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PIK3CA変異に関連するリンパ奇形を有する小児および成人患者に対するアルペリシブ。 (EPIK-L1)

2026年9月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

PIK3CA変異に関連するリンパ管奇形の小児および成人患者を対象としたアルペリシブの有効性、安全性および薬物動態を評価するための二段階二重盲検ランダム化プラセボ対照試験。

PIK3CA変異リンパ管奇形（LyM）の参加者を対象としたこの研究の主な目的は、プラセボと比較したアルペリシブによる治療時の放射線学的反応と症状の重症度の変化を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、次の 2 つの段階からなる第 II/III 相多施設研究です。

  • ステージ 1 は、ステージ 2 のアルペリシブの確認相 (DSCP) の用量を選択するように設計されており、成人 (18 歳以上) および小児 (6 歳以上) の参加者を対象とした 24 週間の非盲検コア相で構成されます。 17 歳）PIK3CA 変異 LyM を有し、その後伸長が続いた。 スクリーニングで適格性が確認された後、参加者は年齢に応じて異なるアルペリシブ用量にランダムに割り当てられます。 ステージ 1 のコアフェーズ終了時の結果に応じて、ステージ 2 は成人および/または小児の参加者に開放されるか、研究が中止される場合があります。
  • ステージ 2 は、PIK3CA 変異 LyM 患者を対象に DSCP でアルペリシブの有効性を確認し、安全性を評価するように設計されており、成人 (18 歳以上) を対象とした 24 週間の無作為化、二重盲検、プラセボ対照の確認段階で構成されます。 6～17歳の小児参加者に非盲検拡張を継続。 スクリーニングで適格性が確認された後、参加者はアルペリシブまたはプラセボに無作為に割り当てられます。

さらに、並行して、ステージ 2 には、2 ～ 5 歳の小児参加者を対象とした 24 週間の非盲検コアフェーズが含まれ、その後、小児参加者がステージ 2 に登録する場合は延長されます。

ステージ 1 の 24 週間の非盲検コアフェーズの結果に基づいて、ステージ 2 の用量は運営委員会 (SC) と協議してノバルティスによって選択されます。 ステージ 2 の 24 週間の無作為化二重盲検プラセボ対照コアフェーズ中、独立データ監視委員会 (DMC) が定期的に安全性レビューを実施します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
232

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
利用可能

利用可能

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • 主任研究者：
          • Beth Apsel Winger
        • コンタクト：
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • 募集
        • Childrens Hospital of Orange County
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria Buethe
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • 主任研究者：
          • Joyce Teng
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 募集
        • Nemours Childrens Clinic
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • 主任研究者：
          • Tishi Shah
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • WA Uni School Of Med
        • 主任研究者：
          • Bryan Sisk
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • 募集
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • 主任研究者：
          • Adrienne Hammill
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic Foundation
        • 主任研究者：
          • Michael Kelly
        • コンタクト：
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • 募集
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • 主任研究者：
          • Howard Wang
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health Science University
        • 主任研究者：
          • Melinda Wu
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • 主任研究者：
          • Denise Adams
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Baylor College of Medicine
        • 主任研究者：
          • Ionela Iacobas
        • コンタクト：
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • U of TX Health Science Ct
        • 主任研究者：
          • Autumn Atkinson
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • 募集
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • 主任研究者：
          • Jonathan A Perkins
        • コンタクト：
  • アルゼンチン
      • Capital Federal、アルゼンチン、C1023AAB
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1181ACH
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • CABA、Buenos Aires、アルゼンチン、C1425BEA
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
      • Naples、イタリア、80122
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna、BO、イタリア、40138
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20122
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00165
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino、TO、イタリア、10126
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2010
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney、New South Wales、オーストラリア、2031
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Lausanne、スイス、1011
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15006
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28009
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma、Balearic Islands、スペイン、07120
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues、Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat、Barcelona、スペイン、08907
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim、Baden-Wurttemberg、ドイツ、68305
        • 引きこもった
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne、North Rhine-Westphalia、ドイツ、50937
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Angers、フランス、49933
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux、フランス、33076
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Bron、フランス、69677
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Caen、フランス、14033
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon、フランス、21000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、フランス、59000
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、フランス、13885
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier、フランス、34295
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75015
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75010
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31054
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Tours、フランス、37044
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • 参加者は、プロトコールの要求に従って臨床現場に留まり、研究制限と検査スケジュールを遵守する意欲がなければなりません。
  • 参加者は、インフォームドコンセント時に医師から LyM の診断を確認され、文書化されている
  • 参加者は、インフォームドコンセントの時点で第 24 週が完了するまで、硬化療法、塞栓術、手術を含むがこれらに限定されない局所療法の選択肢の候補者とみなされない、または受ける意思がありません。
  • 参加者はPIK3CA遺伝子に体細胞変異の証拠がある
  • 参加者は、無作為化前のBIRC評価によって確認された測定可能なLyM病変を少なくとも1つ有している。

主な除外基準:

  • 参加者は、インフォームドコンセントの時点で医師の確認を受け、文書化された PROS の診断を受けています。
  • 参加者は、インフォームドコンセントの時点で、中枢伝導リンパ管異常、全身リンパ管異常、ゴーラム・スタウト病、カポジ型リンパ管腫症について医師の確認があり文書化された診断を受けている。
  • 参加者は、インフォームドコンセントの時点で、スティーブンス・ジョンソン症候群、多形紅斑、または中毒性表皮壊死融解症の既知の病歴を有している。
  • 参加者は、インフォームドコンセントの時点で、I型糖尿病またはコントロールされていないII型糖尿病の診断が確立されている。
  • 参加者は、インフォームドコンセント時にアルペリシブおよび/またはその他のPI3K阻害剤による治療歴があり、治療期間は2週間を超えていた。

他の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：成人参加者、アルペリシブ用量 1 (ステージ 1)
成人参加者（18歳以上）。早期に中止しない限り、非盲検方式でアルペリシブの用量1を少なくとも24週間投与する（ステージ1）
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719
実験的：成人参加者、アルペリシブ用量 2 (ステージ 1)
成人参加者（18歳以上）。早期に中止しない限り（ステージ1）、非盲検法で少なくとも24週間アルペリシブの用量2を受ける。
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719
実験的：小児参加者（6～17歳）、アルペリシブ用量2（ステージ1）
6～17歳の小児参加者で、早期に中止しない限り、非盲検で少なくとも24週間アルペリシブの用量2を受ける予定（ステージ1）
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719
実験的：小児参加者（6～17歳）、アルペリシブ用量3（ステージ1）
6～17歳の小児参加者。早期に中止しない限り、非盲検でアルペリシブの用量3を少なくとも24週間投与する（ステージ1）。
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719
実験的：成人参加者、アルペリシブ（ステージ 2）
成人参加者（ステージ2）の確認段階で選択された用量でアルペリシブを投与される成人参加者（18歳以上）
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719
プラセボコンパレーター：成人参加者、プラセボ (ステージ 2)
適合するプラセボを投与される成人参加者（18歳以上）
薬：プラセボ
ステージ 2 では、参加者は研究の 24 週間にわたって適合するプラセボを受け取ります。
実験的：小児参加者（6～17歳）、アルペリシブ（ステージ2）
小児参加者（ステージ2）の確認段階で選択された用量でアルペリシブの投与を受ける小児参加者（6～17歳）
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719
プラセボコンパレーター：小児参加者（6～17歳）、プラセボ（ステージ2）
適合するプラセボを投与される小児参加者（6～17歳）
薬：プラセボ
ステージ 2 では、参加者は研究の 24 週間にわたって適合するプラセボを受け取ります。
実験的：小児の参加者（0〜5歳）、アルペリシブ（ステージ2）
0〜5年の小児の参加者は、以前に中止しない限り、少なくとも24週間、オープンラベルの方法で3のアルペリシブを投与する予定です。
薬：アルペリシブ

ステージ1では、成人の参加者（18歳以上）は、アルペリシブの用量1または用量2を受け取ります。小児の参加者（6〜17歳）は、アルペリシブの用量2または用量3を受け取ります。

ステージ2では、成人の参加者の確認段階で選択された用量で、成人の参加者がアルペリシブを受け取ります。小児の参加者（6〜7歳）は、小児の参加者の確認期に選択された用量でアルペリシブを受け取ります。 0〜5歳の小児の参加者は、アルペリシブの用量3を受け取ります

他の名前：
  • BYL719

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ステージ 2: ステージ 2 の 24 週目における放射線医学的反応率 (成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者)
時間枠：ベースライン、24 週目
放射線学的反応は、標的病変体積（1～3病変）の合計が少なくとも20％減少することによって定義され、24週目にBIRCによるMRIで評価される。ただし、個々の標的病変がベースラインから少なくとも20％増加していないことが条件となる。非標的病変の進行がなく、新たな病変がないこと。 成人および小児（6～17歳）グループにおいて、ステージ2の24週目に放射線学的反応を示した参加者の割合が評価されます。
ベースライン、24 週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ステージ 2: ステージ 2 の 24 週目における患者全体の重症度印象 (PGI-S) スケールに基づく、ベースラインと比較して少なくとも 1 ポイント改善した参加者の割合 (成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者)
時間枠：ベースライン、24 週目
PGI-S は、患者の状態の全体的な重症度を評価するための単一項目の尺度です。 この単一項目の機器では、1 (症状なし) から 5 (非常に重度) までの範囲の 5 段階評価スケールが使用されます。 スコアが低いほど、健康状態が良好であることを示します。 成人および小児（6～17歳）グループにおいて、ステージ2の24週目にベースラインと比較して少なくとも1ポイント改善した参加者の割合が評価されます。
ベースライン、24 週目
ステージ 2: 患者全体の変化印象 (PGI-C) スケールのベースラインからの変化 (成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者)
時間枠：最長約8年
PGI-C は、研究開始以降の全体的な症状の重症度の変化を評価するための単一項目の尺度です。 この単一項目の機器では、1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階の評価スケールが使用されます。 スコアが低いほど、健康状態が良好であることを示します。 PGI-C スコアのベースラインからの変化は、成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者で評価されます。
最長約8年
ステージ 2: 研究者の全体的変化印象 (IGIC) スケールのベースラインからの変化 (成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者)
時間枠：最長約8年
IGIC には、治療または介入の開始以来の患者の状態の変化を 1 (非常に改善) から 7 (非常に悪化) までの 7 段階のスケールを使用して評価するよう研究者に求める単一の質問が含まれます。 IGIC スコアのベースラインからの変化は、成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者で評価されます。
最長約8年
ステージ 2: EuroQol 5 次元 (EQ-5D) の健康ユーティリティのベースラインからの変更 (成人および小児 (6 ～ 17 歳) の参加者)
時間枠：最長約8年
EQ-5D-5L (成人参加者が記入) には、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつの側面に対処する 5 つの項目が含まれており、それぞれに 1= 問題なしから5= 極度の問題 EQ-5D-Y (8 歳以上の子供が記入) および EQ-5D-Y プロキシ バージョン (8 歳未満の参加者、または自分で録音できない参加者のために親が記入) には、次の 5 つの項目が含まれています。可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/憂鬱の次元)、それぞれに 1= 問題なしから 3= 多くの問題までの 3 つの応答オプションがあります。
最長約8年
ステージ2：ステージ2の24週目に放射線反応がある参加者の割合（小児の参加者0〜5歳）
時間枠：ベースライン、24週目
24週目にBIRCによってMRIによって評価される標的病変の合計（1〜3病変）の少なくとも20％の減少を達成することによって定義された放射線反応。 0〜5歳の小児参加者のステージ2の24週目に放射線反応のある参加者の割合が評価されます
ベースライン、24週目
ステージ2：患者が報告された結果のベースラインからの変更測定情報システム（PROMIS）プロファイルドメイン（成人および小児（6〜17歳）の参加者）
時間枠：約8年まで

PROMIS-29 PLUS 2プロファイルV2.1（成人参加者が完成）には、うつ病、不安、身体機能、痛みの干渉、疲労、睡眠障害、社会的役割と活動に参加する能力、認知機能能力、痛みの強度の能力の29項目が含まれます。

PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0（8歳以上の子供によって完成）およびPromis Parent-Proxy-25 Profile V2.0（8歳未満の子供のために親が完成）には、抑うつ症状、不安、身体機能干渉、痛み干渉、疲労、PEER関係、痛みの強さを除いて、5つのポイントを使用することを除いて、25のアイテムが含まれています。 5（非常に）。 痛み強度のアイテムは、0-10の数値評価尺度で採点されます。ここで、0は「痛みなし」を表し、10は「想像できる最悪の痛み」を表します。

プロミスドメインのベースラインからの変更が評価されます
約8年まで
ステージ1および2：アルペリシブを投与される成人および小児参加者における奏効期間（DOR）
時間枠：約8年まで
DORは、BIRCによるLyM病変の進行または死亡までの初回文書化された奏効からの時間として定義されます。 この解析は、アルペリシブによる治療中の参加者（ステージ1および2）で奏効を達成した参加者のみに適用されます。
約8年まで
ステージ1：成人および小児（6～17歳）参加者におけるアルペリシブの放射線学的奏効率
時間枠：ベースライン、24週目

放射学的反応は、BIRC（盲検独立画像評価委員会）によって第24週にMRIで評価された対象病変（1～3病変）の体積合計が少なくとも20%減少し、かつ個々の対象病変のいずれもベースラインから少なくとも20%以上の増加がなく、非対象病変の進行がなく、新病変がない場合と定義されます。

ステージ1の第24週時点で放射学的反応を示した参加者（成人および6～17歳の小児）の割合を評価します。
ベースライン、24週目
ステージ1および2：成人および小児参加者におけるアルペリシブの放射線学的奏効率
時間枠：最大約8年間

放射学的反応は、BIRCによるMRI評価により、標的病変（1～3病変）の体積総和が少なくとも20％減少し、かつ個々の標的病変がベースラインから少なくとも20％増加しておらず、非標的病変の進行がなく、新病変がない場合に定義されます。

アルペリシブ（ステージ1および2）を投与された参加者における放射学的反応を示した割合を評価します。
最大約8年間
ステージ1および2：アルペリシブ血漿中濃度
時間枠：週8、16、24、48、120のDay 1に
成人および小児参加者（ステージ1および2）におけるアルペリシブ血漿中濃度。
週8、16、24、48、120のDay 1に
ステージ1および2：成人および小児参加者におけるアルペリシブ治療中のリンパ管疾患関連症状、合併症、併存症の24週時点での参加者割合
時間枠：24週目
アダルトおよび小児参加者におけるアルペリシブ治療24週目（ステージ1および2）でのLyM関連症状、合併症、併存疾患を有する参加者の割合
24週目
ステージ1および2：成人および小児参加者におけるアルペリシブ治療中のリンパ管奇形関連症状、合併症、併存疾患を有する参加者の割合
時間枠：最大約8年間
成人および小児参加者（ステージ1および2）におけるアルペリシブ治療中のリンパ系疾患関連症状、合併症、併存疾患を有する参加者の割合
最大約8年間
ステージ1および2：成人および小児参加者における24週目時点のLyM病変のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週
成人および小児参加者（ステージ1および2）における、BIRCにより評価された第24週時点の目標病変体積合計、MRI測定可能な非目標病変（該当する場合）体積合計、および全てのMRI測定可能な病変（目標および非目標）体積合計のベースラインからの変化
ベースライン、24週
ステージ1および2：成人および小児参加者におけるLyM病変のベースラインからの変化
時間枠：約8年まで
成人および小児参加者（ステージ1および2）において、BIRCによって評価された、基準値からの目標病変体積の合計、MRI測定可能な非目標病変（該当する場合）体積の合計、およびすべてのMRI測定可能な病変（目標および非目標）体積の合計の変化
約8年まで
ステージ1および2：成人および小児参加者における非標的病変の変化が認められた参加者の割合（24週時点）
時間枠：ベースライン、24週目
BIRCによる第24週時点の成人および小児参加者（ステージ1および2）における非標的病変の変化を認めた参加者の割合
ベースライン、24週目
ステージ1および2：成人および小児参加者における非標的病変の変化を示す参加者の割合
時間枠：最大約8年間
成人および小児参加者（ステージ1および2）におけるBIRCにより評価された非標的病変の変化を有する参加者の割合
最大約8年間
ステージ1および2：24週目における成人および小児参加者における新病変を有する参加者の割合
時間枠：ベースライン、24週目
成人および小児参加者（ステージ1および2）におけるBIRCによって24週目に評価された新病変を有する参加者の割合
ベースライン、24週目
ステージ1および2：成人および小児参加者における新病変を有する参加者の割合
時間枠：最大約8年間
BIRCにより評価された、成人および小児参加者（ステージ1および2）における新しい病変を有する参加者の割合
最大約8年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2023年11月24日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年5月31日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2033年5月2日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年7月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年7月4日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年7月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CBYL719P12201
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-504146-60-00 (レジストリ識別子：EU CTIS number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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