Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidet tilgangsprotokoll for mellomstørrelse av AMX0035 for ALS

14. oktober 2022 oppdatert av: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

En utvidet tilgangsprotokoll i middels størrelse for å gi AMX0035, en fast kombinasjon av natriumfenylbutyrat (PB) og Taurursodiol (TURSO), for behandling av voksne pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Programmet for utvidet tilgang vil gi tilgang og vurdere sikkerheten til AMX0035 for behandling av personer som lever med ALS.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Godkjent for markedsføring

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

AMX0035 er en kombinasjonsterapi designet for å redusere nevronal død gjennom blokkering av sentrale cellulære dødsveier med opprinnelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier. Dette utvidede tilgangsprogrammet er utviklet for å gi utvidet tilgang til AMX0035 for behandling av personer som lever med ALS og vurdere sikkerheten i ulike populasjoner/stadier av ALS over 48 uker.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

Utvidet tilgangstype

Beskriver kategorien utvidet tilgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) forskrifter. Det er tre typer utvidet tilgang:
  • Individual pasienter: Gir en enkelt pasient, med en alvorlig sykdom eller tilstand som ikke kan delta i en klinisk utprøving, tilgang til et legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne kategorien inkluderer også tilgang i en nødsituasjon.
  • Befolkning av middels størrelse: Gir mer enn én pasient (men generelt færre pasienter enn gjennom en behandlings-IND/-protokoll) tilgang til en legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang brukes når flere pasienter med samme sykdom eller tilstand søker tilgang til et spesifikt legemiddel eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA.
  • Behandling IND/Protokoll
    • strong>: Gir en stor, utbredt befolkning tilgang til et medikament eller biologisk produkt som ikke er godkjent av FDA. Denne typen utvidet tilgang kan bare gis hvis produktet allerede er under utvikling for markedsføring for samme bruk som utvidet tilgangsbruk.
  • Befolkning av middels størrelse

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Forente stater, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Forente stater, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • University of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne, minst 18 år (inkludert);
  • Diagnose av ALS laget av en lege med erfaring med behandling av ALS;
  • >36 måneder fra symptomdebut definert som første svakhet
  • i stand til å gi informert samtykke;
  • Evne og villig til å følge programprosedyrer.
  • Deltakere som har etablert omsorg hos en lege med erfaring i å behandle pasienter med ALS involvert i programmet, og vil opprettholde denne kliniske behandlingen gjennom hele tiden i programmet.

  • Kvinner i fertil alder (f.eks. ikke postmenopausale på minst ett år eller kirurgisk sterile) må godta å bruke adekvat prevensjon under programmets varighet og 3 måneder etter siste dose av AMX0035;

    • Kvinner må ikke planlegge å bli gravide i løpet av programmets varighet og 3 måneder etter siste dose av studiemedikamentet

  • Menn må godta å praktisere prevensjon under programmets varighet og i minst 3 måneder etter siste dose med programmedisin;

    • Menn må ikke planlegge å bli far til barn eller gi sæd

Eksklusjonskriterier

  • For tiden registrert i en terapeutisk studie som involverer bruk av en undersøkelsesterapi;

  • Avhengighet av invasiv mekanisk ventilasjon, definert som å være ute av stand til å ligge på ryggen uten, ikke i stand til å sove uten, eller kontinuerlig bruk på dagtid; tilstedeværelse av trakeostomi ved screening;

    • Ingen nåværende behov for trakeostomi eller PAV (definert som mer enn 22 timer daglig med mekanisk ventilasjon i mer enn én uke (7 dager) eller basert på stedets etterforskers vurdering; ikke forventet behov for de neste 12 ukene
  • Etter etterforskerens vurdering er deltakerens forventede overlevelse mindre enn 6 måneder
  • Anamnese med kjent allergi mot følgende: PB, gallesalter, hjelpestoff/bestanddeler i formuleringen;
  • Unormal leverfunksjon definert som ASAT og/eller ALAT >3 ganger øvre grense for normalen (oppnådd innen 12 uker fra første dose);
  • Nyreinsuffisiens som definert av eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (oppnådd innen 12 uker fra første dose);
  • Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer;
  • Nåværende alvorlig gallesykdom som kan resultere i etterforskerens medisinske vurdering i biliær obstruksjon inkludert for eksempel aktiv kolecystitt, primær biliær cirrhose, skleroserende kolangitt, galleblærekreft, galleblæren polypper, koldbrann i galleblæren, abscess av galleblæren;
  • Anamnese med hjertesvikt i klasse III/IV (i henhold til New York Heart Association - NYHA);
  • Deltaker under alvorlig saltrestriksjon der det tilsatte saltinntaket på grunn av behandling ville sette deltakeren i fare, etter Site Investigator kliniske vurdering;
  • Tilstedeværelse av ustabil psykiatrisk sykdom, kognitiv svikt, demens eller rusmisbruk som vil svekke deltakerens evne til å gi informert samtykke, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Klinisk signifikant ustabil medisinsk tilstand (annet enn ALS) som ville utgjøre en risiko for deltakeren hvis de skulle delta i programmet, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Behandling, gjeldende eller innen 90 dager fra screening med celleterapi eller genterapi;
  • Implantasjon av diafragmastimuleringssystem (DPS);
  • Alt som, etter nettstedsforskerens mening, vil sette deltakeren i økt risiko eller hindre deltakerens fulle overholdelse av eller fullføring av programmet;
  • Nåværende eller planlagt eksponering for forbudte medisiner oppført i avsnitt 6.8.1 i protokollen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
18. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. oktober 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • A35-006

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger