Intravenöses ACP-501 bei familiärem LCAT-Mangel (rhLCAT)

• EINSCHLUSSKRITERIEN:

Der Proband muss alle der folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um für die Aufnahme in die Studie in Frage zu kommen:

• Mindestens 18 Jahre beim Screening;
• Bestätigte FLD-Diagnose durch Genotypbestätigung einer LCAT-Mutation, wie beim Screening oder aus früheren Tests dokumentiert;
• Vorgeschichte von HDL-C < 15 mg/dl im letzten Jahr;
• Serumkreatinin > 3 mg/dL;
• Zunehmende Nierenfunktionsstörung, die zu ESRD führt;
• Chronische Begleitmedikationen müssen mindestens 2 Wochen vor dem Screening stabil sein (z. B. lipidverändernde Medikamente und/oder ACE-Hemmer zur Behandlung von FLD).
• Der Proband ist bereit und in der Lage, geplante Studienbesuche einzuhalten und Studienverfahren zu tolerieren, einschließlich wöchentlicher bis zweiwöchentlicher Infusionen über 1 Jahr.
• Der Proband muss in der Lage sein, ein persönlich unterzeichnetes und datiertes Einverständniserklärungsdokument vorzulegen, aus dem hervorgeht, dass der Proband über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde.
• Das Subjekt kann sich derzeit in der Dialyse befinden oder während der Studie eine Dialyse benötigen

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

Der Proband wird nicht in die Studie aufgenommen, wenn er eines der folgenden präsentiert:

• Vorgeschichte einer fieberhaften Erkrankung innerhalb von 5 Tagen vor der Verabreichung;
• Aktiver maligner Hauttumor ohne Basalzellen, der in den letzten 12 Monaten eine Operation, Chemotherapie und/oder Bestrahlung erforderte.

HINWEIS: Patienten mit lokalisiertem Prostatakrebs im Rahmen eines abwartenden Behandlungsplans ohne Anzeichen einer Krankheitsprogression im vergangenen Jahr können an der Studie teilnehmen, wenn dies vom Prüfarzt und Sponsor oder Beauftragten genehmigt wurde.

HINWEIS: Patienten, bei denen in den letzten 12 Monaten ein Basalzellkarzinom der Haut diagnostiziert wurde, müssen vor der Randomisierung eine angemessene Behandlung ihres Basalzellkarzinoms der Haut erhalten.

• Aktueller dokumentierter Drogen- oder Alkoholmissbrauch, der die Einhaltung der Studienverfahren durch den Probanden beeinträchtigen würde;
• Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 28 Tagen vor der Verabreichung.
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen Heparin oder IV-Infusionsgeräte, Kunststoffe, Klebstoffe oder Silikon oder bekannte Hypotonie in der Vorgeschichte oder Reaktionen an der Infusionsstelle bei IV-Verabreichung.
• Andere schwere akute oder chronische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laboranomalien, die das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung des Prüfpräparats verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen können und nach Einschätzung des Prüfarztes den Probanden für eine Teilnahme ungeeignet machen würden in diese Studie einzubeziehen oder die Fähigkeit des Probanden zu gefährden, mit den Verfahren der Studie fortzufahren.