Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Alpelisib en pacientes pediátricos y adultos con malformaciones linfáticas asociadas a una mutación en PIK3CA. (EPIK-L1)

17 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de dos etapas, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de alpelisib en pacientes pediátricos y adultos con malformaciones linfáticas asociadas con una mutación PIK3CA.

El objetivo principal de este estudio en participantes con malformaciones linfáticas (LyM) mutadas en PIK3CA es evaluar el cambio en la respuesta radiológica y la gravedad de los síntomas tras el tratamiento con alpelisib en comparación con el placebo.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Se trata de un estudio multicéntrico fase II/III con dos etapas:

  • La Etapa 1 está diseñada para seleccionar la(s) dosis para la fase de confirmación (DSCP) para alpelisib en la Etapa 2 y comprenderá una fase central abierta de 24 semanas en participantes adultos (≥18 años de edad) y pediátricos (6- 17 años) con LyM mutado en PIK3CA, seguido de una extensión. Una vez que se haya confirmado la elegibilidad en la selección, los participantes serán asignados aleatoriamente a las diferentes dosis de alpelisib según su edad. Dependiendo de los resultados al final de la fase central de la Etapa 1, la Etapa 2 se abrirá a participantes adultos y/o pediátricos o se puede detener el estudio.
  • La etapa 2 está diseñada para confirmar la eficacia y evaluar la seguridad de alpelisib en el DSCP en participantes con LyM mutado en PIK3CA y comprenderá una fase de confirmación aleatorizada, doble ciego, controlada con placebo de 24 semanas en adultos (≥18 años de edad) y participantes pediátricos de 6 a 17 años de edad seguidos de una extensión abierta. Después de que se haya confirmado la elegibilidad en la selección, los participantes serán asignados aleatoriamente a alpelisib o placebo.

Además, en paralelo, la Etapa 2 incluirá una fase central abierta de 24 semanas en participantes pediátricos de 2 a 5 años de edad seguida de una extensión, si los participantes pediátricos se inscribirán en la Etapa 2.

Basándose en los resultados de la fase central abierta de 24 semanas de la Etapa 1, Novartis seleccionará la(s) dosis para la Etapa 2 en consulta con el Comité Directivo (SC). Durante la fase central aleatoria, doble ciego y controlada con placebo de 24 semanas de la Etapa 2, un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (DMC) llevará a cabo revisiones periódicas de seguridad.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
232

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 3

Acceso ampliado

Acceso ampliado

Una forma para que los pacientes con enfermedades o afecciones graves que no pueden participar en un ensayo clínico obtengan acceso a un producto médico que no ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). También llamado uso compasivo. Existen diferentes tipos de acceso expandido.
Disponible

Disponible

  • Disponible: el acceso ampliado está actualmente disponible para este tratamiento en investigación, y los pacientes que no participan en el estudio clínico pueden obtener acceso al medicamento, producto biológico o dispositivo médico. en estudio.
  • Ya no está disponible: el acceso ampliado estaba disponible para esta intervención anteriormente, pero no está disponible actualmente y no lo estará en el futuro.
  • No disponible temporalmente: el acceso ampliado no está disponible actualmente para esta intervención, pero se espera que esté disponible en el futuro.
  • Aprobado para marketing: la intervención ha sido aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. para uso público.
 fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemania, 79106
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemania, 68305
        • Retirado
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1200
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • España
      • A Coruña, España, 15006
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28046
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, España, 07120
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, España, 08950
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Investigador principal:
          • Beth Apsel Winger
        • Contacto:
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Investigador principal:
          • Joyce Teng
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
        • Reclutamiento
        • Childrens National Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Yaser Diab
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Nemours Childrens Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Investigador principal:
          • Tishi Shah
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • WA Uni School Of Med
        • Investigador principal:
          • Bryan Sisk
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
        • Reclutamiento
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Investigador principal:
          • Adrienne Hammill
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Investigador principal:
          • Michael Kelly
        • Contacto:
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Investigador principal:
          • Howard Wang
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health Science University
        • Investigador principal:
          • Melinda Wu
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Investigador principal:
          • Denise Adams
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Ionela Iacobas
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • U of TX Health Science Ct
        • Investigador principal:
          • Autumn Atkinson
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jonathan A Perkins
        • Contacto:
  • Francia
      • Angers, Francia, 49933
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Francia, 14033
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francia, 21000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13885
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31054
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francia, 37044
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80122
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20122
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Italia, 10126
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Suiza
      • Lausanne, Suiza, 1011
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El participante debe estar dispuesto a permanecer en el sitio clínico según lo requiera el protocolo y estar dispuesto a cumplir con las restricciones del estudio y los programas de examen.
  • El participante tiene un diagnóstico confirmado y documentado por un médico de LyM en el momento del consentimiento informado
  • El participante no se considera candidato o no está dispuesto a recibir opciones de terapia local, incluidas, entre otras, escleroterapia, embolización y cirugía hasta completar la semana 24 en el momento del consentimiento informado.
  • El participante tiene evidencia de mutaciones somáticas en el gen PIK3CA
  • El participante tiene al menos una lesión LyM medible confirmada por evaluación BIRC antes de la aleatorización.

Criterios clave de exclusión:

  • El participante tiene un diagnóstico documentado y confirmado por un médico de PROS en el momento del consentimiento informado.
  • El participante tiene un diagnóstico documentado y confirmado por un médico de anomalía linfática de conducción central, anomalía linfática general, enfermedad de Gorham-Stout, linfangiomatosis kaposiforme en el momento del consentimiento informado.
  • El participante tiene antecedentes conocidos de síndrome de Stevens-Johnson, eritema multiforme o necrólisis epidérmica tóxica en el momento del consentimiento informado.
  • El participante tiene un diagnóstico establecido de diabetes mellitus tipo I o diabetes mellitus tipo II no controlada en el momento del consentimiento informado.
  • El participante había recibido tratamiento previo con alpelisib y/o cualquier otro inhibidor de PI3K con una duración de tratamiento superior a 2 semanas en el momento del consentimiento informado.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Participantes adultos, dosis 1 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes adultos (≥18 años de edad) que recibirán la dosis 1 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas a menos que suspendan antes (Etapa 1)
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719
Experimental: Participantes adultos, dosis 2 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes adultos (≥18 años de edad) que recibirán la dosis 2 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas, a menos que suspendan antes (Etapa 1).
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719
Experimental: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), dosis 2 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes pediátricos de 6 a 17 años de edad que recibirán la dosis 2 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas, a menos que suspendan antes (Etapa 1)
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719
Experimental: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), dosis 3 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes pediátricos de 6 a 17 años de edad que recibirán la dosis 3 de alpelisib de forma abierta durante al menos 24 semanas, a menos que suspendan antes (Etapa 1).
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719
Experimental: Participantes adultos, alpelisib (Etapa 2)
Participantes adultos (≥18 años) que recibirán alpelisib a la dosis seleccionada para la fase de confirmación en participantes adultos (Etapa 2)
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719
Comparador de placebos: Participantes adultos, placebo (Etapa 2)
Participantes adultos (≥18 años de edad) que recibirán un placebo equivalente
Droga: Placebo
En la Etapa 2, los participantes recibirán un placebo equivalente durante 24 semanas del estudio.
Experimental: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), alpelisib (Etapa 2)
Participantes pediátricos (6-17 años de edad) que recibirán alpelisib a la dosis seleccionada para la fase de confirmación en participantes pediátricos (Etapa 2)
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719
Comparador de placebos: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), placebo (Etapa 2)
Participantes pediátricos (6 a 17 años de edad) que recibirán un placebo equivalente
Droga: Placebo
En la Etapa 2, los participantes recibirán un placebo equivalente durante 24 semanas del estudio.
Experimental: Participantes pediátricos (0-5 años de edad), alpelisib (etapa 2)
Participantes pediátricos de 0-5 años que dosificarán 3 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas a menos que descontinúen antes
Droga: Alpelisib

En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib.

En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib

Otros nombres:
  • BYL719

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Etapa 2: tasa de respuesta radiológica en la semana 24 de la etapa 2 (participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años))
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Respuesta radiológica definida por lograr una reducción de al menos el 20 % en la suma de los volúmenes de la lesión objetivo (1 a 3 lesiones), evaluada por resonancia magnética mediante un BIRC en la semana 24, siempre que ninguna de las lesiones objetivo individuales tenga un aumento de al menos el 20 % desde el inicio y en ausencia de progresión de lesiones no diana y sin nuevas lesiones. Se valorará el porcentaje de participantes con respuesta radiológica en la Semana 24 del Estadio 2 en los grupos de adultos y pediátricos (6-17 años)
Línea de base, semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Etapa 2: Porcentaje de participantes con al menos una mejora de 1 punto en comparación con el valor inicial según la escala de impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) en la semana 24 de la Etapa 2 (participantes adultos y pediátricos (6 a 17 años de edad))
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
PGI-S es una medida de un solo elemento para evaluar la gravedad general de la condición de un paciente. Este instrumento de ítem único utiliza una escala de calificación de 5 puntos, que va de 1 (sin síntomas) a 5 (muy grave). Las puntuaciones más bajas indican un mejor estado de salud. Se evaluará el porcentaje de participantes con al menos una mejora de 1 punto en comparación con el valor inicial en la semana 24 de la etapa 2 en grupos de adultos y pediátricos (6-17 años de edad).
Línea de base, semana 24
Etapa 2: Cambio desde el inicio en la escala de impresión global de cambio del paciente (PGI-C) (participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años))
Periodo de tiempo: Hasta 8 años aproximadamente
PGI-C es una medida de un solo elemento para evaluar el cambio en la gravedad general de los síntomas desde el inicio del estudio. Este instrumento de ítem único utiliza una escala de calificación de 7 puntos, que oscila entre 1 (mucho mejorado) y 7 (mucho peor). Las puntuaciones más bajas indican un mejor estado de salud. El cambio con respecto al valor inicial en la puntuación PGI-C se evaluará en participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años de edad)
Hasta 8 años aproximadamente
Etapa 2: Cambio desde el inicio en la escala de impresión global de cambio del investigador (IGIC) (participantes adultos y pediátricos (6 a 17 años de edad))
Periodo de tiempo: Hasta 8 años aproximadamente
El IGIC consta de una única pregunta que pide al investigador que califique el cambio en el estado del paciente desde el inicio del tratamiento o intervención, utilizando una escala de 7 puntos que va del 1 (Mucho mejorado) al 7 (Mucho peor). El cambio desde el inicio en la puntuación IGIC se evaluará en participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años de edad).
Hasta 8 años aproximadamente
Etapa 2: Cambio desde el valor inicial en los servicios de salud del EuroQol de 5 dimensiones (EQ-5D) (participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años))
Periodo de tiempo: Hasta 8 años aproximadamente
El EQ-5D-5L (completado por participantes adultos) incluye 5 ítems que abordan dimensiones de movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión), cada uno con 5 opciones de respuesta, que van desde 1=sin problemas hasta 5=problemas extremos El EQ-5D-Y (completado por niños mayores de 8 años) y la versión Proxy EQ-5D-Y (completado por los padres para participantes menores de 8 años o que no pueden registrar por sí mismos) incluye 5 elementos que abordan dimensiones de movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión), cada una con 3 opciones de respuesta, que van desde 1= sin problemas hasta 3= muchos problemas
Hasta 8 años aproximadamente
Etapa 2: Porcentaje de participantes con una respuesta radiológica en la semana 24 de la etapa 2 (participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Respuesta radiológica definida al lograr al menos una reducción del 20% en la suma de los volúmenes de lesiones objetivo (1 a 3 lesiones), evaluada por MRI por una BIRC en la Semana 24, siempre que ninguna de las lesiones objetivo individuales tenga al menos un aumento del 20% desde la línea de base y en ausencia de la progresión de las lesiones no objetivas y sin nuevas lesiones. Se evaluará el porcentaje de participantes con una respuesta radiológica en la semana 24 de la etapa 2 en participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad.
Línea de base, semana 24
Etapa 2: Cambio desde la línea de base en los dominios de perfil del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Dominios de perfil (adultos y pediátricos (6-17 años) participantes)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años

El perfil Promis-29 Plus 2 V2.1 (completado por el participante adulto) incluye 29 ítems en los dominios de depresión, ansiedad, función física, interferencia del dolor, fatiga, alteración del sueño, capacidad de participante en roles y actividades sociales, habilidades de funciones cognitivas e intensidad del dolor.

El perfil PROMIS Pediatric-25 v2.0 (completado por niños mayores de 8 años) y el perfil de PROMIS PROXY-25 V2.0 (completado por los padres para niños menores de 8 años) incluyen 25 ítems en los dominios de los síntomas depresivos, la ansiedad, la modernidad física, la interferencia del dolor, la fatiga y las relaciones entre pares y la intensidad del dolor en todos los ítems (excepto el ítem de la intensidad del dolor) usan un Likert de 5 puntos, lo que es una) escala de 5 puntos, lo que es una gran cantidad de). (Mucho). El elemento de intensidad del dolor se califica en una escala de calificación numérica 0-10, donde 0 representa "sin dolor" y 10 representa "el peor dolor imaginable".

Se evaluará el cambio desde el inicio en los dominios promis.
Hasta aproximadamente 8 años
Estadio 1 y 2: Duración de la respuesta (DOR) en participantes adultos y pediátricos que reciben alpelisib
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
La DOR se define como el tiempo transcurrido desde la primera respuesta documentada hasta la progresión de las lesiones de LyM según el BIRC o la muerte. Este análisis solo se aplica a los participantes que están en tratamiento con alpelisib (Etapa 1 y 2) y que logran respuesta.
Hasta aproximadamente 8 años
Etapa 1: Tasa de respuesta radiológica de alpelisib en participantes adultos y pediátricos (6-17 años de edad)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 24

Respuesta radiológica definida por lograr al menos una reducción del 20% en la suma de los volúmenes de las lesiones objetivo (de 1 a 3 lesiones), evaluada mediante resonancia magnética por un BIRC en la Semana 24, siempre que ninguna de las lesiones objetivo individuales tenga un aumento de al menos el 20% desde el inicio y en ausencia de progresión de lesiones no objetivo y sin nuevas lesiones.

Se evaluará el porcentaje de participantes (adultos y pediátricos de 6 a 17 años de edad) con respuesta radiológica en la Semana 24 de la Etapa 1.
Línea base, Semana 24
Estadio 1 y 2: Tasa de respuesta radiológica de alpelisib en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años

Respuesta radiológica definida como la consecución de al menos un 20% de reducción en la suma de los volúmenes de las lesiones diana (de 1 a 3 lesiones), evaluada mediante resonancia magnética por un BIRC, siempre que ninguna de las lesiones diana individuales presente un aumento de al menos el 20% respecto al valor basal y en ausencia de progresión de lesiones no diana y sin nuevas lesiones.

Se evaluará el porcentaje de participantes que reciben alpelisib (Etapa 1 y 2) con respuesta radiológica.
Hasta aproximadamente 8 años
Etapas 1 y 2: Concentraciones plasmáticas de alpelisib
Periodo de tiempo: El Día 1 de la Semana 8, 16, 24, 48 y 120
Concentraciones plasmáticas de alpelisib en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2).
El Día 1 de la Semana 8, 16, 24, 48 y 120
Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24 (Etapa 1 y 2)
Semana 24
Fase 1 y 2: Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
Hasta aproximadamente 8 años
Etapa 1 y 2: Cambio desde el inicio en las lesiones de LyM en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Línea basal, semana 24
Cambio desde el valor basal en la suma de los volúmenes de las lesiones diana, la suma de los volúmenes de las lesiones no diana medibles por resonancia magnética (si procede) y la suma de todos los volúmenes de lesiones medibles por resonancia magnética (diana y no diana) evaluado por el BIRC en la semana 24 en participantes adultos y pediátricos (Etapas 1 y 2)
Línea basal, semana 24
Etapa 1 y 2: Cambio desde el inicio del estudio en las lesiones de LyM en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
Cambio desde el valor basal en la suma de los volúmenes de las lesiones diana, la suma de los volúmenes de las lesiones no diana medibles por resonancia magnética (si procede) y la suma de todos los volúmenes de las lesiones medibles por resonancia magnética (diana y no diana) evaluados por BIRC en participantes adultos y pediátricos (Fase 1 y 2)
Hasta aproximadamente 8 años
Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con cambios en lesiones no objetivo en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 24
Porcentaje de participantes con cambios en las lesiones no objetivo evaluado por BIRC en la semana 24 en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
Línea base, Semana 24
Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con cambios en lesiones no objetivo en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
Porcentaje de participantes con cambios en las lesiones no objetivo evaluado por BIRC en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
Hasta aproximadamente 8 años
Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con lesiones nuevas en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24
El porcentaje de participantes con lesiones nuevas evaluado por BIRC en la semana 24 en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
Línea de base, Semana 24
Fase 1 y 2: Porcentaje de participantes con nuevas lesiones en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
El porcentaje de participantes con nuevas lesiones evaluado por BIRC en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
Hasta aproximadamente 8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
24 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de mayo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
2 de mayo de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
4 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
18 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CBYL719P12201
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-504146-60-00 (Identificador de registro: EU CTIS number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones