療戦略に関連する非特異的免疫抑制が回避されます。
これは、抗疾患の治療のための病原性抗MAG免疫グロブリンM（IgM）自己抗体の抗体スカベンジャーであるPPSGG（PN-1007）のフェーズI / IIa、First in Human（FiH）、多施設、単回および複数回の漸増用量漸増試験です。 -MAG神経障害。 この研究の目的は、抗MAG神経障害患者の適応試験におけるSADおよびMAD段階におけるPPSGG（PN-1007）の安全性と忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）、および予備的有効性を評価することです。 .
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス、WC1N 3bg
- National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
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Utrecht、オランダ
- UMC Utrecht Cancer Center
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Lausanne、スイス
- Lausanne
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Barcelona、スペイン
- Barcelona
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Limoges、フランス、87 042
- Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
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Marseille、フランス、13385
- Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
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Paris、フランス、94275
- Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -抗MAG活性（> 10'000 BTUの力価）およびEFNS / PNS PDNガイドライン、2010による電気生理学的基準によって定義された脱髄性神経障害を伴うMGUSに関連するモノクローナルIgMの診断が確認された患者。
- 障害の明確な臨床的徴候
- 十分な肝機能および腎機能
除外基準:
- -総血清IgMレベルが30 gを超える患者。
- -血液悪性腫瘍、あらゆる臓器系の以前の悪性腫瘍（BCCを除く）
- 以前の免疫抑制：過去3か月間にIVIGなし、過去6か月間に以前のシクロホスファミドまたは生物学的製剤なし。
- -歩行能力に重大な影響を与える他の神経学的、神経筋、リウマチまたは整形外科の状態 神経学的スコアの評価を妨げる
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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アクティブコンパレータ：PPSGG
滅菌液、SAD での 1 時間注入 1 回、MAD での複数回注入。
SADでは、複数のコホートがテストされています。
SADの結果に基づいて定義されるMADの投与量と体制。
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病原性抗 MAG 免疫グロブリン M (IgM) 自己抗体の抗体スカベンジャー
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
標準 PBS 溶液、pH 7.4、リン酸水素二ナトリウム十二水和物、リン酸二水素カリウム、塩化ナトリウム、および注射用水で構成
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リン酸水素二ナトリウム十二水和物、リン酸二水素カリウム、塩化ナトリウム、注射用水からなる標準PBS溶液、pH 7.4
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象（AE）および重大な有害事象（SAE）
時間枠：1ヶ月
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軽度か重篤か、薬物関連かどうかに関係なく、すべての AE が記録されます。
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1ヶ月
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抗薬物抗体ADA
時間枠：SADで1ヶ月
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患者のPPSGG（PN-1007）への曝露に起因する潜在的なADA（免疫原性）は、ELISAによって測定されます
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SADで1ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Tmax
時間枠：1日目～42日目
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PPSGG (PN-1007) のピーク濃度の時間
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1日目～42日目
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Cmax
時間枠：1日目～42日目
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PPSGG (PN-1007) の最大血漿濃度
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1日目～42日目
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AUCinf
時間枠：1日目～42日目
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PPSGG (PN-1007) のゼロから無限大までの血漿濃度対時間曲線の下の面積
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1日目～42日目
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t1/2
時間枠：1日目～42日目
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PPSGG (PN-1007) の終末半減期
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1日目～42日目
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薬力学
時間枠：28日目まで
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ELISAによって測定されたベースラインからの抗MAGビュールマン力価の変化
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28日目まで
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ONLS のベースラインからの変化
時間枠：MADで150日目まで
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オーバーオール ニューロパシー リミット スケールは、上肢および下肢の日常活動における制限を測定します
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MADで150日目まで
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協力者と研究者
捜査官
- スタディチェア：Hedvika Lazar、Polyneuron Pharmaceuticals AG
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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