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家族性LCAT欠損症（rhLCAT）のための静脈内ACP-501

2026年6月4日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

ACP-501 (ヒト組換えレシチン: コレステロール アシルトランスフェラーゼ [rhLCAT]) を投与された被験者から収集されたサンプルの分析

バックグラウンド：

  • 高密度リポタンパク質 (HDL)、または善玉コレステロールは、コレステロールを動脈壁から肝臓に戻します。 LCAT として知られる血中酵素は、HDL レベルを維持し、体からコレステロールを除去するのに役立ちます。 家族性 LCAT 欠損症 (FLD) は、LCAT のレベルが低い、または完全に欠如している遺伝病です。 FLD の人はしばしば腎臓に問題を抱えており、腎不全を発症する可能性があります。 研究者は、FLD の臨床的問題は、欠陥のある酵素を交換することで予防したり、元に戻したりできると考えています。
  • LCATを増加させる薬はありません。 人工的に作って体内に注入する必要があります。 人工 LCAT は、組換えヒト LCAT、または ACP-501 と呼ばれます。 研究者は、FLD と腎機能の低下した 1 人の患者にどの程度効果があるかを調べたいと考えています。

目的:

- ACP-501 が FLD の症状を改善できるかどうかを確認する。

資格:

-FLDの1人（研究参加者）。

デザイン：

  • 参加者は、身体検査と病歴でスクリーニングされます。 血液サンプルが採取されます。
  • 参加者は ACP-501 を受け取り、定期的な血液検査のために 24 時間入院します。 参加者は、次の投与の時間になるまで、病院に滞在するか、毎日の診療所に戻ることができます。 2 回目の投与は、4 日目または 8 日目に行われます。
  • 最適な投与量がまだ特定されていない場合は、2 回目の投与の 7 日後に 3 回目の投与が行われます。
  • その後、参加者は帰宅しますが、必要に応じて、ACP-501 の注入と血液検査のために 1 週​​間または 2 週間ごとに病院に戻る必要があります。 3か月ごとに、参加者は血液検査やその他の研究を伴う完全なクリニック訪問を受けます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、ACP-501 (組換え LCAT - rhLCAT) を拡張アクセス プロトコルとして使用して、家族性 LCAT 欠損症 (FLD) を有する 1 名の指定された被験者のために、腎機能障害の進行を遅らせたり予防したり、排除したりすることを期待して使用することでした。透析の必要性。 これは、FLD 患者を対象とした ACP-501 (rhLCAT) の初のヒト研究でした。 rhLCAT の安全性と忍容性は、複数回の注入後に評価されました。 rhLCAT の薬物動態 (PK) と、HDL-C および HDL 亜集団の薬力学 (PD) に対するその影響も評価されました。 PK および PD パラメータの持続時間は、用量 (mg/kg) および投与間隔に関して、将来の複数回投与研究に情報を提供します。 現在のプロトコルは主な異議を完了し、収集されたサンプルの二次分析に移行しました。 FLD は非常にまれな遺伝性疾患であり、追加の第 1 相試験を設計するには被験者が少なすぎます。可能性のあるバイオマーカーとともに正常な HDL の出現を示すこれらの長期的なサンプルは役に立ち、小規模な最終的な第 II/II 相試験の設計を導くのに役立ちます。トライアル。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～100年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

一人の患者

説明

  • 包含基準:

被験者は、研究への登録の資格を得るために、以下の選択基準をすべて満たす必要があります。

  • スクリーニング時に18歳以上;
  • -スクリーニング時または以前の検査から文書化されているように、LCAT変異の遺伝子型確認によりFLD診断が確認された;
  • 過去 1 年間の HDL-C < 15 mg/dL の病歴;
  • 血清クレアチニン > 3 mg/dL;
  • ESRDをもたらす腎機能障害の増加;
  • 慢性的な併用薬は、スクリーニング前に少なくとも 2 週間は安定している必要があります (たとえば、FLD の治療に使用される脂質変化薬および/または ACE 阻害薬)。
  • -被験者は、予定された研究訪問に進んで従うことができ、1年以上にわたる毎週から隔週の注入を含む研究手順に耐えることができます。
  • -被験者は、被験者が研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書を提供できなければなりません。
  • -被験者は現在透析を受けているか、研究中に透析を必要とする可能性があります

除外基準:

被験者が以下のいずれかを示す場合、被験者は研究に含まれません。

  • -投与前5日以内の熱性疾患の病歴;
  • -手術、化学療法、および/または放射線を必要とする活動性の非基底細胞皮膚悪性腫瘍 過去12か月。

注: 過去 1 年間に疾患の進行の証拠がなく、注意深い治療計画の下にある限局性前立腺がんの被験者は、治験責任医師および治験依頼者または被指名人によって承認された場合、研究に参加することができます。

注: 過去 12 か月以内に皮膚の基底細胞癌と診断された被験者は、無作為化の前に基底細胞皮膚癌の適切な治療を受けなければなりません。

  • -被験者の研究手順の遵守を妨げる現在文書化された薬物またはアルコール乱用;
  • -投与前28日以内の治験薬による治療。
  • -ヘパリンまたはIV注入機器、プラスチック、接着剤またはシリコーンに対する既知の過敏症、またはIV投与による低血圧または注入部位反応の既知の病歴。
  • -その他の深刻な急性または慢性の医学的または精神医学的状態または実験室の異常で、試験への参加または治験薬の投与に関連するリスクを高める可能性がある、または治験結果の解釈を妨げる可能性があり、治験責任医師の判断では、被験者を参加に不適切にする可能性がありますこの試験に参加したり、試験の手順を続行する被験者の能力を損なったりします。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
1
これは、名前付きサブジェクトの拡張使用プロトコルです。
薬：組換えLCAT
点滴

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HDL
時間枠：毎週
増加した
毎週

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
LCAT
時間枠：毎週
増加した
毎週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

捜査官

  • 主任研究者：Robert D Shamburek, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年1月24日

一次修了 (実際)

2013年12月12日

研究の完了

2013年12月12日

試験登録日

最初に提出

2021年2月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月3日

最初の投稿 (実際)

2021年2月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月4日

最終確認日

2025年9月22日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 130060
  • 13-H-0060

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

これは単一患者の拡張アクセス研究です。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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