Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Først i menneskelig studie for å teste sikkerheten og den foreløpige effekten av PPSGG hos pasienter med anti-MAG-nevropati

7. oktober 2021 oppdatert av: Polyneuron Pharmaceuticals AG

Først i menneskelig studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den foreløpige effekten av PPSGG (PN-1007) hos pasienter med anti-MAG-nevropati

I denne studien skal det nye stoffet kalt PPSGG (PN-1007) testes. Foreløpige studier utført på dyr tyder på at PPSGG (PN-1007) kan være en god behandling for å redusere nivåer av anti-MAG-antistoffer hos pasienter med anti-MAG-nevropati.

Dette er den første forskningen av PPSGG (PN-1007) på mennesker, og hovedformålet er å teste sikkerheten og akseptabiliteten hos pasienter. I denne studien vil det bli undersøkt hvordan stoffet endres av og fjernes fra kroppen og sjekkes for tegn på at stoffet kan være virkelig effektivt mot anti-MAG-nevropati. PPSGG (PN-1007) vil bli testet i flere ulike doser.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

PPSGG (PN-1007) er ment å binde anti-MAG IgM-autoantistoffer, den underliggende årsaken til anti-MAG-nevropati, på en svært selektiv måte, noe som resulterer i at de nøytraliseres og fjernes fra sirkulasjonen. Dette tillater spesifikk målretting av anti-MAG IgM i sirkulasjonen og omgår uspesifikk immunsuppresjon assosiert med gjeldende behandlingsstrategier.

Dette er en fase I/IIa, First in Human (FiH), multisenter, enkelt- og multiple stigende doseeskaleringsforsøk av PPSGG (PN-1007), en antistoffrenser av patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer for behandling av anti -MAG-nevropati. Målet med studien er å vurdere sikkerhet og tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og foreløpig effekt av PPSGG (PN-1007) i en SAD- og en MAD-fase i en adaptiv studie hos pasienter med anti-MAG-nevropati. .

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
1

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike, 87 042
        • Service de Neurologie Centre de Référence Neuropathies Périphériques Rares, CHU Limoges
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Referral centre for neuromuscular diseases and ALS, hôpital La Timone
      • Paris, Frankrike, 94275
        • Département de Neurologie Pôle Neurosciences Centre de Référence des Neuropathies Amyloïdes Familiales et autres Neuropathies Périphériques Rares Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht Cancer Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Barcelona
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3bg
        • National hospital for neurology and neurosurgery, Queen London
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits
        • Lausanne

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med bekreftet diagnose av monoklonalt IgM assosiert med MGUS med anti-MAG-aktivitet (titer på > 10 000 BTU) og demyeliniserende nevropati definert av elektrofysiologiske kriterier i henhold til EFNS/PNS PDN-retningslinje, 2010.
  • Tydelige kliniske tegn på funksjonshemming
  • Tilstrekkelig lever- og nyrefunksjon

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med totalt serum IgM-nivåer >30 g.
  • Hematologisk malignitet, tidligere malignitet i ethvert organsystem (unntatt BCC)
  • Tidligere immunsuppresjon: Ingen IVIG de siste 3 månedene, ingen tidligere cyklofosfamid eller biologiske preparater de siste 6 månedene.
  • Annen nevrologisk, nevromuskulær, revmatologisk eller ortopedisk tilstand med betydelig innvirkning på evnene til å gå og forhindre evaluering av nevrologiske skårer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: PPSGG
steril væske, én 1-times infusjon i SAD og flere infusjoner i MAD. I SAD blir flere kohorter testet. Dosering og regime ved MAD skal defineres basert på SAD-utfall.
Legemiddel: PPSGG
en antistofffanger av patogene anti-MAG immunoglobulin M (IgM) autoantistoffer
Andre navn:
  • PN-1007
Placebo komparator: Placebo
standard PBS-løsning, pH 7,4, sammensatt av dinatriumhydrogenfosfatdodekahydrat, kaliumdihydrogenfosfat, natriumklorid og vann til injeksjon
Legemiddel: Placebo
En standard PBS-løsning, pH 7,4, sammensatt av dinatriumhydrogenfosfatdodekahydrat, kaliumdihydrogenfosfat, natriumklorid og vann til injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 1 måned
Alle bivirkninger vil bli registrert, enten de anses som mindre eller alvorlige, narkotikarelaterte eller ikke
1 måned
anti-medikament-antistoffer ADA
Tidsramme: 1 måned i SAD
Potensielle ADAer (immunogenisitet) som følge av eksponering av pasienter for PPSGG (PN-1007) vil bli målt med ELISA
1 måned i SAD

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Tidspunkt for toppkonsentrasjon av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Cmax
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Maksimal plasmakonsentrasjon av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
AUCinf
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Arealet under plasmakonsentrasjonen versus tid-kurven fra null til uendelig av PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
t1/2
Tidsramme: Dag 1 til dag 42
Terminal halveringstid for PPSGG (PN-1007)
Dag 1 til dag 42
Farmakodynamisk
Tidsramme: frem til dag 28
Endring i anti-MAG Buhlmann-titer fra baseline målt ved ELISA
frem til dag 28
Endre fra grunnlinje i ONLS
Tidsramme: opp til dag 150 i MAD
Overordnet nevropatibegrensningsskala måler begrensninger i de daglige aktivitetene til øvre og nedre lemmer
opp til dag 150 i MAD

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Polyneuron Pharmaceuticals AG

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Hedvika Lazar, Polyneuron Pharmaceuticals AG

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. november 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
23. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
29. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
15. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
7. oktober 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • PN-1007-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger