家族性LCAT欠損症（rhLCAT）のための静脈内ACP-501

• 包含基準:

被験者は、研究への登録の資格を得るために、以下の選択基準をすべて満たす必要があります。

• スクリーニング時に18歳以上;
• -スクリーニング時または以前の検査から文書化されているように、LCAT変異の遺伝子型確認によりFLD診断が確認された;
• 過去 1 年間の HDL-C < 15 mg/dL の病歴;
• 血清クレアチニン > 3 mg/dL;
• ESRDをもたらす腎機能障害の増加;
• 慢性的な併用薬は、スクリーニング前に少なくとも 2 週間は安定している必要があります (たとえば、FLD の治療に使用される脂質変化薬および/または ACE 阻害薬)。
• -被験者は、予定された研究訪問に進んで従うことができ、1年以上にわたる毎週から隔週の注入を含む研究手順に耐えることができます。
• -被験者は、被験者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書を提供できなければなりません。
• -被験者は現在透析を受けているか、研究中に透析を必要とする可能性があります

除外基準:

被験者が以下のいずれかを示す場合、被験者は研究に含まれません。

• -投与前5日以内の熱性疾患の病歴;
• -手術、化学療法、および/または放射線を必要とする活動性の非基底細胞皮膚悪性腫瘍 過去12か月。

注: 過去 1 年間に疾患の進行の証拠がなく、注意深い治療計画の下にある限局性前立腺がんの被験者は、治験責任医師および治験依頼者または被指名人によって承認された場合、研究に参加することができます。

注: 過去 12 か月以内に皮膚の基底細胞癌と診断された被験者は、無作為化の前に基底細胞皮膚癌の適切な治療を受けなければなりません。

• -被験者の研究手順の遵守を妨げる現在文書化された薬物またはアルコール乱用;
• -投与前28日以内の治験薬による治療。
• -ヘパリンまたはIV注入機器、プラスチック、接着剤またはシリコーンに対する既知の過敏症、またはIV投与による低血圧または注入部位反応の既知の病歴。
• -その他の深刻な急性または慢性の医学的または精神医学的状態または実験室の異常で、試験への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または治験結果の解釈を妨げる可能性があり、治験責任医師の判断では、被験者を参加に不適切にする可能性がありますこの試験に参加したり、試験の手順を続行する被験者の能力を損なったりします。