Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utveckling av livskvaliteten för kortvuxna barn som behandlas med tillväxthormon: utvärdering i vuxenstorlek (HF QoL)

5 september 2025 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kortväxthet kan leda till emotionell och social stress hos barn och ungdomar, såväl som deras föräldrar. Barn och deras föräldrar vill kunna identifiera orsaken till hämmad tillväxt och åtgärda det med behandling. Att mildra effekterna av kortväxthet på livskvalitet är ett av behandlingens huvudmål. Livskvaliteten hos barn kan mätas med hjälp av anpassade självenkäter.

Undersökningsgruppen publicerade 2019 resultaten av en preliminär studie som visar att efter ett års behandling med tillväxthormon förbättras livskvaliteten hos barn, särskilt på skalan känslomässigt och socialt. Dessa utvärderingar genomfördes särskilt tack vare det allmänna frågeformuläret om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men också via ett specifikt frågeformulär av storleken: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 patienter som deltog i denna studie har nu nått sin slutliga höjd. Syftet med denna studie är att omvärdera denna kohort med hjälp av frågeformulären QoLiSSY och PedsQL 4.0. Patienten kommer att vara sitt eget vittne.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Kortväxthet kan leda till emotionell och social stress hos barn och ungdomar, såväl som deras föräldrar. Barn och deras föräldrar vill kunna identifiera orsaken till hämmad tillväxt och åtgärda det med behandling. Att mildra effekterna av kortväxthet på livskvalitet är ett av behandlingens huvudmål. Livskvaliteten hos barn kan mätas med hjälp av anpassade självenkäter.

Undersökningsgruppen publicerade 2019 resultaten av en preliminär studie som visar att efter ett års behandling med tillväxthormon förbättras livskvaliteten hos barn, särskilt på skalan känslomässigt och socialt. Dessa utvärderingar genomfördes särskilt tack vare det allmänna frågeformuläret om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men också via ett specifikt frågeformulär av storleken: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 patienter som deltog i denna studie har nu nått sin slutliga höjd. Syftet med denna studie är att omvärdera denna kohort med hjälp av frågeformulären QoLiSSY och PedsQL 4.0. Patienten kommer att vara sitt eget vittne.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
36

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Ungdomar och unga vuxna som följts eller har följts av endokrinologi, gynekologi och pediatrisk diabetologiavdelning vid Necker Enfants Malades sjukhus, som nådde sin slutliga längd, som har behandlats med tillväxthormon på grund av kortväxthet och som har deltagit i den initiala studien : Frågeformulär PedsQL 4.0 och QoLiSSY ifyllda vid start av behandling med tillväxthormon och efter ett års behandling med tillväxthormon.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ungdomar och unga vuxna följdes eller har följts av avdelningen för endokrinologi, gynekologi och pediatrisk diabetologi på sjukhuset Necker Enfants Malades och behandlades med tillväxthormon på grund av sin korta resning.
  • Patient som deltog i den initiala studien.
  • Patient som har nått den slutliga höjden under den senaste konsultationen (tillväxthastighet mindre än 1 cm/år och/eller benålder ≥ 15 år för flickor, ≥ 17 år för pojkar).
  • Innehavare av föräldramyndighet, minderåriga patienter och vuxna patienter informerade och motsätter sig inte deras deltagande i studien.

Exklusions kriterier:

- Vägran att delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Tillväxthormonbehandling
Ungdomar och unga vuxna följt eller har följts av endokrinologi, gynekologi och pediatrisk diabetologiavdelning på Necker Enfants Malades sjukhus, som nådde sin slutliga höjd och som har behandlats med tillväxthormon på grund av kortväxthet.
Övrig: QoLiSSY och PedsQL 4.0 frågeformulär

Patienterna har nått vuxenstorlek och fyller i de två frågeformulären i studien:

Quality of Life of Short Stature Youth-enkät (QoLiSSY), som utvärderar hälsorelaterad livskvalitet hos kortvuxna ungdomar.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: allmän hälsorelaterad livskvalitet.

Patienterna har tidigare fyllt i frågeformulären PedsQL 4.0 och QoLiSSY när de påbörjade sin behandling med tillväxthormon och efter ett års behandling med tillväxthormon.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckling av livskvalitet
Tidsram: Dag 0
Utveckling av livskvaliteten hos kortväxta patienter som har behandlats med tillväxthormon. Jämförelse av poängen från det initiala frågeformuläret för livskvalitet hos kortväxt ungdomar (QoLiSSY) (start av behandling med tillväxthormon) jämfört med poängen som erhölls när patienterna nådde sin slutliga längd. QoLISSY-frågeformulär innehåller två olika former: föräldraenkät (barn i åldern 4 till 18 år) och barnfrågeformulär (endast för barn ≥8 år). Båda frågeformulären har 50 artiklar som täcker tre kärndomäner (fysiska, emotionella och sociala), och ytterligare kompletterande domäner. Föräldraenkäten innehåller ytterligare två skalor (16 poster) som bedömer föräldrars stress och ångest. Poängen omvandlas i SD-poäng och jämförs med ålders- och könsspecifika data från en referenspopulation av barn och ungdomar med kort växtlighet. En totalpoäng beräknas som medelpoängen på de tre kärnskalorna.
Dag 0

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Livskvalitet i vuxenstorlek
Tidsram: Dag 0

Förändring i poäng för de två frågeformulären QoLISSY och Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 vid vuxenstorlek.

Barn yngre än 8 år fyllde i frågeformuläret PedsQL 4.0 med sina föräldrar. PedsQL har 23 artiklar som undersöker fysisk, känslomässig och social QoL, såväl som skolans funktion. Detta verktyg har validerats i åldersintervallet 2 till 18 år. Föräldrarna fyller i frågeformuläret om barnet är yngre än 5 år. Efter den åldern fyller barnet i den åldersanpassade versionen av frågeformuläret (5-7, 8-12 eller 13-18 år). Poängen uttrycks i procent, med poäng från 0 till 100 %, 100 % är det bästa poängen. Enkätunderskalor anses utvärderbara om svar ges för minst 80 % av punkterna. Höga resultat förknippas med en bättre livskvalitet relaterad till hälsa.
Dag 0
Korrelation mellan förändringar i livskvalitet och kliniskt svar på tillväxthormonbehandling
Tidsram: Dag 0
Korrelation mellan förändringarna i poäng på de 2 frågeformulären QoLISSY och PedsQL 4.0 vid vuxenstorlek och antal centimeter tagna sedan starten av behandling med tillväxthormon.
Dag 0

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
URC Necker Cochin, France

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
8 mars 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
12 oktober 2024

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
12 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
4 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
4 januari 2022

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
19 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
12 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 september 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (Annan identifierare: IDRCB number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar