Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evolusjon av livskvaliteten til kortvokste barn behandlet med veksthormon: Evaluering ved voksen størrelse (HF QoL)

5. september 2025 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kort vekst kan føre til følelsesmessig og sosialt stress hos barn og ungdom, så vel som deres foreldre. Barn og deres foreldre ønsker å kunne identifisere årsaken til hemmet vekst og adressere den med behandling. Å dempe effekten av kort vekst på livskvalitet er et av hovedmålene med behandlingen. Livskvaliteten hos barn kan måles ved hjelp av tilpassede selvspørreskjemaer.

Undersøkelsesteamet publiserte i 2019 resultatene av en foreløpig studie som viser at etter ett års behandling med veksthormon forbedres livskvaliteten hos barn, spesielt på skalaen emosjonell og sosial. Disse evalueringene ble utført spesielt takket være det generelle spørreskjemaet om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men også via et spesifikt spørreskjema av størrelsen: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 pasientene som deltok i denne studien har nå nådd sin endelige høyde. Målet med denne studien er å revurdere denne kohorten ved å bruke spørreskjemaene QoLiSSY og PedsQL 4.0. Pasienten vil være sitt eget vitne.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Kort vekst kan føre til følelsesmessig og sosialt stress hos barn og ungdom, så vel som deres foreldre. Barn og deres foreldre ønsker å kunne identifisere årsaken til hemmet vekst og adressere den med behandling. Å dempe effekten av kort vekst på livskvalitet er et av hovedmålene med behandlingen. Livskvaliteten hos barn kan måles ved hjelp av tilpassede selvspørreskjemaer.

Undersøkelsesteamet publiserte i 2019 resultatene av en foreløpig studie som viser at etter ett års behandling med veksthormon forbedres livskvaliteten hos barn, spesielt på skalaen emosjonell og sosial. Disse evalueringene ble utført spesielt takket være det generelle spørreskjemaet om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men også via et spesifikt spørreskjema av størrelsen: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 pasientene som deltok i denne studien har nå nådd sin endelige høyde. Målet med denne studien er å revurdere denne kohorten ved å bruke spørreskjemaene QoLiSSY og PedsQL 4.0. Pasienten vil være sitt eget vitne.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
36

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

15 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Ungdom og unge voksne fulgt eller har blitt fulgt av endokrinologi, gynekologi og pediatrisk diabetologiavdeling ved Necker Enfants Malades sykehus, som nådde sin endelige høyde, som har blitt behandlet med veksthormon på grunn av kort vekst og som hadde deltatt i den første studien : PedsQL 4.0 og QoLiSSY spørreskjema utfylt ved oppstart av veksthormonbehandling og etter ett år med veksthormonbehandling.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ungdom og unge voksne fulgte eller har blitt fulgt av endokrinologi, gynekologi og pediatrisk diabetologiavdeling ved Necker Enfants Malades sykehus og behandlet med veksthormon på grunn av deres korte vekst.
  • Pasient som deltok i den innledende studien.
  • Pasienten har nådd den endelige høyden under siste konsultasjon (veksthastighet mindre enn 1 cm/år og/eller beinalder ≥ 15 år for jenter, ≥ 17 år for gutter).
  • Innehavere av foreldremyndighet, mindreårige pasienter og voksne pasienter informert og ikke motsetter seg deres deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

- Avslag på å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Veksthormonbehandling
Ungdom og unge voksne fulgt eller har blitt fulgt av avdelingen for endokrinologi, gynekologi og pediatrisk diabetologi ved Necker Enfants Malades sykehus, som nådde sin endelige høyde og som har blitt behandlet med veksthormon på grunn av kort vekst.
Annen: QoLiSSY og PedsQL 4.0 spørreskjemaer

Pasienter har nådd voksenstørrelse og fyller ut de to spørreskjemaene i studien:

Quality of Life of Short Statature Youth spørreskjema (QoLiSSY), som vurderer helserelatert livskvalitet hos kortvokste ungdom.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: generell helserelatert livskvalitet.

Pasientene har tidligere fylt ut spørreskjemaene PedsQL 4.0 og QoLiSSY ved oppstart av veksthormonbehandling og etter ett år med veksthormonbehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evolusjon av livskvalitet
Tidsramme: Dag 0
Evolusjon av livskvalitet hos kortvokste pasienter som har blitt behandlet med veksthormon. Sammenligning av poengsummene for det første spørreskjemaet for livskvalitet hos kortvoksende ungdom (QoLiSSY) (start av veksthormonbehandling) sammenlignet med poengsummene som ble oppnådd da pasientene nådde sin endelige høyde. QoLISSY-spørreskjemaer inkluderer to forskjellige former: foreldrespørreskjema (barn i alderen 4 til 18 år) og barnespørreskjema (kun for barn ≥8 år). Begge spørreskjemaene har 50 elementer som dekker tre kjernedomener (fysisk, emosjonell og sosial), og ytterligere komplementære domener. Foreldrespørreskjemaet inkluderer to tilleggsskalaer (16 elementer) som vurderer foreldres stress og angst. Poeng er konvertert i SD-skår og sammenlignet med alders- og kjønnsspesifikke data fra en referansepopulasjon av barn og ungdom med kort vekst. En total poengsum beregnes som gjennomsnittsskåren på de tre kjerneskalaene.
Dag 0

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Livskvalitet i voksen størrelse
Tidsramme: Dag 0

Endring i poengsum for de to spørreskjemaene QoLISSY og Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 ved voksenstørrelse.

Barn yngre enn 8 år fullførte spørreskjemaet PedsQL 4.0 med foreldrene sine. PedsQL har 23 elementer som undersøker fysisk, emosjonell og sosial QoL, samt skolefunksjon. Dette verktøyet har blitt validert i aldersgruppen 2 til 18 år. Foreldrene fyller ut spørreskjemaet dersom barnet er yngre enn 5 år. Etter den alderen fyller barnet ut den alderstilpassede versjonen av spørreskjemaet (5-7, 8-12 eller 13-18 år). Poengsummen er uttrykt i prosent, med poengsum fra 0 til 100 %, 100 % er den beste poengsummen. Spørreskjemaunderskalaer anses som evaluerbare dersom det gis svar på minst 80 % av punktene. Høye resultater er assosiert med bedre livskvalitet relatert til helse.
Dag 0
Korrelasjon mellom endringer i livskvalitet og klinisk respons på veksthormonbehandling
Tidsramme: Dag 0
Korrelasjon mellom endringene i skåre på de 2 spørreskjemaene QoLISSY og PedsQL 4.0 ved voksenstørrelse og antall centimeter tatt siden starten av veksthormonbehandling.
Dag 0

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
URC Necker Cochin, France

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
8. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. oktober 2024

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
4. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (Annen identifikator: IDRCB number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger