Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół rozszerzonego dostępu średniej wielkości AMX0035 dla ALS

14 października 2022 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Średniej wielkości, rozszerzony protokół dostępu zapewniający AMX0035, ustaloną kombinację fenylomaślanu sodu (PB) i taurursodiolu (TURSO), do leczenia dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Program rozszerzonego dostępu zapewni dostęp i oceni bezpieczeństwo AMX0035 w leczeniu osób żyjących z ALS.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

AMX0035 to terapia skojarzona zaprojektowana w celu zmniejszenia śmierci neuronów poprzez blokadę kluczowych szlaków śmierci komórkowej pochodzących z retikulum endoplazmatycznego (ER) i mitochondriów. Ten program rozszerzonego dostępu ma na celu zapewnienie rozszerzonego dostępu do AMX0035 w celu leczenia osób żyjących z ALS i oceny bezpieczeństwa w różnych populacjach/stadiach ALS w ciągu 48 tygodni.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

Rozszerzony typ dostępu

Opisuje kategorię rozszerzonego dostępu zgodnie z przepisami amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Istnieją trzy rodzaje rozszerzonego dostępu:
  • Individual indywidualni: umożliwia pojedynczemu pacjentowi z poważną chorobą lub stanem, który nie może uczestniczyć w badaniu klinicznym, dostęp do leku lub produktu biologicznego który nie został zatwierdzony przez FDA. Ta kategoria obejmuje również dostęp w sytuacji awaryjnej.
  • Populacja średniej wielkości: umożliwia więcej niż jednemu pacjentowi (ale generalnie mniej pacjentów niż w przypadku leczenia IND/Protokół) dostęp do lek lub produkt biologiczny, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten rodzaj rozszerzonego dostępu jest stosowany, gdy wielu pacjentów z tą samą chorobą lub stanem szuka dostępu do określonego leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA.
  • Leczenie IND/Protokół: Umożliwia dużej, powszechnej populacji dostęp do leku lub produktu biologicznego, który nie został zatwierdzony przez FDA. Ten typ rozszerzonego dostępu można zapewnić tylko wtedy, gdy produkt jest już opracowywany do celów marketingowych do tego samego zastosowania, co rozszerzony dostęp.
  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Stany Zjednoczone, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, co najmniej 18 lat (włącznie);
  • Diagnoza ALS postawiona przez lekarza doświadczonego w leczeniu ALS;
  • > 36 miesięcy od początku objawów definiowanych jako pierwsze osłabienie
  • Zdolne do wyrażenia świadomej zgody;
  • Zdolny i chętny do przestrzegania procedur programu.
  • Uczestnicy, którzy zapewnili opiekę lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z ALS uczestniczących w programie i będą utrzymywać tę opiekę kliniczną przez cały czas trwania programu.

  • Kobiety w wieku rozrodczym (np. nie po menopauzie przez co najmniej jeden rok lub niepłodne chirurgicznie) muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji w czasie trwania programu i 3 miesiące po ostatniej dawce AMX0035;

    • Kobiety nie mogą planować zajścia w ciążę w czasie trwania programu i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku

  • Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji przez cały czas trwania programu i co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki leku objętego programem;

    • Mężczyznom nie wolno planować spłodzenia dziecka ani dostarczać nasienia

Kryteria wyłączenia

  • Obecnie uczestniczy w badaniu terapeutycznym obejmującym stosowanie terapii eksperymentalnej;

  • Uzależnienie od inwazyjnej wentylacji mechanicznej, zdefiniowane jako niezdolność do leżenia bez niej na plecach, niezdolność do spania bez niej lub ciągłe używanie w ciągu dnia; obecność tracheostomii podczas badania przesiewowego;

    • Brak aktualnej potrzeby tracheostomii lub PAV (zdefiniowane jako wentylacja mechaniczna przez więcej niż 22 godziny dziennie przez ponad tydzień (7 dni) lub na podstawie oceny badacza ośrodka; nie przewiduje się potrzeby w ciągu najbliższych 12 tygodni
  • W ocenie badacza oczekiwane przeżycie uczestnika jest krótsze niż 6 miesięcy
  • Historia znanej alergii na: PB, sole kwasów żółciowych, zaróbkę/składniki preparatu;
  • Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako aktywność AspAT i (lub) AlAT >3 razy większa niż górna granica normy (osiągnięta w ciągu 12 tygodni od podania pierwszej dawki);
  • Niewydolność nerek zdefiniowana jako eGFR <60 ml/min/1,73 m2 (uzyskane w ciągu 12 tygodni od pierwszej dawki);
  • Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią;
  • Obecna ciężka choroba dróg żółciowych, która może prowadzić do orzeczenia lekarza prowadzącego o niedrożności dróg żółciowych, w tym na przykład czynne zapalenie pęcherzyka żółciowego, pierwotna marskość żółciowa, stwardniające zapalenie dróg żółciowych, rak pęcherzyka żółciowego, polipy pęcherzyka żółciowego, zgorzel pęcherzyka żółciowego, ropień pęcherzyka żółciowego;
  • Historia niewydolności serca klasy III/IV (według New York Heart Association – NYHA);
  • Uczestnik podlegający surowym ograniczeniom soli, w przypadku którego spożycie soli dodanej w związku z leczeniem naraziłoby uczestnika na ryzyko, w ocenie klinicznej badacza terenu;
  • Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody, zgodnie z orzeczeniem badacza terenu;
  • Klinicznie istotny niestabilny stan zdrowia (inny niż ALS), który stanowiłby zagrożenie dla uczestnika, gdyby miał uczestniczyć w programie, zgodnie z oceną badacza ośrodka;
  • Leczenie, obecne lub w ciągu 90 dni od badania przesiewowego jakąkolwiek terapią komórkową lub terapią genową;
  • Implantacja układu stymulującego przeponę (DPS);
  • Wszystko, co w opinii badacza miejsca naraziłoby uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwiłoby uczestnikowi pełne przestrzeganie lub ukończenie programu;
  • Obecna lub planowana ekspozycja na jakiekolwiek zabronione leki wymienione w sekcji 6.8.1 protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
18 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 października 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • A35-006

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami