Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intermediate Size Expanded Access Protocol AMX0035 pro ALS

14. října 2022 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Protokol střední velikosti a rozšířeného přístupu k poskytování AMX0035, pevné kombinace fenylbutyrátu sodného (PB) a taurursodiolu (TURSO), pro léčbu dospělých pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Program Expanded Access Program poskytne přístup a vyhodnotí bezpečnost AMX0035 pro léčbu lidí žijících s ALS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Schváleno pro marketing

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

AMX0035 je kombinovaná terapie navržená ke snížení smrti neuronů prostřednictvím blokády klíčových cest buněčné smrti pocházejících z endoplazmatického retikula (ER) a mitochondrií. Tento program rozšířeného přístupu je navržen tak, aby poskytoval rozšířený přístup k AMX0035 pro léčbu lidí žijících s ALS a vyhodnotil bezpečnost v různých populacích/fázích ALS po dobu 48 týdnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Středně velká populace

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Spojené státy, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku alespoň 18 let (včetně);
  • Diagnózu ALS provede lékař se zkušenostmi s léčbou ALS;
  • > 36 měsíců od nástupu příznaků definovaných jako první slabost
  • Schopný poskytnout informovaný souhlas;
  • Schopný a ochotný dodržovat procedury programu.
  • Účastníci, kteří navázali péči s lékařem se zkušenostmi s léčbou pacientů s ALS zapojeným do programu a budou tuto klinickou péči udržovat po celou dobu svého působení v programu.

  • Ženy ve fertilním věku (např. nejsou po menopauze alespoň jeden rok nebo jsou chirurgicky sterilní) musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce po dobu trvání programu a 3 měsíce po poslední dávce AMX0035;

    • Ženy nesmí plánovat otěhotnění po dobu trvání programu a 3 měsíce po poslední dávce studovaného léku

  • Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce po dobu trvání programu a alespoň 3 měsíce po poslední dávce programového léku;

    • Muži nesmí plánovat zplodit dítě nebo poskytnout sperma

Kritéria vyloučení

  • V současné době zařazen do terapeutické studie zahrnující použití experimentální terapie;

  • Závislost na invazivní mechanické ventilaci, definovaná jako neschopnost bez ní ležet na zádech, neschopnost bez ní spát nebo nepřetržité denní používání; přítomnost tracheostomie při screeningu;

    • Žádná současná potřeba tracheostomie nebo PAV (definováno jako více než 22 hodin denně mechanické ventilace po dobu delší než jeden týden (7 dní) nebo na základě úsudku zkoušejícího na místě; v následujících 12 týdnech se nepředpokládá žádná potřeba
  • Podle úsudku vyšetřovatele je očekávané přežití účastníka kratší než 6 měsíců
  • Historie známé alergie na následující: PB, žlučové soli, pomocná látka/složky přípravku;
  • Abnormální jaterní funkce definovaná jako AST a/nebo ALT >3násobek horní hranice normálu (získáno do 12 týdnů od první dávky);
  • Renální insuficience definovaná eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (získáno do 12 týdnů od první dávky);
  • Těhotné ženy nebo ženy, které v současné době kojí;
  • Současné závažné onemocnění žlučových cest, které může vést k lékařskému posouzení zkoušejícího v biliární obstrukci, včetně například aktivní cholecystitidy, primární biliární cirhózy, sklerotizující cholangitidy, rakoviny žlučníku, polypů žlučníku, gangrény žlučníku, abscesu žlučníku;
  • Anamnéza srdečního selhání třídy III/IV (podle New York Heart Association - NYHA);
  • Účastník pod přísným omezením soli, kde by přidaný příjem soli v důsledku léčby vystavil účastníka riziku, podle klinického úsudku vyšetřovatele místa;
  • Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy, demence nebo zneužívání návykových látek, které by podle úsudku Site Investigator narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas;
  • Klinicky významný nestabilní zdravotní stav (jiný než ALS), který by podle úsudku Site Investigator představoval pro účastníka riziko, pokud by se programu účastnil;
  • Léčba, současná nebo do 90 dnů od screeningu pomocí jakýchkoli buněčných terapií nebo genových terapií;
  • Implantace membránového stimulačního systému (DPS);
  • Cokoli, co by podle názoru Vyšetřovatele webu vystavilo účastníka zvýšenému riziku nebo bránilo účastníkovi v plném dodržování nebo dokončení programu;
  • Současná nebo plánovaná expozice jakýmkoli zakázaným lékům uvedeným v části 6.8.1 protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. října 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A35-006

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení