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生长激素治疗的身材矮小儿童生活质量的演变：成人规模的评估 (HF QoL)

2025年9月5日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

生长激素治疗的矮身材儿童生活质量的演变：成人规模的评估

身材矮小会给儿童和青少年及其父母带来情绪和社会压力。 儿童和他们的父母希望能够找出发育迟缓的原因并通过治疗来解决。 减轻矮身材对生活质量的影响是治疗的主要目标之一。 儿童的生活质量可以使用经过改编的自我问卷来衡量。

调查小组于 2019 年公布了一项初步研究结果，该研究表明，经过一年的生长激素治疗后，儿童的生活质量得到改善，尤其是在情感和社交方面。 这些评估特别得益于生活质量的一般问卷：儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0，但也通过特定规模的问卷：矮身材青年生活质量问卷 (QoLiSSY)。

参与这项研究的 74 名患者中有 50 名现已达到最终身高。 本研究的目的是使用 QoLiSSY 和 PedsQL 4.0 问卷重新评估该队列。 病人将成为他自己的见证人。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

身材矮小会给儿童和青少年及其父母带来情绪和社会压力。 儿童和他们的父母希望能够找出发育迟缓的原因并通过治疗来解决。 减轻矮身材对生活质量的影响是治疗的主要目标之一。 儿童的生活质量可以使用经过改编的自我问卷来衡量。

调查小组于 2019 年公布了一项初步研究结果，该研究表明，经过一年的生长激素治疗后，儿童的生活质量得到改善，尤其是在情感和社交方面。 这些评估特别得益于生活质量的一般问卷：儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0，但也通过特定规模的问卷：矮身材青年生活质量问卷 (QoLiSSY)。

参与这项研究的 74 名患者中有 50 名现已达到最终身高。 本研究的目的是使用 QoLiSSY 和 PedsQL 4.0 问卷重新评估该队列。 病人将成为他自己的见证人。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
36

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习联系方式

可以回答临床研究注册问题的人员的姓名和联系信息。进行研究的每个地点也可能有特定的联系人，他们可能能够更好地回答这些问题。

研究联系人备份

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

15年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

Necker Enfants Malades医院内分泌科、妇科和小儿糖尿病科随访或已随访的青少年和青壮年，达到最终身高，因身材矮小接受生长激素治疗，并参加了初始研究：PedsQL 4.0 和 QoLiSSY 问卷在开始生长激素治疗时和生长激素治疗一年后完成。

描述

纳入标准：

  • Necker Enfants Malades 医院的内分泌科、妇科和小儿糖尿病科随访或已经随访的青少年和年轻人因身材矮小而接受生长激素治疗。
  • 参与初始研究的患者。
  • 患者在上次咨询期间达到最终身高（生长速度小于 1 厘米/年和/或女孩骨龄 ≥ 15 岁，男孩 ≥ 17 岁）。
  • 亲权持有人、未成年患者和成年患者知情且不反对他们参与研究。

排除标准：

- 拒绝参加研究。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：仅案例
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
生长激素治疗
Necker Enfants Malades 医院内分泌科、妇科和小儿糖尿病科随访或已经随访的青少年和青年，他们达到了最终身高，并因身材矮小接受了生长激素治疗。
其他：QoLiSSY 和 PedsQL 4.0 问卷

已达到成人体型的患者完成了研究的两个问卷：

矮身材青年生活质量问卷 (QoLiSSY)，评估矮身材青年与健康相关的生活质量。

儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0：与健康相关的一般生活质量。

患者在开始生长激素治疗时和生长激素治疗一年后已经完成了 PedsQL 4.0 和 QoLiSSY 问卷。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
生活质量的演变
大体时间：第 0 天
接受生长激素治疗的矮个子患者生活质量的演变。 矮身材青年 (QoLiSSY) 初始生活质量调查问卷（开始生长激素治疗）的分数与患者达到最终身高时获得的分数的比较。 QoLISSY问卷包括两种不同的形式：家长问卷（4-18岁儿童）和儿童问卷（仅限≥8岁儿童）。 两份问卷都有 50 个项目，涵盖三个核心领域（身体、情感和社交）以及其他补充领域。 父母问卷包括两个额外的量表（16 个项目）评估父母的压力和焦虑。 分数转换为 SD 分数，并与来自矮身高儿童和青少年参考人群的年龄和性别特定数据进行比较。 总分计算为三个核心量表的平均分。
第 0 天

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
成人级别的生活质量
大体时间：第 0 天

成人规模的 QoLISSY 和儿科生活质量量表 (PedsQL) 4.0 两个问卷的分数变化。

8 岁以下的儿童与父母一起完成了 PedsQL 4.0 问卷。 PedsQL 有 23 个项目，调查身体、情感和社会 QoL，以及学校运作。 该工具已在 2 至 18 岁的年龄范围内得到验证。 如果孩子小于 5 岁，则由父母填写问卷。 在该年龄之后，孩子将完成适合年龄的问卷（5-7、8-12 或 13-18 岁）。 分数以百分比表示，分数从0到100%，100%为最佳分数。 如果为至少 80% 的项目提供了答案，则问卷分量表被认为是可评估的。 高结果与更好的健康生活质量有关。
第 0 天
生活质量变化与生长激素治疗的临床反应之间的相关性
大体时间：第 0 天
2 份问卷 QoLISSY 和 PedsQL 4.0 成人体型的分数变化与生长激素治疗开始后的厘米数之间的相关性。
第 0 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
URC Necker Cochin, France

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Michel Polak, MD, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2022年3月8日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2024年10月12日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2024年10月12日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2022年1月4日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2022年1月4日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2022年1月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2025年9月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2025年9月5日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2025年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (其他标识符：IDRCB number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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