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ALS 用の AMX0035 の中間サイズ拡張アクセス プロトコル

2022年10月14日 更新者：Amylyx Pharmaceuticals Inc.

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の成人患者の治療のために、フェニル酪酸ナトリウム (PB) とタウルルソジオール (TURSO) の固定された組み合わせである AMX0035 を提供する中間サイズの拡張アクセスプロトコル

拡張アクセス プログラムは、ALS 患者の治療のために AMX0035 へのアクセスを提供し、安全性を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
マーケティング承認済み

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

AMX0035 は、小胞体 (ER) およびミトコンドリアに由来する主要な細胞死経路を遮断することにより、神経細胞死を減少させるように設計された併用療法です。 この拡張アクセス プログラムは、ALS 患者の治療のために AMX0035 への拡張アクセスを提供し、48 週間にわたって ALS のさまざまな集団/段階における安全性を評価するように設計されています。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

拡張アクセス タイプ

米国食品医薬品局 (FDA) の規制に基づく拡張アクセスのカテゴリについて説明します。拡張アクセスには次の 3 つのタイプがあります。
  • 個々の患者: 臨床試験に参加できない重篤な疾患または状態の 1 人の患者に、医薬品または生物学的製剤へのアクセスを許可します。それはFDAによって承認されていません。このカテゴリには、緊急事態でのアクセスも含まれます。
  • 中規模の集団: 1 人以上の患者 (ただし、一般的には治療 IND/プロトコルよりも少数の患者) が医療機関にアクセスできます。 FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品。このタイプの拡張アクセスは、同じ疾患または状態の複数の患者が、FDA によって承認されていない特定の医薬品または生物学的製品へのアクセスを求めている場合に使用されます。
  • 治療 IND/プロトコル
  • 治療 IND/プロトコル
    • strong>: FDA によって承認されていない医薬品または生物学的製品への大規模で広範な人口のアクセスを許可します。このタイプの拡張アクセスは、製品が拡張アクセスの使用と同じ用途のマーケティング用に既に開発されている場合にのみ提供できます。
  • 中規模人口

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90033
        • University of Southern California
      • Oakland、California、アメリカ、94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、アメリカ、68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso、Texas、アメリカ、79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle、Washington、アメリカ、98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
        • University of Wisconsin
  • プエルトリコ
      • San Juan、プエルトリコ、00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 18 歳以上の男性または女性。
  • ALS の管理経験のある医師による ALS の診断;
  • 最初の衰弱として定義される症状の発症から 36 か月以上
  • -インフォームドコンセントを提供できる;
  • プログラムの手順に従うことができ、従う意思がある。
  • プログラムに参加しているALS患者の治療に経験のある医師とのケアを確立し、プログラムの期間中この臨床ケアを維持する参加者。

  • 出産の可能性のある女性 (例: 少なくとも 1 年間閉経後または外科的に無菌ではない) は、プログラムの期間中および AMX0035 の最後の投与から 3 か月間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。

    • -女性は、プログラムの期間中、および治験薬の最後の投与から3か月間、妊娠を計画していてはなりません

  • 男性は、プログラム期間中、およびプログラム薬の最終投与後少なくとも 3 か月間、避妊を実践することに同意する必要があります。

    • 男性は、子供の父親になることや精子を提供することを計画してはなりません

除外基準

  • 現在、治験療法の使用を含む治療研究に登録されています。

  • 侵襲的人工呼吸器への依存。それなしでは仰臥位ができない、それなしでは眠れない、または日中の継続的な使用として定義されます。スクリーニング時の気管切開の存在;

    • -気管切開またはPAVの現在の必要性はありません（1週間（7日間）以上、またはサイト調査官の判断に基づいて、毎日22時間以上の人工呼吸と定義されています;今後12週間は必要がないと予想されます
  • -治験責任医師の判断では、参加者の予想生存期間は6か月未満です
  • -以下に対する既知のアレルギーの病歴：PB、胆汁酸塩、製剤の賦形剤/成分;
  • -ASTおよび/またはALTとして定義される異常な肝機能 正常の上限の3倍以上（最初の投与から12週間以内に得られた）;
  • eGFR <60 mL/min/1.73m2 で定義される腎不全 （最初の投与から12週間以内に得られた）;
  • 妊娠中の女性または現在授乳中の女性;
  • -例えば、活動性胆嚢炎、原発性胆汁性肝硬変、硬化性胆管炎、胆嚢癌、胆嚢ポリープ、胆嚢の壊疽、胆嚢の膿瘍などを含む、胆道閉塞における研究者の医学的判断をもたらす可能性のある現在の重度の胆道疾患;
  • -クラスIII / IV心不全の病歴（ニューヨーク心臓協会による - NYHA）;
  • -治療による追加の塩摂取量が参加者を危険にさらす厳しい塩分制限下の参加者、サイト調査員の臨床的判断;
  • -サイト調査員の判断によると、参加者がインフォームドcコンセントを提供する能力を損なう不安定な精神疾患、認知障害、認知症または薬物乱用の存在;
  • サイト調査員の判断によると、プログラムに参加した場合に参加者にリスクをもたらす臨床的に重要な不安定な病状（ALS以外）。
  • -細胞療法または遺伝子療法による現在またはスクリーニングから90日以内の治療;
  • ダイヤフラム ペーシング システム (DPS) の埋め込み;
  • サイト調査員の意見では、参加者を危険にさらしたり、参加者がプログラムを完全に遵守したり完了したりすることを妨げるもの。
  • -プロトコルのセクション6.8.1に記載されている禁止薬物への現在または計画的な曝露

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2022年3月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年3月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2022年3月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年10月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年10月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • A35-006

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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