このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

成長ホルモン治療を受けた低身長児の生活の質の進化 : 成体サイズでの評価 (HF QoL)

2025年9月5日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

成長ホルモン治療を受けた低身長児の生活の質の進化 : 成人サイズでの評価

低身長は、子供や青年、そしてその両親に感情的および社会的ストレスをもたらす可能性があります. 子供とその親は、発育不良の原因を特定し、治療で対処できるようにしたいと考えています。 低身長が生活の質に与える影響を軽減することは、治療の主な目標の 1 つです。 子供の生活の質は、適応した自己アンケートを使用して測定できます。

調査チームは2019年に、成長ホルモンによる1年間の治療後、特に感情的および社会的スケールで、子供の生活の質が向上することを示す予備研究の結果を発表しました. これらの評価は、特に、生活の質に関する一般的なアンケート: 小児科の生活の質のインベントリ (PedsQL) 4.0 のおかげで実施されましたが、特定のサイズのアンケート: 低身長の若者の生活の質に関するアンケート (QoLiSSY) によっても実施されました。

この研究に参加した 74 人の患者のうち 50 人が現在、最終的な身長に達しています。 本研究の目的は、QoLiSSY および PedsQL 4.0 アンケートを使用してこのコホートを再評価することです。 患者自身が証人になります。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

低身長は、子供や青年、そしてその両親に感情的および社会的ストレスをもたらす可能性があります. 子供とその親は、発育不良の原因を特定し、治療で対処できるようにしたいと考えています。 低身長が生活の質に与える影響を軽減することは、治療の主な目標の 1 つです。 子供の生活の質は、適応した自己アンケートを使用して測定できます。

調査チームは2019年に、成長ホルモンによる1年間の治療後、特に感情的および社会的スケールで、子供の生活の質が向上することを示す予備研究の結果を発表しました. これらの評価は、特に、生活の質に関する一般的なアンケート: 小児科の生活の質のインベントリ (PedsQL) 4.0 のおかげで実施されましたが、特定のサイズのアンケート: 低身長の若者の生活の質に関するアンケート (QoLiSSY) によっても実施されました。

この研究に参加した 74 人の患者のうち 50 人が現在、最終的な身長に達しています。 本研究の目的は、QoLiSSY および PedsQL 4.0 アンケートを使用してこのコホートを再評価することです。 患者自身が証人になります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
36

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

15年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

ネッカー・エンファント・マラデス病院の内分泌科、婦人科および小児科糖尿病科をフォローしている、またはフォローしていた青年および若年成人で、最終的な身長に達し、低身長のために成長ホルモンで治療され、最初の研究に参加した人: 成長ホルモン治療開始時および成長ホルモン治療1年後のPedsQL 4.0およびQoLiSSYアンケート。

説明

包含基準:

  • 思春期および若年成人は、ネッカー・エンファント・マラデス病院の内分泌科、婦人科および小児科糖尿病科をフォローした、またはフォローしたことがあり、身長が低いため成長ホルモンで治療されています。
  • 最初の研究に参加した患者。
  • -最後の診察中に最終的な身長に達した患者（成長率が1 cm /年未満および/または骨年齢が女の子で15歳以上、男の子で17歳以上）。
  • 親権者、未成年の患者、および成人の患者は、研究への参加に反対せず、通知されました。

除外基準:

-研究への参加の拒否。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
成長ホルモン治療
ネッカー・エンファント・マラデス病院の内分泌科、婦人科、小児科の糖尿病科をフォローした、またはフォローしていた青年および若年成人は、最終的な身長に達し、低身長のために成長ホルモンで治療されています。
他の：QoLiSSY と PedsQL 4.0 アンケート

患者は成人サイズに達しており、研究の 2 つのアンケートに回答しています。

低身長の若者の生活の質アンケート (QoLiSSY)、低身長の若者の健康関連の生活の質を評価します。

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 : 一般的な健康関連の生活の質。

患者は、成長ホルモン療法の開始時および成長ホルモン療法の 1 年後に、PedsQL 4.0 および QoLiSSY アンケートに記入済みです。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
生活の質の進化
時間枠：0日目
成長ホルモンで治療された低身長患者の生活の質の進化。 患者が最終的な身長に達したときに得られたスコアと比較した、低身長の若者の生活の質（QoLiSSY）アンケート（成長ホルモン治療の開始）の最初のスコアの比較。 QoLISSYアンケートには、保護者アンケート（4～18歳のお子様）とお子様アンケート（8歳以上のお子様のみ）の2種類があります。 どちらのアンケートにも、3 つの主要な領域 (身体的、感情的、社会的) と追加の補完的な領域をカバーする 50 の項目があります。 親のアンケートには、親のストレスと不安を評価する 2 つの追加スケール (16 項目) が含まれています。 スコアは SD スコアに変換され、低身長の子供と青年の参照集団からの年齢および性別固有のデータと比較されます。 合計スコアは、3 つのコア スケールの平均スコアとして計算されます。
0日目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
大人サイズの生活の質
時間枠：0日目

大人サイズでの QoLISSY と小児の生活の質のインベントリ (PedsQL) 4.0 の 2 つのアンケートのスコアの変化。

8 歳未満の子供は、両親と一緒にアンケート PedsQL 4.0 に回答しました。 PedsQL には、身体的、感情的、社会的 QoL と学校機能を調査する 23 項目があります。 このツールは、2 歳から 18 歳の範囲で検証されています。 子供が 5 歳未満の場合、両親はアンケートに記入します。 その年齢の後、子供は年齢に応じたバージョンのアンケートに記入します (5 ～ 7、8 ～ 12、または 13 ～ 18 歳)。 スコアはパーセンテージで表され、スコアは 0 ～ 100% で、100% が最高スコアです。 項目の少なくとも 80% に回答が提供されている場合、アンケートのサブスケールは評価可能と見なされます。 高い結果は、健康に関連する生活の質の向上に関連しています。
0日目
生活の質の変化と成長ホルモン療法に対する臨床反応との相関
時間枠：0日目
成人サイズでの 2 つのアンケート QoLISSY および PedsQL 4.0 のスコアの変化と、成長ホルモン治療の開始以降のセンチメートル数との相関。
0日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
URC Necker Cochin, France

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Michel Polak, MD, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年3月8日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年10月12日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年10月12日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2022年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年1月4日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2022年1月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年9月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年9月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (その他の識別子：IDRCB number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理