Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidet adgangsprotokol i mellemstørrelse af AMX0035 til ALS

14. oktober 2022 opdateret af: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

En udvidet adgangsprotokol i mellemstørrelse til at give AMX0035, en fast kombination af natriumphenylbutyrat (PB) og Taurursodiol (TURSO), til behandling af voksne patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Programmet for udvidet adgang vil give adgang til og vurdere sikkerheden af ​​AMX0035 til behandling af mennesker, der lever med ALS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Godkendt til markedsføring

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

AMX0035 er en kombinationsterapi designet til at reducere neuronal død gennem blokering af centrale cellulære dødsveje med oprindelse i det endoplasmatiske retikulum (ER) og mitokondrier. Dette udvidede adgangsprogram er designet til at give udvidet adgang til AMX0035 til behandling af mennesker, der lever med ALS og vurdere sikkerheden i forskellige populationer/stadier af ALS over 48 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • University of Southern California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94612
        • The Kaiser Permanente Medical Group
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33308
        • Holy Cross Health
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Nova Southeastern University
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Northwestern University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • The Sean M. Healey & AMG Center for ALS Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68510
        • Neurology Associates, P.C. / Somnos Clinical Research
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Weinberg ALS Center
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forenede Stater, 79995
        • Texas Tech University Health Sciences Center El Paso
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington School of Medicine
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Swedish Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Providence St. Luke's Rehabilitation Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936
        • Hispanic Alliance for Research & Translational Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, mindst 18 år (inklusive);
  • Diagnose af ALS stillet af en læge med erfaring i behandling af ALS;
  • >36 måneder fra symptomdebut defineret som første svaghed
  • I stand til at give informeret samtykke;
  • Er i stand til og villig til at følge programprocedurer.
  • Deltagere, der har etableret pleje hos en læge, der har erfaring med at behandle patienter med ALS, der er involveret i programmet, og som vil opretholde denne kliniske pleje under hele deres tid i programmet.

  • Kvinder i den fødedygtige alder (f.eks. ikke postmenopausale i mindst et år eller kirurgisk sterile) skal acceptere at bruge passende prævention i hele programmets varighed og 3 måneder efter sidste dosis af AMX0035;

    • Kvinder må ikke planlægge at blive gravide under programmets varighed og 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet

  • Mænd skal acceptere at praktisere prævention i hele programmets varighed og i mindst 3 måneder efter sidste dosis programlægemiddel;

    • Mænd må ikke planlægge at blive far til et barn eller give sæd

Eksklusionskriterier

  • I øjeblikket tilmeldt en terapeutisk undersøgelse, der involverer brugen af ​​en undersøgelsesterapi;

  • Afhængighed af invasiv mekanisk ventilation, defineret som ude af stand til at ligge på ryggen uden, ude af stand til at sove uden, eller kontinuerlig brug i dagtimerne; tilstedeværelse af trakeostomi ved screening;

    • Intet aktuelt behov for trakeostomi eller PAV (defineret som mere end 22 timer dagligt med mekanisk ventilation i mere end en uge (7 dage) eller baseret på stedets efterforskers vurdering; intet behov forventes i de næste 12 uger
  • Efter efterforskerens vurdering er deltagerens forventede overlevelse mindre end 6 måneder
  • Anamnese med kendt allergi over for følgende: PB, galdesalte, hjælpestof/bestanddele i formuleringen;
  • Unormal leverfunktion defineret som ASAT og/eller ALAT >3 gange den øvre grænse for det normale (opnået inden for 12 uger fra første dosis);
  • Nyreinsufficiens som defineret ved eGFR <60 ml/min/1,73m2 (opnået inden for 12 uger fra første dosis);
  • Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer;
  • Aktuel alvorlig galdesygdom, som kan resultere i efterforskerens medicinske vurdering i biliær obstruktion, herunder for eksempel aktiv cholecystitis, primær galdecirrhose, skleroserende cholangitis, galdeblærecancer, galdeblærepolypper, koldbrand i galdeblæren, galdeblærens abscess;
  • Anamnese med klasse III/IV hjertesvigt (ifølge New York Heart Association - NYHA);
  • Deltager under alvorlig saltrestriktion, hvor det tilsatte saltindtag på grund af behandlingen ville bringe deltageren i fare, efter Site Investigator's kliniske vurdering;
  • Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse, demens eller stofmisbrug, som ville svække deltagerens evne til at give informeret c samtykke, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Klinisk signifikant ustabil medicinsk tilstand (bortset fra ALS), som ville udgøre en risiko for deltageren, hvis de skulle deltage i programmet, ifølge Site Investigator-dommen;
  • Behandling, aktuel eller inden for 90 dage fra screening med enhver celleterapi eller genterapi;
  • Implantation af diaphragm pacing system (DPS);
  • Alt, hvad der efter Site Investigator's mening ville sætte deltageren i øget risiko eller udelukke deltagerens fulde overholdelse af eller fuldførelse af programmet;
  • Aktuel eller planlagt eksponering for enhver forbudt medicin anført i afsnit 6.8.1 i protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
18. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. oktober 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • A35-006

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger